È ancora solo uno studio di fase I, ma il fatto che sia riuscito a partire e che coinvolga proprio la proteina che valse il Nobel a Rita Levi Montalcini, il Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF) fa ben sperare: dopo 10 anni di studio, è partito il primo studio al mondo – totalmente italiano – che vuole valutare sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica del fattore rh-NGF in collirio, per il trattamento di Cheratite Neurotrofica, in volontari sani maschi e femmine.
L’NGF è una proteina solubile che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni. I ricercatori di Anabasis hanno formulato l’ipotesi dell’efficacia dell’uso topico di NGF considerando che la Cheratite Neurotrofica è una patologia neurodegenerativa. "La Cheratite Neurotrofica è una grave patologia oculare degenerativa, causata da ridotta innervazione della cornea come conseguenza di svariati stati patologici (ad esempio diabete, lesioni erpetiche, interventi chirurgici) che può portare a conseguenze anche invalidanti, come ulcerazione e perforazione della cornea con conseguente perdita della funzionalità visiva”, ha spiegato Stefano Bonini, direttore del Dipartimento di Oftalmologia del Campus BioMedico di Roma e fra i primi ricercatori al mondo a condurre studi sull’impiego di NGF in area oftalmica.
L’integrità della cornea – l’organo in assoluto più innervato del corpo umano, quasi 400 volte più della cute – è infatti mantenuta proprio dall’innervazione piuttosto che dalla vascolarizzazione: partendo da questa osservazione biologica, sono stati trattati con NGF di origine murina più di 100 pazienti affetti da CN in diversi paesi europei e gli studi clinici hanno prodotto dati estremamente promettenti, pubblicati sulle principali riviste internazionali. “Da tempo, l'attenzione del mondo clinico si concentra sui risultati delle nostre sperimentazioni sul potenziale terapeutico di NGF”, ha aggiunto Bonini. “E oggi, dopo 10 anni di studio, sono particolarmente orgoglioso di vedere i frutti ottenuti dalla nostra ricerca e di poter seguire l'avvio del trial clinico di Fase I, con l'arruolamento dei primi pazienti volontari. Un risultato promettente per la tutela della salute, dovuto alla dedizione di tutti coloro che hanno collaborato a questi studi e del mio Gruppo di ricerca, oltre che all’imprescindibile contributo del settore industriale che, per competenze e visione, potrà garantire lo sviluppo e la messa a disposizione di un nuovo farmaco per la cura della Cheratite Neurotrofica.”
Si tratterà di uno studio di fase I, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che combina dose ascendenti singole e ripetute per valutare sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica del fattore di crescita nervoso ricombinante umano (rh-NGF) in collirio, in volontari sani maschi e femmine. Quella usata per lo studio è poi una molecola “tutta Italiana”, le cui potenzialità in campo oftalmico sono state analizzate per prime dal Bonini e dal suo gruppo di ricercatori di Anabasis – azienda di ricerca italiana recentemente acquisita dal Gruppo Dompé, che ha avviato lo studio – che hanno prodotto dati estremamente solidi a sostegno dell’efficacia dell’uso topico del NGF per la cura di patologie oculari. “È di straordinaria rilevanza il risultato che i ricercatori fondatori di Anabasis hanno conseguito, dimostrando in ambito clinico che l’NGF ha un potenziale terapeutico per le patologie della parte anteriore e posteriore dell'occhio. In un contesto in cui cresce sempre più la consapevolezza delle patologie oftalmiche, si avverte infatti la necessità di nuovi approcci terapeutici e l’NGF potrà segnare un significativo passo avanti rispetto alle soluzioni attualmente disponibili”, ha commentato Eugenio Aringhieri, Amministratore Delegato del Gruppo Dompé.
