Emoglobinuria parossistica notturna. Da Chmp dell’Ema parere positivo per iptacopan

Il CHMP dell’EMA ha espresso parere positivo e ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di iptacopan per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con anemia emolitica. La decisione della Commissione Europea è attesa entro circa due mesi.

“Negli studi clinici, Iptacopan per via orale in monoterapia ha dimostrato un incremento dell’emoglobina, in assenza di trasfusioni di globuli rossi, superiore rispetto alle terapie con anti-C5, portando alla normalizzazione dell’emoglobina nella maggior parte dei pazienti”, osserva Antonio Risitano, Presidente dell’International PNH Interest Group e Responsabile dell’Unità di Ematologia e Trapianto Ematopoietico, Centro di Riferimento per l’Anemia Aplastica e l’Emoglobinuria Parossistica Notturna presso l’AORN San Giuseppe Moscati di Avellino, “Si tratta di un beneficio potenzialmente rilevante per coloro che vivono con questa malattia cronica del sangue. Con un ampio numero di evidenze e un profilo di sicurezza dimostrato, Iptacopan potrebbe cambiare la gestione dei pazienti, contribuendo ad alleviare il disagio delle persone affette da EPN”.

La EPN è una malattia del sangue cronica, rara e debilitante, che si verifica quando le cellule del sangue, potenzialmente sensibili a una parte del sistema immunitario chiamata sistema del complemento, si espandono rispetto alle cellule del sangue in caso di particolari condizioni immunologiche. Questa patologia è caratterizzata da emolisi, insufficienza midollare e trombosi in combinazioni e livelli variabili di gravità. Gli attuali trattamenti anti-C5 vengono somministrati tramite infusione o iniezione sottocutanea e possono lasciare i sintomi della EPN non controllati. Fino al 50% dei pazienti in trattamento con anti-C5 può avere un’anemia persistente, con il 23- 39% che rimane dipendente dalle trasfusioni di sangue, e la maggior parte (75-89%) dei pazienti in trattamento con anti-C5 continua a manifestare affaticamento costante.

“A differenza dei trattamenti che, negli ultimi anni, si sono affacciati nel panorama di cura della EPN, Iptacopan è infatti la prima terapia orale per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna, gradita al paziente e con significative evidenze di efficacia e sicurezza”, sottolinea Wilma Barcellini, Responsabile della Struttura Semplice di Fisiopatologia delle Anemie presso la Fondazione IRCCS Ca’ Granda-Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, “Come per molte altre malattie rare, anche per la EPN è fondamentale la diagnosi corretta. Trattandosi di una malattia multiforme e dalle numerose manifestazioni cliniche, senza un sospetto diagnostico, i pazienti spesso vengono inviati a diversi reparti ospedalieri e non all’Ematologia non Oncologica che, invece, dev’essere il punto di riferimento per il trattamento di questa patologia”.

Gli studi su iptacopan
La decisione positiva del CHMP si basa sui risultati positivi degli studi di Fase III APPLY-PNH – condotto su pazienti con anemia residua nonostante un precedente trattamento con anti-C5 e che sono passati a iptacopan rispetto a pazienti che hanno mantenuto il trattamento con anti-C5 – e APPOINT-PNH, condotto su pazienti naïve agli inibitori del complemento.

Nell’APPLY-PNH, a 24 settimane, l’82,3% dei pazienti trattati con anti-C5 ha raggiunto con iptacopan un sostenuto aumento dei livelli di Hb ≥2 g/dL dal basale in assenza di trasfusioni rispetto al 2,0% degli anti-C5 (differenza dell’80,2%, P<0,0001); nell’APPOINT-PNH, il 92,2% dei pazienti naïve agli inibitori del complemento che hanno utilizzatoiIptacopan ha raggiunto questo risultato. Il profilo di sicurezza di iptacopan è risultato coerente in entrambi gli studi APPLY-PNH e APPOINT-PNH.

“L’obiettivo raggiunto con il parere positivo ricevuto in CHMP nell’’EPN, conferma ulteriormente l’impegno di Novartis nell’ambito dell’ematologia e nella nostra missione di migliorare la qualità di vita dei pazienti – conclude Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head Novartis Italia- solo in Italia, infatti, si contano circa 1000 pazienti diagnosticati con EPN. Un dato che fa ancora di più riflettere nel voler riscrivere il futuro di questa patologia per le persone affette e i loro cari”.