L’Associazione Farmaceutici Industria (AFI) Società scientifica ETS ha presentato oggi il progetto CURa (Compassionate Use Reshape), realizzato con il supporto non condizionante di Roche e il contributo operativo di IQVIA. Il progetto comprende anche un Position Paper che propone un aggiornamento della governance dell’uso compassionevole dei farmaci in Italia.
L’uso compassionevole consente l’accesso gratuito a un farmaco non ancora commercializzato, oppure autorizzato per un’altra indicazione, da parte di pazienti affetti da patologie gravi e privi di valide alternative terapeutiche, quando il medico ritiene che il trattamento possa offrire un beneficio clinico. In Italia l’uso compassionevole è regolato dal DM 7 settembre 2017 e richiede il parere favorevole del Comitato Etico e la fornitura gratuita del medicinale da parte dell’azienda produttrice.
Le direttrici di intervento
Il Position Paper, elaborato attraverso interviste strutturate a Comitati Etici, società scientifiche, istituzioni, associazioni di pazienti, study coordinator e aziende farmaceutiche, individua cinque aree prioritarie di intervento per aggiornare l’attuale impianto normativo.
Tra le priorità individuate figurano la semplificazione e l’efficienza operativa, attraverso la razionalizzazione dei processi autorizzativi e l’introduzione di un’approvazione centralizzata dei programmi; un intervento che ridurrebbe drasticamente gli oneri burocratici oggi a carico di centri e aziende.
Un secondo ambito riguarda il quadro normativo, con l’obiettivo di limitare la discrezionalità interpretativa tra Comitati Etici, Regioni e Centri attraverso una revisione della definizione di “patologie gravi” e di “assenza di valida alternativa terapeutica”.
Il Position Paper propone inoltre una governance più coordinata tra centri clinici, aziende farmaceutiche e AIFA, con flussi documentali più snelli, template standard nazionali per consenso informato, motivazione clinica e gratuity letter, oltre a procedure di importazione semplificate.
Un ulteriore tema riguarda la continuità terapeutica, con l’introduzione di parametri nazionali per accompagnare il passaggio dei pazienti dalla conclusione del programma di uso compassionevole all’effettiva rimborsabilità del farmaco, evitando interruzioni del trattamento.
Infine, il documento affronta la gestione delle casistiche più complesse, in particolare l’impiego di medicinali in combinazione (terapie add-on o backbone), proponendo una chiara attribuzione delle responsabilità economiche e operative tra aziende titolari e strutture sanitarie coinvolte.
Rafforzare la farmacovigilanza
Accanto alle proposte di revisione normativa, il documento sottolinea la necessità di rafforzare la farmacovigilanza, allineandola alle Good Pharmacovigilance Practices europee, e di strutturare una raccolta dati più sistematica dei programmi di uso terapeutico, anche attraverso modelli di broad consent e l’attivazione di registri AIFA pre-approval. L’obiettivo è trasformare l’esperienza clinica maturata in questi percorsi in evidenze utili alle future decisioni regolatorie.
I commenti dei protagonisti
“Le azioni che la politica può mettere in campo sono molteplici. Una delle principali priorità consiste senza dubbio nello stabilire procedure rapide per l’accesso precoce (early access) ai nuovi farmaci autorizzati dall’EMA che presentano determinate caratteristiche – osserva la Senatrice Elisa Pirro, Componente della Commissione Affari Sociali del Senato -In questo senso, negli ultimi anni sono state presentate diverse proposte al Ministero della Salute. Un tentativo concreto è attualmente in corso, attraverso il disegno di legge di delega farmaceutica, all’attenzione del Senato proprio in queste settimane per il voto sugli emendamenti, anche se purtroppo non emerge una forte volontà di accogliere tali istanze. Sebbene l’uso compassionevole possa rivelarsi utile in alcuni casi specifici per ovviare alla carenza di procedure di early access, esso non rappresenta la risposta definitiva a questioni che andrebbero invece affrontate in modo omogeneo e uniforme su tutto il territorio nazionale. Il vero nodo centrale è garantire procedure identiche in ogni regione, evitando che il CAP di residenza crei inaccettabili discriminazioni tra pazienti di serie A e di serie B”.
