Da Ema un reflection paper per un uso sistematico dei dati sull’esperienza del paziente nello sviluppo e nella valutazione dei farmaci

L’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha pubblicato un reflection paper che apre la strada a una più ampia e strutturata integrazione dei dati sull’esperienza del paziente (Patient Experience Data, PED) nell’intero ciclo di vita dei farmaci. Il documento, adottato dai comitati scientifici dell’EMA e ora in consultazione pubblica fino al 31 gennaio 2026, mira a fornire un quadro di riferimento condiviso per industria, ricercatori, pazienti e regolatori.

Cosa sono i dati sull’esperienza del paziente

Con PED si intendono informazioni raccolte direttamente dai pazienti o dai caregiver, senza interpretazione da parte di clinici o terzi, che riguardano sintomi, qualità di vita, preferenze terapeutiche, tolleranza agli effetti collaterali e aspettative sui trattamenti. Questi dati possono essere ottenuti tramite strumenti quantitativi (questionari standardizzati, PROs – Patient Reported Outcomes), studi sulle preferenze dei pazienti (Patient Preference Studies, PPS), interviste o focus group, nonché attraverso canali innovativi come i registri digitali, le tecnologie mobili o persino i social media.

Secondo l’EMA, i PED rappresentano una componente essenziale per arricchire le valutazioni regolatorie e migliorare la personalizzazione delle cure. Possono influenzare:

• la progettazione dei trial clinici, orientando la scelta degli endpoint più rilevanti per i pazienti e migliorando arruolamento e retention;
• la valutazione beneficio-rischio, fornendo elementi sulla qualità di vita, la percezione degli effetti collaterali e la tolleranza ai rischi;
• le decisioni post-marketing, con dati raccolti in contesti reali che supportano farmacovigilanza e minimizzazione dei rischi;
• le politiche di accesso e rimborso, integrando le valutazioni di efficacia relativa e costo-beneficio con le preferenze espresse dagli stessi pazienti.

Sfide e raccomandazioni

Il reflection paper evidenzia tuttavia criticità da affrontare:

• problemi di qualità e rappresentatività dei dati, spesso influenzati da bias o da campioni troppo ristretti;
• la necessità di strumenti validati per misurare gli esiti riferiti dai pazienti;
• il rischio di sovraccarico per i partecipanti quando i metodi di raccolta sono troppo onerosi;
• la mancanza di armonizzazione internazionale su metodologie e standard di valutazione.

Per questo, l’EMA invita sviluppatori e ricercatori a un confronto precoce con l’Agenzia tramite scientific advice e procedure di qualificazione, così da garantire che i dati raccolti possano essere realmente utilizzati nei processi regolatori.

Nelle conclusioni, l’EMA incoraggia tutti gli attori coinvolti – dall’industria ai gruppi di pazienti – a integrare sistematicamente i PED nei programmi di sviluppo e nelle richieste di autorizzazione all’immissione in commercio. L’obiettivo è costruire un approccio regolatorio che riconosca pienamente il valore dell’esperienza dei pazienti come evidenza scientifica a supporto delle decisioni sui farmaci.