Leucemia mieloide cronica: passo in avanti nel percorso di cura

Oltre 300 esperti a confronto a Bologna per fare il punto sulle novità nella gestione della Leucemia Mieloide Cronica, neoplasia ematologica che costituisce circa il 15% di tutti i casi di leucemia. La Commissione europea ha, infatti, recentemente approvato l’utilizzo di nilotinib (Tasigna®), farmaco sviluppato da Novartis, quale terapia per il trattamento di pazienti adulti di nuova diagnosi affetti da Leucemia Mieloide Cronica Ph+. L'approvazione si basa sui dati dello studio di Fase III ENESTnd in cui nilotinib ha dimostrato di superare imatinib nell’ottenere percentuali significativamente più elevate di risposta molecolare non solo maggiori ma anche complete  e nel ridurre in modo significativo la progressione di malattia.
Dopo l’introduzione di imatinib nel 2001, la disponibilità di nilotinib in prima linea rappresenta un nuovo paradigma della terapia della Leucemia Mieloide Cronica (LMC). Questo traguardo segna un passo ulteriore nel percorso verso la cura definitiva della malattia e vede Novartis impegnata nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche e nella definizione di nuovi approcci per la gestione della LMC in collaborazione con ricercatori ed enti accademici.
 
Nilotinib è un potente e selettivo inibitore della proteina Bcr-Abl che causa la produzione di cellule  tumorali nella Leucemia Mieloide Cronica Ph+. La profonda riduzione di Bcr-Abl, definita come risposta molecolare maggiore e completa, rappresenta oggi  una tappa fondamentale per il controllo della malattia a lungo termine nei pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica Ph+.
 
“Anche il follow up a 24 mesi ha confermato come il trattamento con nilotinib garantisca risposte molecolari maggiori pari al 62% rispetto al 37% di imatinib mentre per le risposte molecolari complete nilotinib ha raggiunto il 26% rispetto al 10% di imatinib – a riferirlo è Giuseppe Saglio, Professore ordinario di Medicina Interna ed Ematologia dell’Università di Torino, Ospedale Universitario S. Luigi Gonzaga di Orbassano – I dati hanno inoltre evidenziato la capacità di  ridurre la progressione della malattia verso la fase accelerata o blastica già a 12 mesi che è ciò che a noi interessa maggiormente per la cura della patologia. Tale dato si è confermato a 24 mesi”.
La Leucemia Mieloide Cronica è uno dei quattro tipi di leucemia più comune. L’incidenza precisa della patologia non è certa in mancanza di un registro nazionale, ma si stima che la prevalenza, ossia i casi presenti in Italia, siano ormai  6-7  mila a cui ogni anno si aggiungono circa 700-800 nuovi casi.
“Con l’introduzione delle nuove terapie la mortalità è scesa a circa il 2% annuo e pertanto ogni  5-6 anni il numero di malati raddoppia ed aumentano progressivamente i pazienti che convivono con la malattia e dipendono a vita dai farmaci – spiega Michele Baccarani, Professore di Ematologia Università di Bologna, Direttore dell’Istituto di Ematologia Lorenzo e Ariosto Seràgnoli – questi numeri pongono delle sfide in termini di organizzazione di vita dei pazienti ma anche di spesa farmaceutica e sanitaria”.
“Avere a disposizione delle terapie che riescono a ‘svezzare’ i pazienti dal trattamento senza provocare una ripresa della malattia è quindi molto importante. non solo per i pazienti ma anche per il sistema sanitario” aggiunge Saglio ”Questo processo viene oggi accelerato con l’introduzione di nilotinib perché una percentuale maggiore di pazienti  potrebbe raggiungere questo traguardo”.
“Finora abbiamo arginato i danni che la malattia poteva dare e abbiamo salvato i pazienti; ora dobbiamo porci l’obiettivo di salvare pazienti senza che essi debbano dipendere dalla terapia a vita” conclude Baccarani.
Il progetto  del “Path to cure” di Novartis prevede sforzi per migliorare la comprensione della patologia, la standardizzazione del metodo di misura della risposta alla terapia e per la definizione di nuovi approcci per la gestione complessiva della Leucemia Mieloide Cronica.
In questo ambito rientrano attività uniche di collaborazione con enti accademici e scientifici a livello nazionale ed europeo, quali il progetto Labnet in collaborazione con GiMEMA (Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto) ed EUTOS  in collaborazione con European LeaukemiaNet .
 
Con il progetto Labnet, si è costituita una rete di oltre 20 laboratori di  biologia molecolare che si basano su una metodologia internazionale condivisa e che si appoggiano ad un’unica piattaforma web  per misurare la risposta alla terapia.
Il progetto europeo EUTOS, ha invece  l’obiettivo di creare un registro pazienti a livello europeo, garantire la standardizzazione della risposta al trattamento e l’educazione continua dei medici. I centri ospedalieri italiani coinvolti nel progetto sono 100 distribuiti su tutto il territorio nazionale. Bologna, Torino, Napoli sono i laboratori di riferimento. Bologna costituisce inoltre il riferimento scientifico per la creazione del registro europeo.