“Sono autorizzate da Ema, al momento, in totale 6 terapie Car-T, tre delle quali sono già rimborsate in Italia. Dall’esame dei dati di accesso alle terapie Car-T attualmente rimborsate in Italia presenti nei registri Aifa, risulta che dal 2019 ad oggi le infusioni somministrate ammontano a circa 732. Dai registri si evince, inoltre, che nella maggior parte delle regioni è possibile avere centri abilitati e trattamenti e che il numero dei centri abilitati alla somministrazione delle Car-T è coerente con quello di altre nazioni europee. Alla luce dei dati, perciò, non emergono eventuali disparità di accesso alle terapie rispetto agli altri Stati europei”. Lo sottolinea il ministro della Salute, Orazio Schillaci, rispondendo al Question Time in Aula alla Camera.
In ogni caso, assicura il ministro, “si continuerà, attraverso l’Aifa, a monitorare gli andamenti prescrittivi per poter eventualmente mettere in atto con tempestività strategie volte a garantire il più ampio accesso alle terapie Car-T, anche in considerazione delle nuove evidenze di efficacia e sicurezza di questi prodotti e del futuro aumento dei pazienti potenzialmente eleggibili”.
La risposta integrale del Ministro della Salute. Ringrazio l’onorevole interrogante, che mi consente di potere illustrare un’importante innovazione terapeutica. L’immunoterapia basata su Car-T cell è un tipo di trattamento antitumorale che usa linfociti autologhi T geneticamente modificati per riconoscere proteine specifiche espresse sulla superficie delle cellule tumorali e permetterne così l’eliminazione diretta o indiretta. La produzione e la somministrazione di Car-T seguono una procedura complessa, che è articolata in diverse fasi e coinvolge specifiche figure professionali.
L’elevata efficacia dell’immunoterapia in questione tuttavia è bilanciata da un profilo di tossicità complesso, che richiede elevate competenze multidisciplinari per una corretta gestione. Per questo motivo, al fine di garantire la somministrazione il più possibile efficace e sicura di questi prodotti, il programma di risk management plan, approvato dalla Pharmacovigilance Risk Assessment Committee dell’Agenzia europea per i medicinali, EMA, impone per i Car-T autorizzati il rispetto di specifici requisiti organizzativi ed infrastrutturali che assicurino elevati livelli di expertise clinica.
In particolare, è richiesto che i titolari dell’autorizzazione all’immissione in commercio dei singoli Car-T debbano garantire che gli ospedali e i relativi centri associati che dispensano il prodotto siano specificatamente qualificati, in conformità con il programma concordato per il controllo della distribuzione. In aggiunta al programma di distribuzione controllata, imposto dall’Agenzia europea per i medicinali, è demandata ai singoli Stati membri l’eventuale definizione di ulteriori specifici criteri di accreditamento.
Come è stato ricordato, in occasione dell’ammissione alla rimborsabilità della prima terapia Car-T, per consentire alle regioni l’individuazione di centri clinici idonei, la commissione tecnico-scientifica dell’Aifa ha definito i requisiti minimi per l’individuazione dei centri clinici idonei all’utilizzo delle terapie Car-T: il certificato del Centro nazionale trapianti, l’accreditamento JACIE, unità di terapia intensiva e rianimazione e team multidisciplinare adeguato alla gestione clinica del paziente e delle possibili complicanze.
Questi criteri sono stati selezionati per garantire al paziente le più estensive competenze in termini di gestione delle terapie cellulari per ottimizzare il rapporto beneficio-rischio. In quest’ottica, anche se le Car-T sono prodotti medicinali autologhi, fu deciso di richiedere il livello più elevato di accreditamento JACIE. Questo accreditamento prevede il controllo del raggiungimento e del mantenimento di livelli standard di gestione dei processi relativi all’uso di cellule staminali e cellule effettrici.
La scelta del CTS Aifa di un livello così elevato di accreditamento è stata determinata allora anche dallo scarso livello di evidenza scientifica sull’efficacia e sicurezza di questi prodotti. È importante sottolineare come anche in altre nazioni europee, pur non facendo sempre riferimento alla certificazione JACIE allogenica, hanno previsto criteri di qualità e formazione non molto dissimili da quelli previsti da quest’ultima. Al momento sono autorizzati da EMA un totale di 6 terapie Car-T, 3 delle quali già rimborsate in Italia.
Dall’esame dei dati di accesso nei registri Aifa le infusioni somministrate ammontano a circa 732. Da questi registri si evince, inoltre, che nella maggior parte delle regioni è possibile avere centri e trattamenti per Car-T e che il numero dei centri abilitati alla somministrazione è coerente con quello di altre nazioni europee.
Alla luce dei dati disponibili, pertanto, non ci sono attualmente evidenze circa eventuali disparità di accesso alle terapie rispetto agli altri Stati europei.
Fermo restando quanto illustrato, si continuerà attraverso Aifa a monitorare gli andamenti prescrittivi per poter eventualmente mettere in atto con tempestività strategie volte a garantire il più ampio accesso alle terapie Car-T, anche in considerazione delle nuove evidenze di efficacia e sicurezza di questi prodotti e del futuro aumento dei pazienti potenzialmente eleggibili.
La replica di SIMONA LOIZZO (LEGA). Grazie, Ministro Schillaci. Desidero innanzitutto ringraziarla personalmente e a nome del mio partito per l’attenzione che ha rivolto a questa interrogazione che le è stata posta, coerentemente con l’impegno che il Governo sta dimostrando sul tema dell’innovazione in campo medico e sanitario. Come è noto, infatti, le Car-T therapy sono preziose tecnologie, estremamente all’avanguardia in ambito oncologico, che la ricerca scientifica ci ha messo a disposizione e che nei prossimi anni si svilupperanno ulteriormente.
Considerando il loro grande valore innovativo e la loro efficacia, rappresentano l’ultima frontiera del progresso nell’ambito delle terapie per le malattie tumorali, e, come anticipato, siamo solo all’inizio di questa grande scoperta. Per questo motivo abbiamo molto apprezzato la sensibilità che il Governo ha rivolto specificatamente al tema delle Car-T nell’ultima legge di bilancio.
Oltre ad avere aumentato, per la prima volta dopo molti anni, il Fondo sanitario nazionale, fatto per nulla scontato, il Governo ha deciso di stanziare per i prossimi 3 anni dei fondi specifici per le tecnologie Car-T e per gli Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico. Questo impegno di spesa è volto a sostenere l’Investimento 2.1, Componente 2, della Missione 6 Salute del PNRR, che riguarda proprio la valorizzazione e il potenziamento della ricerca biomedica del sistema sanitario nazionale.
A questi fondi si aggiunge, ovviamente, il Fondo per farmaci innovativi, recentemente unificato, per il quale è stanziato un miliardo di euro l’anno, segno di come il suo Ministero, il nostro Paese e il sistema sanitario nazionale prestino grande interesse alla ricerca scientifica e soprattutto nel garantire un equo accesso alle cure a tutti i cittadini. È una grande sfida, e per questo la ringrazio per il suo impegno, la sua grande disponibilità e il suo lavoro. Siamo sulla giusta strada e siamo pronti a gestire al meglio le opportunità innovative che la ricerca scientifica mette a disposizione soprattutto dei nostri pazienti (Applausi dei deputati del gruppo Lega-Salvini Premier).
