Il CHMP dell’EMA raccomanda l’approvazione di teplizumab nei pazienti con diabete di tipo 1 allo stadio 2

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha dato parere positivo raccomandando l’approvazione di teplizumab per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 (T1D) allo stadio 3 in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a otto anni con diabete di tipo 1 allo stadio 2.

Il parere positivo del CHMP è supportato dai dati positivi dello studio di fase 2 TN-10 che ha dimostrato come teplizumab abbia ritardato significativamente l’insorgenza del diabete di tipo 1 allo stadio 3, con una mediana di circa due anni rispetto al placebo.

Al termine dello studio, la percentuale di pazienti rimasti allo stadio 2 del T1D era doppia nel gruppo teplizumab rispetto al gruppo placebo (57% vs 28%). Il profilo di sicurezza è risultato coerente con i precedenti studi su teplizumab, con eventi avversi più frequentemente osservati di tipo ematologico (linfopenia transitoria) e dermatologico (eruzione cutanea).

“Siamo incoraggiati dal parere positivo per il T1D allo stadio 2, che rappresenta un passo importante verso la trasformazione del paradigma di trattamento centenario per il T1D autoimmune”, afferma Olivier Charmeil, Executive Vice President, General Medicines di Sanofi, “Agendo sulla malattia in una fase precoce, teplizumab può aiutare a ritardare la progressione naturale del T1D, prolungando il periodo in cui i pazienti possono rimanere indipendenti dall’insulina.”

Teplizumab è un anticorpo monoclonale anti-CD3. È approvato negli Stati Uniti, nel Regno Unito, in Cina, Canada, Israele, Regno dell’Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti e Kuwait per ritardare l’insorgenza del T1D allo stadio 3 in adulti e bambini di età pari o superiore a otto anni con T1D allo stadio 2.

A seguito della raccomandazione positiva del CHMP e in base alle interlocuzioni in corso con l’EMA, in questo momento, Sanofi non procederà con la domanda per il T1D allo stadio 3 di recente diagnosi e sta valutando i prossimi passi. Ulteriori revisioni regolatorie sono in corso in altre giurisdizioni in tutto il mondo.

Lo studio TN-10
TN-10 è stato uno studio registrativo di fase 2, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco. Ha valutato l’efficacia di teplizumab nel ritardare l’esordio del diabete di tipo 1 allo stadio 3 in persone con diagnosi di diabete di tipo 1 allo stadio 2 (presenza di almeno due autoanticorpi correlati al T1D e disglicemia) che erano parenti di persone affette da diabete di tipo 1 autoimmune.

Sono stati arruolati 76 partecipanti di età compresa tra otto e 45 anni (teplizumab n=44, placebo n=32). I partecipati allo studio sono stati randomizzati per ricevere un singolo ciclo di 14 giorni di teplizumab o placebo.

L’endpoint primario era il tempo trascorso dalla randomizzazione alla diagnosi clinica di diabete di tipo 1 allo stadio 3 (progressione dallo stadio 2 allo stadio 3). Gli endpoint secondari chiave includevano sicurezza e tollerabilità.