Nell’ambito del 65esimo Simposio AFI, dedicato a «L’industria della salute nel tempo dell’intelligenza artificiale», che si è svolto a Rimini dal 10 al 12 giugno 2026, sono stato invitato a partecipare, in rappresentanza di AIOM, ad una tavola rotonda nell’ambito della sessione dedicata a «La nuova era dell’HTA: dalla regolazione all’impatto nel sistema di salute italiano».
Mi è stata posta una domanda semplice ma fondamentale: a che punto siamo con il coinvolgimento degli oncologi nei processi di HTA? La mia risposta è stata che il bicchiere è oggi allo stesso tempo mezzo pieno e mezzo vuoto. Sicuramente mezzo pieno, perché negli ultimi anni il dialogo tra istituzioni regolatorie, esperti di HTA e comunità clinica è tendenzialmente cresciuto. Il bicchiere però è ancora mezzo vuoto. Perché il contributo degli oncologi continua spesso a essere affidato a forme di consultazione occasionale, che dipendono dalla sensibilità dei singoli contesti, e non da meccanismi stabilmente integrati nei processi di valutazione. E’ importante ribadire che il tema non riguarda la rappresentanza di una categoria professionale, ma riguarda la qualità delle decisioni. L’HTA moderno è giustamente fondato su rigore metodologico, trasparenza e valutazione critica delle evidenze, e non possiamo che concordare con il valore di queste competenze. Tuttavia, quando si valuta una nuova tecnologia sanitaria, in oncologia come in altre aree, è difficile immaginare che il valore clinico possa essere definito senza il contributo esplicito di chi quella tecnologia la utilizza e la utilizzerà quotidianamente e soprattutto conosce da vicino i bisogni dei pazienti ed ha esperienza del contesto clinico in cui quella tecnologia viene e verrà impiegata.
L’oncologia è in evoluzione e lo scenario di oggi è profondamente diverso da quella di pochi anni fa. L’identificazione di sottogruppi molecolari sempre più specifici, l’arrivo di farmaci diretti contro alterazioni rare e la crescente personalizzazione dei trattamenti hanno aumentato enormemente la complessità delle decisioni terapeutiche. Oggi anche per gli oncologi è difficile – se non impossibile – mantenere una conoscenza approfondita ed aggiornata di tutti gli ambiti della disciplina. Al recente congresso annuale dell’ASCO, a Chicago, la sessione plenaria ha visto la presentazione di cinque studi clinici dai risultati rilevanti: uno condotto nei pazienti con tumore della prostata, uno nei pazienti con sarcoma, due in pazienti con tumore del polmone e uno in pazienti con tumore del pancreas. Ebbene, è difficile che un singolo oncologo possa considerarsi esperto di tutte queste patologie. Se questo è vero, appare ancora più evidente la necessità che i processi di valutazione possano avvalersi, di volta in volta, delle competenze degli esperti realmente coinvolti nello specifico setting clinico oggetto della discussione. AIOM ritiene che il patrimonio di competenze presente nella comunità oncologica italiana rappresenti una risorsa per il sistema. I panel che sviluppano le linee guida AIOM, riconosciute dal Sistema Nazionale Linee Guida dell’Istituto Superiore di Sanità, costituiscono un esempio concreto di competenze metodologiche e cliniche già organizzate, trasparenti e multidisciplinari.
Naturalmente, non si tratta di attribuire alle società scientifiche responsabilità che spettano ai decisori istituzionali. E’ giusto che le decisioni vengano prese nelle sedi competenti. Si tratta piuttosto, a mio giudizio, di costruire modalità più strutturate, attraverso cui le competenze cliniche possano contribuire alla definizione del valore delle innovazioni.
Questo tema diventa ancora più rilevante se si osserva l’evoluzione delle evidenze utilizzate nei processi valutativi. Finora il dibattito si è concentrato quasi esclusivamente sui dati provenienti dagli studi registrativi. Oggi abbiamo imparato che il percorso di conoscenza non si esaurisce con l’autorizzazione di un farmaco. Sono convinto che i dati raccolti nella pratica clinica, le analisi dei registri e la real world evidence debbano assumere un ruolo sempre più importante nel comprendere il reale impatto delle terapie. Tra qualche giorno, il 19 e 20 giugno, si svolgerà a Bologna la Conferenza Nazionale AIOM dedicata al tema dell’Early Access in Oncologia, un tema che interessa pazienti, clinici, istituzioni, regolatori, industria farmaceutica, società scientifiche. L’obiettivo della conferenza sarà proprio quello di confrontarsi – oltre che su come ottimizzare l’accesso a farmaci innovativi per i pazienti eleggibili – anche su come il periodo che precede la piena disponibilità di un farmaco possa diventare un’opportunità di generazione di conoscenza utile ai pazienti e al sistema. Analogamente, in una simile prospettiva si inserisce il rinnovato interesse verso l’utilizzo scientifico dei dati dei registri di monitoraggio: a questo proposito, sono molto soddisfatto del fatto che – proprio di recente – sia stato rinnovato l’accordo tra AIFA ed AIOM, insieme con CIPOMO e FICOG, per la collaborazione scientifica basata sulle analisi dei dati dei registri dei farmaci oncologici.
Nel mio intervento alla tavola rotonda ho anche sottolineato che il concetto stesso di beneficio clinico si sta evolvendo. Accanto agli endpoint tradizionali, hanno assunto crescente importanza la qualità di vita e i patient-reported outcomes, gli esiti riportati direttamente dai pazienti. E’ una trasformazione che punta a definire in maniera più completa il valore del trattamento, e negli ultimi anni AIOM – in linea con le principali società scientifiche internazionali – sta sottolineando l’importanza di questi endpoint nel disegno, nella conduzione e nell’interpretazione delle sperimentazioni cliniche. .
Naturalmente, esaltare l’importanza del punto di vista clinico nelle valutazioni non significa affatto rinunciare al rigore metodologico. Al contrario, significa applicarlo in modo appropriato ai diversi contesti clinici. Ad esempio, quando uno studio randomizzato è fattibile, per poter interpretare correttamente il risultato è fondamentale che venga condotto con un braccio di controllo appropriato. Peraltro, esistono altre situazioni – ad esempio alcune sottopopolazioni molecolarmente rare – nelle quali pretendere sempre il modello tradizionale dello studio randomizzato rischia di diventare poco realistico. Allo stesso modo, in alcune situazioni l’eventuale esistenza di un’alternativa terapeutica non dovrebbe essere dichiarata solo in termini formali, ma considerando la sua efficacia e rilevanza clinica (in alcuni casi nettamente inferiore, anche se solo in un confronto indiretto, rispetto ai risultati ottenuti dal farmaco oggetto della valutazione).
L’Europa sta entrando in una nuova fase dell’HTA, caratterizzata da una crescente integrazione dei processi valutativi. In questo scenario, la domanda non è se le competenze cliniche debbano essere coinvolte, ma come farlo nel modo più efficace, trasparente e strutturato possibile. La posizione di AIOM è semplice: più le decisioni influenzano la vita dei pazienti, più è importante che accanto alle competenze regolatorie, economiche e metodologiche trovi spazio anche il contributo di chi conosce la malattia, la pratica clinica e i bisogni reali delle persone che convivono con un tumore. Non per sostituire i decisori, ma per aiutare il sistema a prendere decisioni migliori.
Prof. Massimo Di Maio
Dipartimento di Oncologia, Università di Torino, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
Presidente AIOM
