Binetti (Udc): "Snellire accesso ai farmaci orfani"

17 GEN - Ecco l'intervento integrale di Paola Binetti, prima firmataria di una delle tre mozioni parlamentari sulle malattie rare:

"Signor Presidente, il tema delle malattie rare è uno di quei temi che ci appassionano da tanti punti di vista. Il primo è quello del diritto: quando la nostra Costituzione proclama che siamo cittadini uguali, tutti, fa una affermazione di principio che in qualche modo sottolinea una uguaglianza potenziale, perché è evidente che per ognuno di noi le capacità, le competenze e, in questo caso specifico, anche lo stato di salute, possono essere diversi. Non a caso, quindi, il valore proprio di questa affermazione di principio dell'uguaglianza si formula subito dopo, al secondo comma dell'articolo 3, quando la nostra Costituzione afferma che è compito della Repubblica rimuovere tutti gli ostacoli che rendono questa uguaglianza un po' fittizia, un'uguaglianza di facciata e un'uguaglianza non di sostanza.

Da questo punto di vista, credo che il Parlamento abbia un obbligo molto «grave» di vegliare su tale aspetto e di avere una attenzione concreta e particolare affinché questi ostacoli vengano rimossi. Nel caso delle malattie rare direi che forse il primo ostacolo che va rimosso è quello intrinseco nel termine di rara, perché raro può far pensare che sia questione che riguarda poche unità. In realtà, se è vero che i malati compresi per ciascuna malattia rara possono essere pochi, i malati ricompresi sotto la dizione più generale e più complessa di malattie rare raggiungono la cifra di diversi milioni di unità, soprattutto se il nostro sguardo e il nostro cuore si allargano a comprendere la situazione europea. È stato calcolato che in Europa ci siano da 27 a 36 milioni di persone affette da malattie rare. Potremmo dire che ciò riguarda la sommatoria di diversi Paesi dell'Unione europea. Quindi, è evidente che per affrontare il tema delle malattie rare è necessaria una cultura della solidarietà, è necessaria una cultura della solidarietà a livello nazionale, ma è necessaria una cultura della solidarietà anche e soprattutto a livello europeo, Pag. 16tenendo conto che io, come molti di noi, siamo convinti che l'Europa è la culla di una civiltà e di una cultura che poi dall'Europa si estendono al mondo intero. Quindi, noi vorremmo che venisse definito con molta più precisione il concetto di malattie rare e si facesse un esplicito riferimento al fatto che la rarità che vogliamo affrontare non è la rarità sub specie della singola malattia, ma è in un certo senso una vera e propria sindrome di tipo sociale che lascia sole un'infinità di famiglie e che fa gravare su queste famiglie dei costi notevolmente pesanti. Ma c'è anche un altro problema che a mio avviso è importante: quando nel 2001 venne formulata la legge che riguardava le malattie rare, subito il legislatore, con grande attenzione e direi con grande prudenza definì la necessità, assoluta, che l'elenco delle malattie rare diventasse oggetto di una revisione periodica. Nel marzo 2008 era pronta questa revisione periodica, che avrebbe inserito nell'elenco delle malattie rare 200 patologie in più, permettendo ai pazienti affetti da tali malattie rare di godere di alcuni dei vantaggi previsti dalla normativa. Sennonché, l'elenco delle malattie rare non è stato mai aggiornato e noi abbiamo - insisto - ben 200 malattie che sono state analizzate, che sono state valutate, vagliate che potrebbero essere ricomprese, assicurando benefici concreti ai pazienti e alle loro famiglie, e di questo nulla si è fatto in questi anni.

