L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di mavacamten per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO) sintomatica (classe II-III secondo la classificazione NYHA) in pazienti adulti nei quali la terapia standard risulta insufficiente. In Italia circa 11mila le persone soffrono di questa patologia cardiaca, spesso ereditaria, debilitante e progressiva, che può causare sintomi anche molto gravi. Mavacamten è il primo inibitore selettivo e reversibile della miosina cardiaca, la proteina responsabile della malattia, nonché l’unico attualmente disponibile.
“Si tratta di una patologia in cui la componente muscolare del cuore, il miocardio, va incontro ad un eccessivo ispessimento, definito ipertrofia – spiega Iacopo Olivotto, Professore Ordinario di Cardiologia e Direttore della Cardiologia Pediatrica, AOU Meyer di Firenze; Direttore del Servizio Cardiomiopatie-AOU Careggi di Firenze – Quando l’ispessimento coinvolge il setto che divide i due ventricoli, si può generare un ostacolo al flusso in uscita dal ventricolo sinistro. Tali forme vengono definite “ostruttive” e sono molto spesso sintomatiche anche nei giovani”.
“Mavacamten – continua Olivotto -apre nuove ed interessanti prospettive di cura. La sua azione consiste nel ridurre l’eccessiva contrazione del miocardio e l’ostruzione al flusso in uscita dal ventricolo sinistro. Come è stato evidenziato dagli studi clinici, mavacamten può ridurre nell’oltre 80% dei pazienti il ricorso al trattamento chirurgico, che nei casi più gravi ha rappresentato finora l’unica opzione disponibile. Al tempo stesso il farmaco ha dimostrato di migliorare in modo rilevante la qualità di vita, riducendo l’entità dei principali sintomi in modo paragonabile alla chirurgia, con un buon profilo di tollerabilità. Mavacamten rappresenta pertanto una svolta innovativa nella pratica clinica, che deve essere implementata nell’ambito di centri specializzati dotati di team multidisciplinari specifici”.
“Le cardiomiopatie diminuiscono fortemente l’efficienza e il regolare funzionamento del cuore – aggiunge Gianfranco Sinagra, Professore Ordinario di Cardiologia, Direttore del Dipartimento Cardiotoracovascolare – Azienda Sanitaria Universitaria Integrata, Trieste e Presidente eletto della Società Italiana di Cardiologia (SIC) – In Italia, oltre 350mila persone sono colpite da una forma di cardiomiopatia, di cui più di 100 mila presentano forme ipertrofiche. Queste patologie sono spesso sottovalutate da parte della popolazione, ma hanno importanti ricadute anche dal punto di vista economico per il Servizio Sanitario Nazionale. Richiedono elevate risorse per il monitoraggio continuo della malattia oltre che per la gestione delle complicanze cliniche. La forma ipertrofica ostruttiva presenta una forte componente genetica. Si stima infatti che circa il 50% dei pazienti abbia una conclamata predisposizione ereditaria. I sintomi invalidanti rendono difficili anche le attività quotidiane più semplici, tra i più frequenti dolore toracico, palpitazioni, senso di stordimento, svenimenti improvvisi e stanchezza persistente. La cardiomiopatia può portare a gravi complicanze come lo scompenso cardiaco e, nei casi più critici, ad arresto cardio-circolatorio”.
“La diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva colpisce in modo improvviso e profondo i pazienti e le loro famiglie. Questa cardiomiopatia può manifestarsi con sintomi che limitano fortemente lo svolgimento delle più semplici attività quotidiane, ed avere un forte impatto sulla qualità della vita – sottolinea Franco Cecchi, Presidente dell’AICARM APS – Associazione Italiana Cardiomiopatie – già Professore Associato di cardiologia all’Università degli Studi di Firenze – AICARM, con il supporto di specialisti e volontari, da anni garantisce informazione e sostegno attraverso servizi dedicati come ‘Cuori in Ascolto’, una linea telefonica che offre ascolto attivo e fornisce indicazioni utili per comprendere la propria condizione e imparare a convivere con la cardiomiopatia. L’associazione promuove inoltre eventi formativi, come i Corsi per pazienti esperti in malattie ereditarie del miocardio, webinar su temi specifici, corsi di rianimazione cardiopolmonare per i familiari e una comunicazione costante attraverso il suo sito web ed i suoi canali digitali e social. Nel percorso dei pazienti restano ancora importanti lacune legate sia a diagnosi spesso tardive che alle difficoltà di accesso alle terapie più avanzate, farmacologiche e cardiochirurgiche. Garantire un accesso rapido e uniforme alle cure è essenziale per migliorare concretamente la qualità di vita di chi convive con la cardiomiopatia ipertrofica”.
“Da oltre 70 anni mettiamo la nostra passione e competenza al servizio delle persone con malattie cardiovascolari, sostenendo la ricerca scientifica e l’innovazione per migliorare la loro qualità di vita – conclude Alessandro Bigagli, Senior Country Medical Director di Bristol Myers Squibb – L’approvazione da parte di AIFA della rimborsabilità di mavacamten rappresenta un importante traguardo per i pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva in Italia. Siamo profondamente orgogliosi del nostro contributo, che può davvero cambiare il percorso di cura e offrire nuove prospettive a chi convive con questa malattia. Continuiamo il nostro impegno nell’area cardiovascolare per sviluppare soluzioni terapeutiche innovative”.
La terapia standard della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica è a base di β-bloccanti cardioselettivi, β-1 non vasodilatanti (atenololo, bisoprololo, acebutololo, metoprololo) e calcio-antagonisti non diidropiridinici (verapamil, diltiazem).
