Ipercolesterolemia familiare: risultati promettenti da un nuovo farmaco

Genzyme e Isis Pharmaceuticals hanno presentato nel corso del 79° Congresso della European Atherosclerosis Society i risultati di due studi di fase III sul farmaco sperimentale per ridurre il colesterolo LDL mipomersen, il capostipite degli inibitori di sintesi dell’apolipoproteina B.I dati hanno evidenziato come il farmaco sia in grado di ridurre la lipoproteina A, il colosterolo LDL e i livelli di altre lipoproteine aterogene quando associato alla terapia ipolipemizzante esistente.
Nel dettaglio, il primo degli studi, è stato condotto su 124 pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote e coronaropatia, mentre il secondo su 58 pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote grave. In entrambi i casi i pazienti stavano assumendo la massima dose tollerata di statina così come, nella maggior parte dei casi, anche altri farmaci ipolipemizzanti.
Mipomersen ha consentito di ridurre il colesterolo LDL del 28% nel primo campione e del 36% nel secondo, mentre la lipoproteina a, rispettivamente del 21 e del 39 per cento.
“I risultati presentati all’EAS evidenziano il potenziale di mipomersen nel trattare le specifiche esigenze dei pazienti con forme severe di ipercolesterolemia familiare (FH)”, ha affermato Riccardo Palmisano, amministratore delegato e direttore generale di Genzyme in Italia. “Fatta eccezione per l’aferesi, non esistono altri trattamenti approvati che diano risposte efficaci agli specifici problemi che si presentano ai pazienti affetti dalla forma grave di ipercolesterolemia familiare, tra i quali gli elevati livelli di Lp(a) e di colesterolo LDL. Riteniamo che mipomersen potrà rappresentare un’importante opzione a disposizione di medici e pazienti per il trattamento di questa rara patologia genetica che può colpire in modo anche grave già nei primi anni di vita”.
Anche sulla base dei risultati di questi studi Genzyme prevede di presentare la richiesta di approvazione per la commercializzazione nell’UE di mipomersen per il trattamento di pazienti con ipercolesterolemia omozigote e ipercolesterolemia eterozigote severa all’inizio del terzo trimestre di quest’anno. Genzyme prevede inoltre di presentare la richiesta di approvazione negli Stati Uniti per l’indicazione HoFH nella seconda metà di quest’anno.