Sclerosi multipla. Dopo gli Stati Uniti anche l’Italia approva il Fingolimod

A quasi un anno e mezzo di distanza dall’approvazione del farmaco dall’FDA statunitense, da oggi il Fingolimod potrà essere usato anche in Italia da tutti i pazienti affetti da sclerosi multipla – oltre 60 mila nel Bel Paese. Si tratta della prima terapia orale approvata per la patologia cronica autoimmune, caratterizzata da un processo di degenerazione della mielina, la guaina che riveste gli assoni, conduttori elettrici dei neuroni che permette la trasmissione degli impulsi nervosi.
“La somministrazione orale giornaliera di fingolimod potrà contribuire a migliorare sia la qualità della vita che l’aderenza del paziente alla terapia”, ha spiegato Carlo Pozzilli, docente dell’Università “Sapienza” e responsabile del Centro Sclerosi Multipla del S. Andrea di Roma. “L’aderenza alle terapie è fondamentale quando si tratta di patologie ad andamento cronico ed evolutivo come la sclerosi multipla, e sono molti i fattori che entrano in gioco nel favorire un buon esito del trattamento. La ricerca farmacologica si è concentrata negli ultimi anni sullo sviluppo di molecole che si potessero assumere per via orale proprio per facilitare l’aderenza alla terapia”, ha commentato.

L’approvazione di fingolimod è avvenuta a seguito di diversi studi clinici. In particolare nello studio TRANSFORMS, basato su pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente ad alta attività di malattia, nonostante la terapia con interferone, il trattamento con questo farmaco ha ridotto il tasso di ricadute fino al 61% rispetto a quelli a cui veniva somministrato interferone beta-1a. Nella fase di estensione dello studio si è osservato, nei pazienti passati dal trattamento con interferone beta 1-a a fingolimod, una ulteriore riduzione del 51% della perdita di volume cerebrale.
I risultati di un altro studio clinico hanno dimostrato inoltre che il medicinale riduce la perdita di volume cerebrale: si tratta del trial FREEDOMS, della durata di due anni, nel quale fingolimod ha ridotto la perdita di volume cerebrale, con una differenza del 36% rispetto a placebo. L’effetto di fingolimod è risultato evidente anche nei pazienti senza attività infiammatoria al basale (assenza di lesioni in T1 Gd+), suggerendo un’azione diretta a livello del sistema nervoso centrale, in aggiunta all’attività anti-infiammatoria periferica.
“Questo farmaco sta cambiando la malattia, perché ha un’efficacia due volte maggiore rispetto alle terapie di prima linea fino ad oggi utilizzate. Un’ulteriore evidenza oggettiva dell’efficacia di fingolimod è costituita dalla significativa riduzione dell’atrofia cerebrale che caratterizza la malattia”, ha dichiarato Giancarlo Comi, docente dell’Università Vita Salute San Raffaele di Milano.

Fingolimod è il capostipite di una nuova classe di farmaci chiamati modulatori dei recettori della sfingosina 1-fosfato (S1PR). Il medicinale “sequestra” alcuni globuli bianchi (linfociti) nei linfonodi, impedendo loro di raggiungere il sistema nervoso centrale (SNC), dove potrebbero attaccare le guaine di mielina che proteggono le fibre nervose, riducendo così il danno infiammatorio. Il sequestro dei globuli bianchi è specifico e reversibile alla sospensione del trattamento. In questo modo il farmaco esercita effetti che favoriscono i meccanismi endogeni di riparazione e rimielinizzazione. “Fingolimod dunque, ha un meccanismo d’azione innovativo – ha continuato Comi – ed ha la capacità di legarsi ai recettori per la sfingosina 1-fosfato espressi su molti tessuti, inclusi i linfociti che, a causa di questo legame, vengono intrappolati nei linfonodi, proprio perché viene meno la funzionalità del recettore che è indispensabile per il ricircolo dei linfociti nel sistema circolatorio e nei linfonodi. Inoltre, interagendo con i recettori S1P espressi su alcune cellule neurali, il farmaco può indurre effetti neuroprotettivi”.
In Italia fingolimod è rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale (classe A) nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente ad alta attività di malattia nonostante il trattamento con interferone beta, o in pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente grave a rapida evoluzione, ed è stato inserito nella lista dei farmaci innovativi.