Terapia Car-T. Una rivoluzione, ma possiamo permettercela?

Gentile direttore,
in questi giorni è stato dato ampio risalto alla nuova terapia CAR-T, indicata per alcuni tipi di malattie ematologiche. Si tratta indubbiamente di una rivoluzione importante: anziché proporre lo stesso farmaco a pazienti diversi, il trattamento consiste nel modificare il sistema immunitario per indurlo a reagire contro il tumore.
 
Condivido l’entusiasmo: si tratta di una terapia efficace in situazioni cliniche che non hanno possibilità di cura. Ma l’introduzione di CAR-T crea anche timori e apprensioni. Si tratta, infatti, di una procedura molto complessa, costosa e gravata da importanti effetti collaterali.
Negli Stati Uniti il Tisagenlecleucel costa 475.000 $. Si è dimostrato efficace nell’82,5% dei casi, ma il 78% dei pazienti trattati ha sviluppato una “sindrome da rilascio di citochine”, una complicazione potenzialmente fatale, che deve essere affrontata in centri altamente specializzati e che comporta ulteriori costi di ospedalizzazione.
 
Non tutti i pazienti possono essere candidati a questo trattamento, riservato ai malati “in buone condizioni generali”, che possono attendere i tempi necessari per il laboratorio (almeno 3 settimane) e sopportare gli effetti collaterali.
 
Purtroppo, il 46% dei pazienti che hanno risposto al trattamento sono recidivati entro 12 mesi.
Dopo l’approvazione da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) la questione verrà discussa dall’AIFA, l’Agenzia Italiana per il Farmaco, che dovrà decidere se la CAR-T potrà essere dispensata dal nostro Sistema Sanitario Nazionale (SSN).
 
Considerando che il numero di pazienti potenzialmente da trattare non è particolarmente elevato, immagino che questo possa succedere, ma i costi stanno aumentando in maniera tale da rendere problematica la sopravvivenza del SSN.
 
Saremo in grado di permetterci tutto questo? Forse. Nel frattempo, credo sia giusto chiedere ai politici di fare scelte chiare e ai sanitari di evitare sprechi.
 
 
Mario Clerico
Presidente Collegio Italiano dei Primari Oncologi Medici Ospedalieri (CIPOMO)