Mieloma Multiplo: nel Lazio serve un’organizzazione capillare per l’accesso alle cure

Il mieloma multiplo è una patologia complessa, che colpisce in genere persone anziane e fragili. Negli ultimi anni le opzioni terapeutiche a disposizione dei pazienti sono cresciute esponenzialmente, con farmaci e associazioni che offrono ottime risposte nelle fasi di recidiva. È ora fondamentale far arrivare l’innovazione al paziente, in ogni regione d’Italia, il prima possibile, facendo “anche e soprattutto attraverso la definizione di un percorso organizzativo che sia compatibile con le esigenze del servizio sanitario e finalizzato a migliorare i percorsi per i pazienti e i familiari”, come nota Tommaso Caravita, Responsabile Ematologia ASL Roma.

Differenze regolatorie

Da una regione italiana all’altra riscontriamo delle differenze regolatorie, che rischiano di portare a un diverso accesso alle terapie per i pazienti, in base al loro luogo di residenza.

“Le nuove combinazioni terapeutiche vengono messe a disposizione in Italia prima attraverso i trial clinici, poi però devono diventare poter essere somministrate a tutti i pazienti che ne abbiano un’indicazione”, commenta Elena Rossi, Professore Associato in ematologia, Fondazione Policlinico Gemelli, Università Cattolica. “Da un punto di vista regolatorio emergono delle differenze legate al budget e ad altre valutazioni regione-specifiche”.

Terapie anti-BCMA

Attualmente, il target principale delle terapie innovative per il mieloma multiplo è l’antigene BCMA, presente in particolare sulle plasmacellule patologiche. Fanno parte di questi farmaci gli anticorpi bispecifici, le cellule Car-T e gli anticorpi farmaci-coniugati. Una vasta gamma di offerte terapeutiche, e per offrire al paziente quella più adatta occorre una corretta profilazione.

Belantamab mafodotin è un anticorpo farmaco-coniugato indicato per i pazienti che necessitano di una terapia efficace ma a basso impatto ospedaliero. Grazie alla somministrazione endovenosa breve ogni tre o più settimane, è la soluzione ideale per una gestione interamente ambulatoriale. L’anno scorso EMA ha approvato l’uso di belantamab in combinazione con bortezomib e desametasone e in combinazione con pomalidomide e desametasone. Le due triplette sono indicate nei pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente terapia. In attesa dell’approvazione AIFA, l’azienda ha messo a disposizione il farmaco a tutti i centri da subito in CNN ad un prezzo simbolico di 1 euro.

Nel Lazio attualmente è disponibile solo l’associazione con la pomalidomide, mentre in altre regioni di Italia vengono proposte entrambe.

Rete ematologica: efficace ma da rinforzare

Non basta però che le terapie siano disponibili, occorre una struttura regionale in grado di garantirne la somministrazione ai pazienti che possono beneficiarne. “Nel Lazio esiste un patrimonio importante di competenze, collaborazioni di gruppi di patologia che è cresciuto negli anni e ha costituito una rete ematologica operativa e di grande valore scientifico, pratico e organizzativo”, commenta Caravita. “Questa rete ora deve essere migliorata e consolidata anche attraverso percorsi di strutturazione e di riconoscimento, già in evoluzione a livello regionale”.

L’esperto sottolinea l’importanza di disporre di un modello che permetta di collegare i centri di riferimento alla possibilità di erogare terapie ed effettuare controlli in maniera diffusa e capillare sul territorio. “Bisogna rendere i percorsi più fluidi, rafforzare la continuità assistenziale e cercare di avvicinare sempre di più la presa in carico del paziente ai bisogni reali della persona”.