“L’accesso precoce dei medicinali è fondamentale in una società che voglia dirsi avanzata – osserva Paola Minghetti, Vicepresidente di AFI – Il disegno di legge delega per il riordino della legislazione farmaceutica va in questo senso e parallelamente appare necessario modificare decreti ministeriali emessi quando la ricerca non aveva ancora immaginato nuove prospettive terapeutiche. Il Position Paper evidenzia aree di miglioramento che potrebbero essere facilmente risolte modificando il DM 7.9.2017 in materia. Sarebbe auspicabile integrare alcuni aspetti allora non considerati, come la gestione dei medicinali da somministrare in aggiunta e non in sostituzione delle vecchie terapie, oltre a prevedere flussi diversi e più snelli per i programmi rispetto agli usi nominali. Semplificare e armonizzare la documentazione da presentare ai Comitati Etici potrebbe facilitare e velocizzare il lavoro di tutti senza ridurre le tutele dei pazienti ma garantendo loro un accesso più veloce”.
“L’esperienza degli ultimi anni ha evidenziato come la disciplina degli usi compassionevoli non risponda più pienamente alle esigenze attuali, sia in termini di accesso dei pazienti ai trattamenti, sia di semplificazione delle procedure e monitoraggio delle evidenze – è il parere di Sandra Petraglia, Direttore dell’Ufficio Accessi Precoci dell’AIFA – Parallelamente, il quadro regolatorio delle sperimentazioni cliniche si è evoluto in modo significativo, garantendo il massimo livello di tutela in termini di sicurezza per i pazienti e ampliando le possibilità di raccolta dei dati”.
“Poiché gli usi compassionevoli – aggiunge Sandra Petraglia – consentono un accesso anticipato a medicinali ancora non autorizzati, è ragionevole pensare che il trasferimento anche agli usi compassionevoli dell’assetto regolatorio per le sperimentazioni cliniche possa consentire di raggiungere l’obiettivo della semplificazione burocratica con elevati standard di sicurezza e un monitoraggio strutturato, in grado di generare anche solide evidenze sull’impiego dei medicinali nella pratica clinica”.
“In oncologia, il fattore tempo è quasi sempre determinante – sottolinea Massimo Di Maio, presidente nazionale di AIOM -Da qui, l’esigenza di avere strumenti efficaci e sicuri per un accesso rapido e precoce alle terapie innovative. Secondo una recente indagine condotta dall’Associazione, il 29% degli oncologi ha avuto difficoltà nella gestione delle richieste di accesso a programmi di uso compassionevole o nominale”.
Per garantire la tempestività delle cure”, continua Massimo Di Maio, “è urgente superare un carico burocratico oggi eccessivo: sosteniamo con forza la proposta di un’approvazione centralizzata dei programmi e l’uso di template standard nazionali per accelerare l’iter dei Comitati Etici. Inoltre, è importante evitare che si verifichino interruzioni nel percorso del paziente: servono raccomandazioni nazionali per favorire uniformità nel garantire la continuità terapeutica, nel delicato passaggio dalla fornitura gratuita alla rimborsabilità SSN. Il tutto supportato da una raccolta dati clinici strutturata e armonizzata, indispensabile per generare evidenze reali sull’efficacia dei farmaci nella pratica quotidiana”.
“L’uso compassionevole rimane uno strumento eccezionale di accesso precoce che trae la motivazione principale nel rispondere a bisogni clinici importanti insoddisfatti, piuttosto che favorire solamente l’innovazione in via generalizzata o fungere da estensione della sperimentazione clinica – conclude Paolo Schincariol, membro del Comitato scientifico della Società Italiana di Farmacia Clinica e Terapia (SIFACT) – È mia valutazione personale che difficilmente possa diventare una fase ordinaria nello sviluppo di un farmaco, ma per assolvere bene alle importanti funzioni oggi riconosciute dall’attuale quadro normativo, servono i correttivi proposti nel documento. A cominciare da una raccolta strutturata di dati clinici che possa supportare le valutazioni sperimentali e regolatorie, ed all’armonizzazione delle procedure a livello nazionale, per evitare disparità di comportamenti tra Regioni ed Aziende che possano ostacolare l’accesso equo ai programmi di uso compassionevole”.
