Da Aifa via libera alla rimborsabilità di 4 nuovi farmaci, 5 estensioni terapeutiche e 2 equivalenti

Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) di quattro nuovi medicinali, cinque estensioni di indicazioni terapeutiche e due farmaci equivalenti.

Tra le novità approvate figurano due farmaci orfani destinati al trattamento di patologie rare.

Il primo è Elahere (mirvetuximab), indicato per il trattamento di pazienti adulte affette da cancro epiteliale dell’ovaio, cancro della tuba di Falloppio o cancro peritoneale primitivo. Si tratta di un anticorpo monoclonale che si lega alla proteina FRa, espressa sulla superficie delle cellule tumorali, rilasciando al loro interno una molecola citotossica capace di provocarne la morte.

Il secondo farmaco orfano ammesso alla rimborsabilità è Adzynma (rADAMTS13), una terapia enzimatica sostitutiva destinata ai pazienti affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP), una rarissima malattia genetica del sangue. Il farmaco sfrutta l’ingegneria genetica per produrre in laboratorio una copia artificiale dell’enzima umano ADAMTS13, carente nei soggetti colpiti dalla patologia, che viene somministrata per via endovenosa.

La cTTP è causata da una mutazione genetica che impedisce la produzione dell’enzima ADAMTS13, determinando la formazione di trombi nei piccoli vasi sanguigni, anemia emolitica, grave trombocitopenia e insufficienza di uno o più organi con gravità variabile. Sostituendo l’enzima mancante, Adzynma contribuisce a prevenire la formazione di coaguli, sanguinamenti e anemia, introducendo un nuovo approccio terapeutico per una malattia che, in assenza di trattamento, può avere un decorso rapido e letale.

L’AIFA ha inoltre autorizzato la rimborsabilità di altre due nuove molecole.

La prima è Aqumeldi (enalapril maleato), un ACE-inibitore indicato per il trattamento dell’insufficienza cardiaca nei bambini dalla nascita fino ai sei anni di età.

La seconda è Wainzua (eplontersen), destinata al trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (ATTRv), una malattia sistemica progressiva che si manifesta prevalentemente con cardiomiopatia e/o polineuropatia.

Approvata l’estensione delle indicazioni terapeutiche rimborsabili per cinque medicinali.

Tra questi figura Bridion (sugammadex), antidoto utilizzato in anestesia per invertire il blocco neuromuscolare indotto da specifici miorilassanti, come rocuronio e vecuronio, che potrà ora essere impiegato nei pazienti pediatrici dalla nascita fino ai 17 anni di età.

Via libera anche all’estensione per Cablivi (caplacizumab), anticorpo monoclonale utilizzato nel trattamento degli episodi di porpora trombotica trombocitopenica acquisita in associazione a plasmaferesi e immunosoppressione, che sarà rimborsato negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con peso corporeo di almeno 40 chilogrammi.

Le nuove indicazioni riguardano inoltre Miozac (dobutamina), farmaco adrenergico impiegato come stimolante cardiaco; Scleryda (dimetilfumarato), immunomodulatore utilizzato nel trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 13 anni; e Spravato (esketamina), antidepressivo disponibile in formulazione spray nasale.

Tra i provvedimenti approvati rientrano infine due farmaci equivalenti che saranno rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale. Si tratta di Linagliptin Krka (linagliptin), farmaco antidiabetico, e di Metotrexato Aurobindo (metotrexato), utilizzato in oncologia per il trattamento di alcune neoplasie, tra cui leucemie e linfomi. A dosaggi inferiori, il metotrexato trova impiego anche come antinfiammatorio e immunosoppressore nel trattamento di alcune malattie autoimmuni, soprattutto in ambito reumatologico e dermatologico.

Nel corso della seduta è stato affrontato anche il tema della revisione del Prontuario Farmaceutico Nazionale, attività sulla quale l’Agenzia Italiana del Farmaco ha confermato la prosecuzione dei lavori.