È avvenuto nel corso della Giornata Internazionale delle Malattie Rare, celebrata lo scorso 28 febbraio, l’arruolamento del primo paziente di uno studio di Fase III (POLO-AMLTM-2) per valutare nei pazienti con leucemia mieloide acuta considerati non idonei a una terapia intensiva volasertib, inibitore delle polo-like chinasi (Plk), in associazione a chemioterapia. La Plk1 – la più rappresentativa delle 5 chinasi Plk conosciute – è un enzima che regola la divisione cellulare (mitosi), inibizione destinata a provocare l’arresto prolungato del ciclo cellulare e, alla fine, la morte cellulare (apoptosi).
Lo studio è stato avviato a seguito dei risultati positivi emersi da uno studio di Fase II che ha dimostrato tassi elevati di risposta obiettiva e un incremento della sopravvivenza libera da eventi nei pazienti che hanno ricevuto volasertib in associazione a chemioterapia, rispetto alla sola chemioterapia. L’endpoint primario del trial POLO-AMLTM-2 è la risposta obiettiva al trattamento combinato rispetto alla sola chemioterapia. L’endpoint secondario principale è la sopravvivenza complessiva. Tra gli studi in corso dedicati all’inibizione del ciclo cellulare, il programma di studi clinici relativi a volasertib è quello in fase più avanzata. Boehringer Ingelheim, che ha sviluppato il farmaco, è una delle prime aziende a far progredire lo sviluppo clinico degli inibitori della Plk.
La leucemia mieloide è il tipo più comune di leucemia acuta negli adulti, caratterizzata da una rapida e incontrollata proliferazione di precursori cellulari anomali del sangue che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione delle normali cellule ematiche. “Le malattie rare sono spesso diagnosticate in modo errato e persino nei casi in cui la diagnosi è corretta, vi è una forte carenza di opzioni terapeutiche disponibili”, ha dichiarato Klaus Dugi, Corporate Senior Vice President Medicine di Boehringer Ingelheim. “L’avvio del trialPOLO-AMLTM-2 rappresenta un traguardo significativo se si considera che gli approcci terapeutici per i pazienti con leucemia mieloide acuta, non idonei a una terapia intensiva, sono ancora limitati”.
Nonostante la leucemia mieloide acuta sia uno dei più comuni tipi di leucemia negli adulti, rappresentando un terzo di tutte le leucemie degli adulti nel mondo occidentale, è un tipo raro di cancro del midollo osseo e del sangue. L’incidenza annuale della patologia negli adulti europei è di 5-8 casi ogni 100.000 persone e ogni anno si contano 4-6 decessi ogni 100.000. La LMA ha una delle più basse percentuali di sopravvivenza tra tutti i tipi di leucemia.
L’età media delle nuove diagnosi è di 65 anni, nei pazienti la prognosi peggiora con l’avanzare dell’età, con una sopravvivenza media di 6 mesi o meno dopo la diagnosi nei pazienti anziani non idonei a una terapia intensiva di induzione della remissione della malattia. I pazienti più anziani con LMA sono solitamente considerati non idonei a una terapia intensiva di induzione della remissione della patologia (l'approccio terapeutico più comune per i pazienti più giovani), in quanto essa richiede la somministrazione di massicce dosi di chemioterapici, che in molti casi non sarebbe tollerata.
