In Italia lo strumento normativo che stabilisce le procedure e le modalità di accesso dei pazienti a terapie farmacologiche sperimentali per un uso al di fuori della sperimentazione clinica, quando a giudizio del medico non vi siano alternative terapeutiche, è il
Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 “Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica” (solitamente indicato come “uso compassionevole”).
Il Decreto consente possibilità assistenziali e prospettive di cura a pazienti che non hanno alternative terapeutiche e che si trovano in condizioni di nicchia terapeutica. Rientrano infatti nell’ambito di applicazione del decreto le terapie oncologiche, i farmaci orfani per il trattamento delle malattie rare e le terapie con farmaci innovativi.
Il decreto stabilisce (Art. 1) che un medicinale prodotto in stabilimento farmaceutico, autorizzato ai sensi dell'art. 3 del decreto ministeriale 11 febbraio 1997 sottoposto a sperimentazione clinica sul territorio italiano o in Paese estero, privo dell'autorizzazione di cui all'art. 8 del decreto legislativo del 29 maggio 1991, n. 178, può essere richiesto all'impresa produttrice per uso al di fuori della sperimentazione clinica quando non esista valida alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi, o di malattie rare o di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita.
All’art. 2 specifica che l'autorizzazione all'uso del medicinale di cui all'art. 1 può essere rilasciata soltanto qualora ricorrano le seguenti condizioni: il medicinale sia già oggetto, nella medesima specifica indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso o conclusi, di fase terza o, in casi particolari di condizioni di malattia che pongano il paziente in pericolo di vita, di studi clinici già conclusi di fase seconda; i dati disponibili sulle sperimentazioni di cui alla lettera a) siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio sull'efficacia e la tollerabilità del medicinale richiesto.
La
legge 23 dicembre 1996, n. 648, viene di solito presa a riferimento per l’uso terapeutico di farmaci sottoposti a sperimentazione clinica nell’ambito del cosiddetto “uso compassionevole” e all’art. 4, e stabilisce che “Qualora non esista valida alternativa terapeutica, sono erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, a partire dal 1 gennaio 1997, i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, i medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica, i medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata inseriti in apposito elenco predisposto e periodicamente aggiornato dalla Commissione unica del farmaco conformemente alle procedure ed ai criteri adottati dalla stessa.”.
Nella “Legge di Bella” (
Legge 94/98) si fa comunque riferimento a farmaci sottoposti a sperimentazione.
Il
Decreto 5 dicembre del 2006 “Utilizzazione di medicinali per terapia genica e per terapia cellulare somatica al di fuori di sperimentazioni cliniche e norme transitorie per la produzione di detti medicinali” (cosiddetto Turco-Fazio, richiamato dal giudice e dagli avvocati dei genitori della bimba) pone infine una serie di limiti e requisiti sul cui rispetto nel caso di Brescia è polemica.
