Sclerosi Multipla. Novartis: “Risultati studio Paradigms dimostrano che fingolimod riduce in modo sostanziale l’impatto debilitante”

Novartis ha annunciato oggi la pubblicazione, da parte del New England Journal of Medicine (Nejm), dei risultati completi del Paradigmis – lo studio clinico di riferimento di fase III condotto con fingolimod, nonché il primo studio randomizzato e controllato specificamente disegnato per bambini e adolescenti (dai 10 ai 17 anni) con forme recidivanti-remittenti di Sm (Smrr). I bambini e gli adolescenti con Sm sperimentano recidive più frequenti e spesso più gravi di quelle osservate negli adulti. L’effetto negativo delle recidive sulle capacità motorie, sulla memoria e sul pensiero impedisce ai giovani pazienti di vivere appieno la loro infanzia e adolescenza, provocando spesso sentimenti di isolamento e ansia.

Lo studio Paradigms ha soddisfatto il suo endpoint primario, quello cioè di una significativa riduzione del tasso di recidive rispetto alle iniezioni intramuscolari di interferone beta-1a su un periodo fino a due anni3. Lo studio ha inoltre soddisfatto diversi endpoint secondari clinici e di risonanza magnetica per immagini (Mri).

“Desidero ringraziare tutti i bambini arruolati nello studio Paradigms e le loro famiglie, che hanno contribuito a trasformare le prospettive per i pazienti pediatrici che convivono con la Sm recidivante – ha affermato Tanuja Chitnis, ricercatore responsabile dello studio Paradigms, Direttrice del Partners Pediatric Multiple Sclerosis Center presso il Massachusetts General Hospital di Boston, e scienziata presso l’Ann Romney Centre del Brigham and Women’s Hospital della stessa città -. I dati pubblicati oggi contribuiranno in modo decisivo a migliorare la conoscenza e la comprensione, da parte della comunità Sm, delle modalità di valutazione e trattamento dei pazienti pediatrici con sclerosi multipla”.

I risultati dello studio Paradigms dimostrano che, rispetto a interferone beta-1a, fingolimod3: ha ridotto in modo significativo (82% – p<0,001) i tassi di recidiva e ritardato il tempo alla prima ricaduta; una percentuale stimata dell’85,7% di pazienti trattati con fingolimod è risultata libera da recidive per 24 mesi, rispetto al 38,8% dei pazienti trattati con interferone beta-1a (p<0,001); ha ridotto in modo significativo (53% – p<0,001) il numero di lesioni T2 (nuove o di nuovo allargamento) fino a 24 mesi. Inoltre, ha ridotto in modo significativo (66,0% – p<0,001) il numero medio (identificato tramite scansioni) di lesioni T1 captanti gadolinio (Gd+) a 24 mesi. Il numero e il volume delle lesioni sono parametri associati a un aumento dei tassi di recidiva e alla progressione della disabilità; nel corso di ulteriori analisi, fingolimod ha dimostrato di ridurre in modo significativo (40%) il tasso annualizzato di perdita di volume cerebrale; il profilo di sicurezza di fingolimod in questo studio è stato nel complesso coerente con quello osservato in precedenti studi clinici condotti negli adulti.

“Lo studio Paradigms dimostra l’impegno di Novartis nel ridisegnare la cura dei giovani pazienti con patologie neurologiche – ha dichiarato Danny Bar-Zohar, Global Head di Neuroscience Development presso Novartis -. È uno studio pionieristico in ogni senso: dimostra infatti l’approccio collaborativo adottato con tutti gli interlocutori e tutte le discipline, allo scopo di portare a un nuovo livello la comprensione delle caratteristiche uniche della Sm pediatrica. La nostra priorità è ora quella di continuare il dialogo con le Autorità Sanitarie di tutto il mondo, per rendere disponibile il più presto possibile fingolimod ai giovani pazienti che ne hanno bisogno”.