Anemia falciforme. Trapianto cellule staminali opzione promettente

(Reuters Health) – Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore parente Hla identico (Msd-Hsct) è un’opzione promettente per i bambini con anemia falciforme che richiedono trasfusioni croniche a causa dell’elevata velocità transcraniale rilevata dal Doppler. È quanto emerge da uno studio condotto in Francia e pubblicato da JAMA.

La premessa. 
L’elevata velocità transcraniale aumenta infatti il rischio di ictus nei bambini che soffrono di anemia falciforme.
Regolari trasfusioni di globuli rossi e, in casi appropriati, il passaggio a idrossiurea dopo almeno un anno di terapia trasfusionale riducono le velocità del flusso sanguigno e il rischio di ictus, ma è poco noto l’effetto su questo fenomeno del trapianto di cellule staminale emopoietiche da donatore parente Hla identico.

Lo studio. 
Francoise Bernaudin e colleghi, dell’Intercommunal Hospital Center di Creteil, hanno confrontato gli esiti cerebrovascolari in bambini con anemia falciforme e velocità anomale rilevate dal Doppler sottoposti a rapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore parente Hla identico o a terapia standard (trasfusioni o trasfusioni seguite da idrossiurea).
 
I bambini di età inferiore ai 15 anni hanno potuto partecipare se avevano ricevuto trasfusioni per velocità anomale rilevata dal Tcd e avevano almeno un fratello senza anemia falciforme.
Il test per l’Hla è stato eseguito dopo l’arruolamento, mentre la fattibilità del trattamento era vincolata alla disponibilità di un donatore fratello abbinato.

Il trattamento consisteva in un trapianto di cellule staminali ematopoietiche mieloablativo con busulfan, ciclofosfamide e globulina antitimocitaria di coniglio per i bambini con un donatore parente Hla identico. I bambini in terapia standard hanno ricevuto trasfusioni regolari per mantenere il livello di emoglobina S sotto il 30% e quello totale di emoglobina tra 9 e 11 g /dL, con la possibilità di passare all’idrossiurea.

I risultati
. A un anno, in un campione di 25 bambini per ciascun gruppo, la più alta velocità registrata dal Doppler (outcome primario) è risultata significativamente più bassa nel gruppo che aveva ricevuto il trapianto di staminali rispetto al gruppo di terapia standard (129,6 vs 170,4 cm /s; P <0,001).
Questo risultato si manteneva a tre anni, con velocità significativamente inferiori nel gruppo del trapianto rispetto al gruppo in terapia standard (112,4 vs 156,7 cm / s, P = 0,001).

Inoltre, a un anno, l’80% dei bambini che avevano ricevuto il trapianto presentava velocità normali contro il 48% dei bambini nel gruppo in terapia standard (P =.045). Non ci sono stati ictus o decessi in nessuno dei gruppi e nessun paziente ha avuto una malattia da rigetto.

Fonte: JAMA 2019
 

Reuters Staff

 
(Versione italiana Quotidiano Sanità/Popular Science)