Emoglobinuria parossistica notturna. Ok ok AIFA a crovalimab

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato crovalimab come trattamento di prima linea per l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN). La terapia è indicata in pazienti adulti e adolescenti (di età pari o superiore a 12 anni e con un peso di almeno 40 kg) affetti da EPN, sia naïve al trattamento, sia precedentemente trattati con inibitori della proteina C5.

“L’EPN è una patologia rara e cronica del sangue causata da una mutazione acquisita nelle cellule staminali ematopoietiche, che porta alla produzione di globuli rossi privi di proteine protettive, rendendoli vulnerabili alla distruzione prematura, sia all’interno dei vasi sanguigni, sia nel fegato e nella milza determinando anemia, fatigue marcata, trombosi, danno renale e un impatto rilevante sulla qualità di vita – spiega Bruno Fattizzo, Medico Ematologo e Ricercatore Universitario presso il Dipartimento di Oncologia e Oncoematologia dell’Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico – Si stima che l’EPN colpisca dalle 10 alle 20 persone ogni milione con l’Italia che conta attualmente circa 1.000 persone affette da questa patologia. In assenza di un trattamento efficace, la prognosi è severa, con una mortalità della patologia stimata intorno al 35% a 5 anni e una sopravvivenza mediana di circa 10 anni dalla diagnosi in coorti storiche.”

L’EPN può presentare sintomi aspecifici come stanchezza intensa, dispnea, dolore addominale e cefalea, che spesso ne rendono difficile la diagnosi. Dal punto di vista terapeutico, gli inibitori del C5 hanno impresso una svolta, normalizzando la sopravvivenza e riducendo in modo significativo l’emolisi e gli eventi trombotici. “Tuttavia, l’attuale standard di cura è gravato da somministrazioni endovenose a vita, necessità di frequenti accessi ospedalieri e ha un impatto significativo sulla vita personale, lavorativa e sociale dei pazienti”, osserva Valentina Giai, Medico Ematologo presso la SC Ematologia – AOU Città della Salute e della Scienza di Torino – PO Molinette.

Crovalimab è un anticorpo monoclonale, somministrabile sottocute ogni 4 settimane, progettato per bloccare il sistema del complemento legandosi al C5; blocca l’ultimo passaggio della cascata del complemento e garantisce un’inibizione rapida e duratura.

Approvato dalla Commissione europea ad agosto 2024 sulla base dei risultati dello studio di Fase III COMMODORE 2, crovalimab migliora l’inibizione del complemento grazie alla sua tecnologia di riciclo, che permette al farmaco di legarsi e inibire la proteina C5 più volte e di agire più a lungo nell’organismo con un ridotto volume di farmaco. Ciò consente di limitare il trattamento a una doppia iniezione mensile, eseguibile al centro o a casa propria a seconda della scelta del clinico e del paziente.

Questo anticorpo monoclonale è stato sviluppato come soluzione alternativa per rispondere alle esigenze di maggiore facilità e rapidità del trattamento, grazie all’innovativa formulazione sottocute con somministrazione ogni 4 settimane, che può essere effettuata anche a casa dopo la dose di carico somministrata per via endovenosa. “Crovalimab segna un ulteriore passo avanti nella riduzione del carico terapeutico e nel miglioramento della qualità della vita per le persone con EPN e rappresenta la scelta di preferenza per l’84% dei pazienti, rispetto ad altri inibitori endovenosi, principalmente per la facilità di somministrazione, il minor numero di visite ospedaliere e il tempo ridotto richiesto dal trattamento. ” – continua la dottoressa Valentina Giai.

“Con il nostro impegno in ricerca e sviluppo vogliamo offrire risposte sempre più efficaci e sostenibili alle persone che convivono con condizioni gravi e debilitanti come l’emoglobinuria parossistica notturna – afferma Anna Maria Porrini, Direttore medico Roche Italia – Lo sviluppo di una nuova molecola in formulazione sottocute punta a coniugare il miglioramento degli outcome clinici a un’attenzione concreta alla qualità di vita con una riduzione del carico della terapia. L’ambizione è ottimizzare i percorsi e l’esperienza di cura, guardando non solo al controllo della malattia, ma anche al benessere complessivo dei pazienti e dei loro caregiver.”

“Da oltre 15 anni AIEPN è al fianco delle persone che convivono con l’emoglobinuria parossistica notturna, lavorando per aumentare la consapevolezza sulla patologia, favorire diagnosi tempestive e tutelare i diritti dei pazienti – sottolinea Annalisa Lazzini, Presidente di AIEPN – Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna – L’innovazione terapeutica rappresenta un passo fondamentale per migliorare non solo la gestione della malattia, ma anche l’autonomia, l’esperienza di cura e la qualità di vita. In questo percorso, la collaborazione costante tra associazioni di pazienti, istituzioni, comunità clinica e aziende farmaceutiche è essenziale per garantire risposte concrete e sostenibili ai bisogni delle persone con EPN”.