Car-T: pronto il primo accordo per le nuove terapie. Si pagherà in base ai risultati effettivi. Martini (Ex Dg Aifa): “Un nuovo modello di negoziazione che pone l’Italia all’avanguardia” 

Pronto l’accordo tra Aifa e Novartis per le nuove terapie Car-T. Un accordo innovativo, tutto basato sul modello del payment by result e che può rappresentare certamente un riferimento anche a livello europeo.

La nuova terapia denominata tisagenlecleucel (Kymriah) potrà essere disposta per pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B che è refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva e per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.

Una vera e propria rivoluzione che permette di riprogrammare alcune cellule del paziente (i linfociti T appunto), in modo da renderle capaci, una volta reinfuse, di riconoscere e bersagliare i tumori. Fra tutti i pazienti eleggibili alla terapia, la percentuale di guarigione è pari al 40-50%.

L’accordo, che è stato approvato dalla Cps e dalla Ctr di Aifa, ora per essere operativo dovrà essere ratificato dal Cda di Aifa (previste per la prossima settimana le nuove nomine ministeriali dopo che la Stato-Regioni ha ratificato la presidenza di garanzia fino a settembre del presidente delle Regioni Stefano Bonaccini e la conferma del membro del Cda Davide Caparini ndr.) e poi dovrà essere pubblicato in Gazzetta Ufficiale.

Il prezzo totale per una terapia completa sarà di circa 300 mila euro a paziente ma quello che rappresenta la novità dell’accordo è il fatto che lo Stato (la terapia entrerà a far parte del Fondo innovativi oncologici) pagherà in base ai risultati effettivi sul paziente. Lo schema prevede che, dopo il pagamento della prima sacca, le successive tranche (a 6 mesi e a 12 mesi) siano pagate solo se nel paziente vi sarà la remissione. Insomma, si paga solo se la terapia funziona.

Un accordo molto innovativo e che ricalca un modello già sperimentato negli anni 2000 quando alla guida di Aifa era Direttore generale Nello Martini che abbiamo sentito per farci commentare come questo tipo di accordo può rappresentare il futuro modello per rendere sostenibili le nuove terapie innovative.

“Possiamo dire che grazie all’ottimo lavoro di Cpr e Cts di Aifa siamo di fronte alla negoziazione tra le più moderne e avanzate al mondo che apre la strada ad un nuovo modello di negoziazione per le terapie innovative come le Car-T e terapie geniche” afferma Martini che spiega anche come ciò è stato possibile: “Praticamente solo l'Italia ha un registro per singolo paziente e gli ematologici in rete che certificano il risultato RWE nella pratica clinica e non dai trial. Insomma, c’è appropriatezza clinica e si paga solo se c’è un risultato e i fallimenti sono a carico dell’Azienda”.

“E tutto questo – evidenzia – rappresenta un modello innovativo (il primo in Europa)  per la nuova governace dei farmaci ad alto costo che non è per esempio quello basato sul calcolo degli investimenti sostenuti dalle imprese in ricerca e sviluppo e per costi di produzione o quello delle Car-T ‘low cost’ che si vorrebbero sperimentare in Italia”.

Luciano Fassari