"Per il trattamento del glioblastoma multiforme (GBM), l'apposita Commissione Aifa ha espresso il suo diniego sulle sperimentazioni per l'uso di Cuprymina, sia nel 2016 che nel 2017, il rapporto Rischio/Beneficio terapeutico sfavorevole per elevate criticità, rilevate sia sotto il profilo della qualità, sia per quanto riguarda aspetti non clinici e clinici. L'Iss, anche in considerazione della lacunosità dell'unico studio pre-clinico disponibile condotto dall'Università di Bari, riteneva 'non sufficientemente dimostrato un favorevole rapporto benefico/rischio per i pazienti con recidiva o progressione di glioblastoma multiforme' tale da non consentire al momento di esprimere un parere favorevole al protocollo clinico così come presentato".
Così la sottosegretaria alla Salute, Sandra Zampa, rispondendo ieri in Commissione Affari Sociali all'interrogazione sul tema presentata da Andrea Cecconi (Misto) per sapere "quali iniziative intenda adottare il Governo per avviare sperimentazioni sulla Cuprymina per il trattamento del glioblastoma multiforme, anche per colmare il gap temporale che attualmente esiste tra il nostro Paese e gli altri Paesi".
Di seguito la risposta integrale della sottosegretaria Zampa:
"Migliorare e ampliare gli strumenti terapeutici e i metodi per il trattamento del glioblastoma multiforme (GBM) costituisce per l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) una grande sfida terapeutica, e lo sviluppo dei nuovi trattamenti è visto con grande attenzione, essendo evidente la necessità di implementare e mettere a punto nuove possibilità terapeutiche.
In tale ottica è stato affrontato tutto l'iter di verifica dell'efficacia terapeutica della «Cuprymina», farmaco autorizzato dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) in qualità di precursore radio farmaceutico, destinato alla marcatura radioattiva di molecole «carrier» che vengono poi somministrate per uso diagnostico.
Sotto la voce «Cuprymina» o «64CuCl2», presso l'AIFA risultano tre sperimentazioni cliniche, di cui due approvate che hanno riguardato radio farmaci per uso diagnostico e non terapeutico, relativi alla soluzione iniettabile (per infusione) di 64CuCl2.
La terza sperimentazione – che aveva già avuto un diniego da parte di AIFA nel 2016 – dal titolo «Studio di fase I/II con 64CuCl2 (Cuprymina), come agente teranostico in pazienti con recidiva o progressione di glioblastoma multiforme (GBM)» – «EudraCT 2017-001775-24», ha ricevuto altro diniego nel 2017, sulla base del parere sfavorevole della Commissione per l'ammissibilità degli studi presso l'istituto Superiore di Sanità (ISS).
L'obiezione sollevata dall'AIFA nel 2016 riguardava proprio lo studio in quanto il «trial» clinico presentato proponeva l'uso terapeutico del radiofarmaco, differente rispetto a quello diagnostico autorizzato.
L'apposita Commissione, nel 2017, ha ritenuto il rapporto Rischio/Beneficio terapeutico sfavorevole per elevate criticità, rilevate sia sotto il profilo della qualità, sia per quanto riguarda aspetti non clinici (principalmente: scelta della dose, studio sull'animale non conforme alla normativa, rilevanza del modello pre-clinico scelto, dubbi sull’«uptake» del farmaco a livello cerebrale) e clinici (necessità di uno studio preliminare di «imaging» ottenibile a basse dosi/attività di 64CuCl2, con acquisizioni dinamiche ed appropriata valutazione dosimetrica per consentire di calcolare in maniera appropriata la dose al tumore ed agli organi bersaglio).
L'ISS, anche in considerazione della lacunosità dell'unico studio pre-clinico disponibile condotto dall'Università di Bari, riteneva «non sufficientemente dimostrato un favorevole rapporto benefico/rischio per i pazienti con recidiva o progressione di glioblastoma multiforme» tale da non consentire al momento di esprimere un parere favorevole al protocollo clinico così come presentato.
Il sistema ha dunque fornito una risposta corretta e nei tempi necessari a garantire la più ampia tutela del paziente in considerazione dei dati attualmente disponibili.
Sempre garantendo il massimo della possibile certezza scientifica e sicurezza terapeutica l'AIFA continuerà a tenere alta l'attenzione e l'impegno sulla individuazione di ogni nuova possibile frontiera terapeutica".
Andrea Cecconi (Misto), replicando, sottolinea che a fronte di un diniego espresso dall'Aifa all'utilizzo terapeutico di un farmaco il cui il brevetto è detenuto da una società marchigiana, in molti Paesi dell'Unione europea o con essi confinanti, quali ad esempio la Germania la Serbia, sono stati consentiti studi clinici che hanno portato ad effettuare scelte diverse rispetto a quelle adottate in Italia. Non avendo ragione di dubitare dell'efficacia dei sistemi di controllo in tali Stati, ritiene che la mancata autorizzazione all'uso della Cuprymina in Italia costituisca "un grave problema per i pazienti affetti da una malattia con gravi implicazioni e costretti a recarsi all'estero, nonché per il settore produttivo farmaceutico nazionale".
