Le immunodeficienze primarie sono un gruppo di più di 175 patologie nelle quali il sistema immunitario perde totalmente o parte della sua funzionalità, mentre quelle secondarie sono causate da vari fattori come ad esempio tumori maligni, e in particolare quelli a carico del sistema ematopoietico e linforeticolare. Per entrambe queste classi di immunodeficienze arriva oggi sul mercato europeo una nuova soluzione a somministrazione sottocutanea a base di immunoglobuline e ialuronidasi, prodotta da Baxter e da Halozyme Therapeutics. La Commissione Europea ha infatti espresso parere positivo per la soluzione, come terapia sostitutiva delle immunodeficienze primarie e secondarie nell’adulto.
Normalmente il sistema immunitario protegge il corpo umano dai micro-organismi patogeni, come batteri, virus, funghi che possono causare malattie infettive. Quando una parte di questo sistema non funziona o è assente, il paziente contrae più frequentemente infezioni e impiega più tempo per guarire da queste. Quando questo difetto nel sistema immunitario è ereditario si definisce immunodeficienza primaria (PI). Si stima che nel mondo più di sei milioni di bambini e adulti sono affetti da PI.
Altre cause possono essere tumori maligni, e in particolare quelli a carico del sistema ematopoietico e linforeticolare, malattie metaboliche e/o malnutrizione, in questo caso si parla di immunodeficienze secondarie. Anche ustioni o infezioni gravi possono provocare un difetto nella funzionalità del sistema immunitario, indebolendo la risposta anticorpale.
La terapia con immunoglobuline è utilizzata nel trattamento della ipogammaglobulinemia, associata con la leucemia linfocitica cronica (LCC) e il mieloma multiplo (MM). Questi pazienti possono trarre beneficio dalla terapia sostitutiva con le immunoglobuline in aggiunta al trattamento standard richiesto per la loro patologia primaria.
Il prodotto appena approvato è una combinazione di immunoglobuline umane normali (al 10%) per uso sottocutaneo e di un enzima, la ialuronidasi, ottenuto con tecniche ricombinanti, che facilita l’assorbimento delle immunoglobuline. La decisione presa dalla Commissione Europea si è basata sui risultati di fase III di uno studio clinico prospettico e open-label (aperto) che ha valutato la sicurezza ed efficacia di questa soluzione sottocutanea per la prevenzione delle infezioni batteriche gravi e acute, paragonando i parametri farmacocinetici di questo prodotto e di quello per via endovenosa. Obiettivo dello studio è stato infondere l’equivalente di 3-4 dosaggi settimanali in una singola somministrazione sottocutanea.
Il tasso delle infezioni batteriche gravi e acute registrato nello studio è stato di 0.025 per paziente/anno. La soglia standard relativa alle infezioni batteriche è 1.0 per paziente/anno. Nella valutazione della tollerabilità di questo prodotto a base di immunoglobuline e ialuronidasi, tra gli eventi avversi più comunemente riportati sono state registrate reazioni locali nel sito di somministrazione (20%), mal di testa (3%), affaticamento (1%), febbre (1%).
“Questa terapia, approvata dalla Commissione Europea, potrebbe offrire ai pazienti la possibilità di eseguire il trattamento farmacologico direttamente a casa, con un’unica somministrazione sottocute una volta ogni tre-quattro settimane, abbassando potenzialmente anche il rischio di reazioni avverse, se comparato alla somministrazione endovenosa”, ha spiegato Ludwig Hantson, Presidente di Baxter BioScience.
“Il cammino per l’approvazione di qualsiasi farmaco biologico è un lungo viaggio. È per questo che vorrei ringraziare e congratularmi con i team di Baxter e Halozyme che hanno lavorato incessantemente per rendere possibile questa novità terapeutica a beneficio dei pazienti”, ha aggiunto Gregory I. Frost, Presidente e Amministratore Delegato di Halozyme Therapeutics.
