Terapie innovative nei tumori: i dati presentati da J&J ad ASCO ed EHA 2025

Negli ultimi anni, Johnson & Johnson ha tracciato un percorso sempre più marcato nell’ambito onco-ematologico, con una pipeline che punta a cinque nuove autorizzazioni ogni anno fino al 2030. A conferma di questa traiettoria, l’azienda ha presentato 76 abstract ai recenti congressi ASCO ed EHA 2025, evidenziando risultati promettenti sia nel trattamento delle neoplasie ematologiche che dei tumori solidi.

Innovazione e ricerca: “Una start-up da 140 anni”
“La nostra ambizione è quella di portare innovazioni per aumentare l’aspettativa di vita dei pazienti, ma in particolare migliorare anche la loro qualità di vita in futuro”, ha dichiarato la dott.ssa Alessandra Baldini, direttrice medica di Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia. “Ci definiamo una start-up di 140 anni e dal 1886 continuiamo a portare innovazione in onco-ematologia. Abbiamo una footprint di ricerca clinica significativa: ad oggi abbiamo attivi 106 studi clinici, di cui la metà in onco-ematologia”.

Baldini ha sottolineato il valore delle terapie avanzate, presentate nei due congressi di riferimento del settore, l’ASCO e l’EHA: “Sono stati presentati risultati molto promettenti, in particolare sulla terapia cellulare Car-T, con follow-up a cinque e tre anni, ma anche sui primi dati del nostro anticorpo trispecifico per il trattamento del mieloma multiplo. E continueremo a investire anche nei tumori solidi, dove portiamo avanti l’innovazione nel tumore al polmone, della vescica e della prostata”.

Nuove prospettive nei tumori del sangue
La dott.ssa Marta Coscia, ematologa presso l’ASST dei Sette Laghi e docente all’Università dell’Insubria, ha evidenziato i significativi progressi registrati negli ultimi anni nel trattamento della leucemia linfatica cronica (LLC) e del linfoma mantellare, grazie all’introduzione di terapie mirate e regimi sempre più gestibili per pazienti e clinici. “Abbiamo assistito a un profondo cambiamento dello scenario terapeutico, con l’arrivo di farmaci che colpiscono bersagli molecolari specifici, come gli inibitori della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), tra cui ibrutinib”, ha spiegato.
Nella LLC, i dati aggiornati a 5,5 anni su uno schema di trattamento orale e a durata fissa confermano l’efficacia a lungo termine della combinazione ibrutinib più venetoclax. “Oltre il 65% dei pazienti mantiene una risposta duratura, e circa il 75% non ha bisogno di nuove terapie”, ha sottolineato Coscia. “Anche in sottogruppi a rischio, con caratteristiche genetiche sfavorevoli, si osservano tassi di sopravvivenza sovrapponibili a quelli della popolazione generale”.
Risultati promettenti arrivano anche per il linfoma mantellare, grazie allo studio europeo TRIANGLE, che ha valutato l’impatto dell’aggiunta di ibrutinib alla terapia di prima linea e l’eventuale omissibilità del trapianto autologo. “I dati dimostrano che è possibile rinunciare alla fase più intensiva e tossica del trattamento, il trapianto, senza perdere in efficacia. Un traguardo rilevante che apre nuove prospettive per una gestione più sostenibile e tollerabile della malattia”.

Mieloma multiplo: quadruplette e Car-T cambiano la sopravvivenza
Il mieloma multiplo rappresenta oggi uno degli ambiti più dinamici e promettenti dell’ematologia oncologica, grazie all’introduzione di terapie sempre più efficaci e personalizzate. Il prof. Benedetto Bruno, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia Universitaria presso l’AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, ha evidenziato l’importanza degli studi PERSEUS e CEPHEUS, che “raccolgono decenni di ricerca sull’immunoterapia e segnano un punto di svolta per la gestione della malattia”. Entrambi gli studi hanno impiegato sin dalla diagnosi una combinazione a quattro farmaci, incluso l’anticorpo monoclonale anti-CD38, “determinando un aumento significativo della sopravvivenza, sia nei pazienti ‘fit’ sia in quelli ‘unfit’, troppo fragili per il trapianto autologo”.
Lo studio PERSEUS, in particolare, pur con un follow-up ancora relativamente breve, mostra curve di sopravvivenza libera da progressione che si proiettano potenzialmente “fino a 17 anni”, ha spiegato Bruno, aggiungendo che ciò “cambia radicalmente la prospettiva dei pazienti, anche anziani, che oggi possono fare progetti di vita a lungo termine, una possibilità impensabile fino a pochi anni fa”.

