Via libera dell’Ema a otto nuovi farmaci: ok all’alpelisib per le malattie da overgrowth e al primo GLP-1 orale per il peso

Otto nuove medicine hanno ricevuto parere positivo dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA nella riunione del 18-21 maggio 2026. Tra queste, due farmaci orfani per malattie rare e gravi, un nuovo trattamento per il tumore al seno, il primo analogo del GLP-1 per il peso in formulazione orale, e un biosimilare per patologie oculari.

Jascayd: una speranza per la fibrosi polmonare
Il CHMP ha raccomandato l’approvazione condizionata di Jascayd (nerandomilast) per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e della fibrosi polmonare progressiva (PPF), due malattie polmonari gravi caratterizzate da cicatrizzazione progressiva e irreversibile del tessuto polmonare. Attualmente le opzioni terapeutiche per i pazienti sono limitate. Entrambe le condizioni possono causare sintomi gravi, tra cui difficoltà respiratorie, portando a ospedalizzazione e, in ultima analisi, alla morte entro pochi anni dalla diagnosi a causa del declino progressivo della funzione polmonare.

Vijoice: primo farmaco autorizzato per le sindromi da overgrowth
Parere positivo anche per Vijoice (alpelisib) , con approvazione condizionata, per il trattamento di pazienti con gravi disturbi dello spettro PROS (PIK3CA-related overgrowth spectrum). Si tratta di un gruppo eterogeneo di rare condizioni genetiche caratterizzate da una crescita incontrollata di alcuni tessuti del corpo, che causa malformazioni e tumori che colpiscono pelle, ossa, vasi sanguigni e cervello. Attualmente non esiste alcun medicinale autorizzato per PROS: il trattamento consiste in cure di supporto, inclusi interventi chirurgici e procedure per bloccare i vasi sanguigni ipertrofici.

Boey: le rughe tra le sopracciglia
Il CHMP ha raccomandato l’autorizzazione di Boey (trenibotulinumtoxinE) per il miglioramento temporaneo dell’aspetto delle rughe moderate o gravi tra le sopracciglia, quando queste hanno un impatto psicologico importante negli adulti.

Etcamah: tumore al seno con mutazione ESR1
Parere positivo per Etcamah (camizestrant) , per il trattamento di adulti con tumore al seno localmente avanzato o metastatico con una specifica mutazione del gene ESR1.

Tre farmaci ibridi e un biosimilare
Il CHMP ha raccomandato l’approvazione di tre domande ibride (che si basano in parte sui risultati di test preclinici e studi clinici di un prodotto di riferimento già autorizzato e in parte su nuovi dati):

• Ablymico (liraglutide) , indicato per la gestione del peso;
• Liraglutide STADA (liraglutide) , per il trattamento del diabete mellito di tipo 2 insufficientemente controllato come aggiunta a dieta ed esercizio fisico;
• Colchicine AGEPHA Pharma (colchicina) , per la prevenzione secondaria di eventi aterotrombotici in adulti con coronaropatia stabili da almeno sei mesi.

È stato inoltre raccomandato un medicinale biosimilare, Vislyfa (ranibizumab) , per il trattamento di diverse malattie oculari che causano compromissione della vista.

Bocciato Deqtynet: no al diagnostico per i tumori neuroendocrini
Il Comitato ha invece raccomandato di non concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio per Deqtynet (rame (64Cu) oxodotreotide) , un medicinale diagnostico destinato all’uso con tomografia a emissione di positroni (PET) per rilevare tumori neuroendocrini (NET) ben differenziati negli adulti. I tumori neuroendocrini sono tumori rari che possono svilupparsi in diverse parti del corpo, come pancreas, intestino o polmoni. “Ben differenziato” significa che le cellule appaiono e si comportano come cellule normali e crescono lentamente.

Estensioni di indicazione per 14 medicinali
Il CHMP ha raccomandato estensioni di indicazione per 14 medicinali già autorizzati nell’Unione Europea: Braftovi, Enhertu, Erbitux, Fasenra, Hetronifly, Iclusig, Keytruda, Maviret, Padcev, Palynziq, Sogroya, Tepkinly e Trodelvy.

Due ritiri: Orblid e Veblocema

Sono state ritirate due domande di autorizzazione iniziale all’immissione in commercio:

• Orblid (bevacizumab) , per il trattamento della teleangectasia emorragica ereditaria (malattia genetica che causa anomalie nei capillari);
• Veblocema (infliximab) , per il trattamento dell’artrite reumatoide, del morbo di Crohn e della colite ulcerosa.

Wegovy diventa anche compressa orale
Il CHMP ha infine raccomandato un’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Wegovy (semaglutide) per la gestione del peso, aggiungendo una compressa orale quotidiana come formulazione alternativa alle iniezioni sottocutanee settimanali. Le compresse di Wegovy possono essere utilizzate, insieme a dieta e attività fisica, in adulti con obesità o in sovrappeso con almeno una comorbilità correlata al peso. Si tratta del primo agonista del recettore del GLP-1 (peptide-1 simile al glucagone) per la gestione del peso sviluppato per uso orale.