Un altro elemento centrale è la valutazione della malattia minima residua (MRD), che consente di rilevare la presenza di cellule tumorali con sensibilità fino a una su un milione. “Ottenere una remissione molecolare completa significa poter calibrare in modo più preciso la terapia di mantenimento: un passo fondamentale verso una vera personalizzazione del trattamento”, ha sottolineato.

Bruno ha inoltre richiamato l’attenzione sulla terapia Car-T, che definisce “un’evoluzione ulteriore dell’immunoterapia”. La terapia Car-T di Johnson & Johnson, ciltacabtagene-autoleucel (cilta-cel), è costituita da “linfociti T prelevati dal paziente, ingegnerizzati in laboratorio per colpire selettivamente le plasmacellule tumorali che esprimono l’antigene BCMA”, ha spiegato Bruno. “Grazie al trattamento si ottiene una remissione molecolare in oltre il 90% dei casi, e più della metà dei pazienti mantiene la risposta nel tempo”. Un altro aspetto rilevante è l’impatto sulla qualità di vita: “L’infusione delle Car-T è una ‘one shot’ che consente lunghi intervalli liberi da terapia, con una gestione clinica più semplice e meno invasiva”.
“Certo, non si tratta di terapie prive di rischi”, ha concluso Bruno, “ma con un monitoraggio attento, le complicanze sono sempre più gestibili. E l’obiettivo di una cura funzionale del mieloma, capace di mantenere la malattia dormiente per anni o decenni, oggi è finalmente realistico”.

Tumori solidi: tra polmone, prostata e vescica, obiettivo sopravvivenza
Tra le neoplasie solide, stanno emergendo nuove opzioni terapeutiche che promettono di migliorare significativamente la sopravvivenza dei pazienti e la loro qualità di vita. In ambito polmonare, la dott.ssa Chiara Bennati, oncologa presso l’AUSL Romagna di Ravenna, ha segnalato i risultati dello studio MARIPOSA sull’anticorpo bispecifico amivantamab in combinazione con lazertinib, che ha evidenziato una riduzione del rischio di morte del 25% nei pazienti con NSCLC EGFR-mutato. L’introduzione della formulazione sottocutanea, ha aggiunto, “rappresenta un vantaggio concreto per i pazienti attivi socialmente e professionalmente, riducendo i tempi in ospedale e gli effetti collaterali legati all’infusione”.

Centrale poi il contributo dello studio AMPLITUDE nel trattamento del carcinoma prostatico metastatico ormono-sensibile con mutazioni dei geni BRCA. Il prof. Luigi Formisano, oncologo medico presso l’Università Federico II di Napoli, ha spiegato: “Il tumore della prostata è il più frequente negli uomini in Italia e nel mondo. Sebbene molti pazienti rispondano alla terapia ormonale, esiste una sottopopolazione — circa il 5-15% — con alterazioni genetiche, in particolare dei geni BRCA1 e BRCA2, che ha una prognosi peggiore e oggi dispone di poche opzioni terapeutiche”.
Secondo Formisano, lo studio AMPLITUDE potrebbe cambiare radicalmente lo scenario terapeutico: “È il primo trial che studia l’utilizzo dei PARP-inibitori in combinazione con abiraterone in una fase precoce della malattia, e non solo in setting avanzati. I risultati sono promettenti, con una riduzione del rischio di progressione del 37% e un segnale positivo anche in termini di sopravvivenza globale”.
“In conclusione — ha aggiunto — questo studio è destinato a cambiare la pratica clinica. Ci aspettiamo che, con dati più maturi, la combinazione diventi una nuova opzione terapeutica anche per i pazienti BRCA-mutati in fase metastatica ormono-sensibile, per i quali oggi mancano strategie efficaci”.