Quindi, la mozione va anche nella linea di una interpretazione, positiva ed esaustiva, di una norma già presente in questo momento nel nostro Paese, perché non c'è dubbio che, davanti al concetto di malattie rare, le case farmaceutiche, ma anche i centri di ricerca a livello universitario, se non ricevono una serie di incentivi non sentono quello stimolo concreto alla ricerca e alla sperimentazione nell'ambito dei farmaci, che è il secondo aspetto importante di queste nostre riflessioni, perché molte volte a malattia rara corrisponde il cosiddetto farmaco orfano, e il farmaco orfano è un farmaco che non ha un ritorno economico immediato per chi lo produce.
Quindi, per incoraggiare a produrre, a cercare e a sperimentare questi farmaci è necessario che ci sia quella dimensione di una etica della ricerca, che è un canale da mettere sullo stesso piano poi di un'etica del comportamento dei professionisti della salute, che dia veramente garanzia a un principio sancito dalla nostra Costituzione.
Detto questo, c'è un aggravante in più che la mozione cerca di mettere in evidenza. Quand'anche venissero identificati - e, quindi, stiamo parlando proprio di una serie di reazioni a catena, signor Presidente, colleghi - questi farmaci orfani e vi fosse una presunzione positiva della loro efficacia, questi farmaci non potrebbero essere somministrati e non possono essere messi a disposizione di questi pazienti finché non vengono inseriti negli appositi prontuari. Il passaggio dal risultato positivo della ricerca all'inserimento nel prontuario è un passaggio che richiede una serie di trafile, molte delle quali sono di natura esclusivamente burocratica. Alcune di queste sono sicuramente iniziative volte a garantire sicurezza nella somministrazione del farmaco, ma molte di queste non rispondono a questo criterio al punto tale che la Francia si è dotata di una struttura che si chiama ATU che è la somministrazione terapeutica di urgenza, per permettere l'utilizzazione temporanea del farmaco che permette di aggirare quello che è il limite della normativa e permette di mettere a disposizione di questi pazienti tempestivamente questi farmaci perché, d'altra parte, saranno loro stessi, negli effetti che in, qualche modo, potranno riscontrare - probabilmente effetti benefici di tali farmaci - ad essere poi le migliori conferme dell'efficacia del farmaco. Questo in Italia non accade.

Ci sono poi anche altri aspetti che mi sembrerebbe importante mettere in evidenza ed è questo un punto che potrebbe anche essere considerato un punto virtuoso, la regionalizzazione della nostra sanità. Ma in Italia accade anche che data la zona di luci ed ombre della normativa che riguarda le malattie rare e, quindi, di conseguenza i cosiddetti farmaci orfani, ogni regione si regola come crede: per ogni regione vale una normativa di tipo diverso, per cui un paziente che in una regione riesce ad ottenere attenzione, assistenza e supporto farmacologico, in un'altra regione può sentirsi totalmente escluso da questo, con una accentuazione di quella sindrome di ingiustizia di cui, in un certo senso, si è vittime già dal momento della nascita per essere affetti da una patologia che sembra diventare sempre più ostile. Poi vi è quella che è, oltre tutto, l'ostilità burocratico-legislativa, che la difformità della normativa regionale sembra, in qualche modo, contrapporre a questo bisogno assoluto di aiuto che hanno i pazienti e le loro famiglie.
Un altro aspetto che mi sembra interessante sottolineare in questa fase è che l'8 luglio 2010, all'interno dell'accordo Stato-regioni, si era stabilita una quota vincolata di 20 milioni di euro per progetti relativi alle malattie rare, ripartita in base alla popolazione di riferimento. Bene, questa cifra non è mai stata erogata e non si è potuto erogarla - e io mi auguro che questo, però, significhi che dal 2008 questa cifra sia stata, comunque, realmente, oggettivamente accantonata - semplicemente perché la normativa è una normativa che manca di anelli di congiunzione positivi, cioè mancano davvero quegli strumenti che permettono di stabilire quando e come questi 20 milioni possono essere distribuiti, di fatto, agli aventi bisogno.
Voglio sottolineare, con questa mozione che abbiamo cercato di muoverci all'interno della normativa già presente evidenziando di questa normativa, gli aspetti virtuosi ma anche evidenziando, di questa stessa normativa, i limiti che il paziente non capisce e che la gente della strada considera inaccettabili, perché? Perché non si tratta di risorse che non ci sono: si tratta di risorse che essendoci non possono essere distribuite e questo è una di una gravità inaudita.

L'altro aspetto ancora che a me sembra interessante è quello che al livello della normativa europea, all'interno delle risorse che vengono distribuite e che vengono, comunque, riconosciute a chi si occupa di ricerca nell'ambito dei farmaci orfani, ci sono degli incentivi che riguardano la defiscalizzazione e, quindi, riguardano la riduzione degli oneri di pressione fiscale che, comunque, gravano su questi aspetti della ricerca.
In un momento politico come quello che stiamo vivendo, in un momento di assoluta mancanza di risorse, in un momento in cui il Paese sta facendo notevoli sacrifici, nessuno di noi vorrebbe che il peso maggiore di questi sacrifici gravasse su coloro che sono affetti da patologie rare, e gravasse proprio pregiudicando la possibilità per loro di accedere ai farmaci perché questi farmaci, a loro volta, sono soggetti ad un carico fiscale che è del tutto ingiusto, del tutto inaccettabile. Anche questo è un punto che noi mettiamo all'ordine del giorno in questa nostra mozione per il Ministro competente - peraltro sono contenta di avere qui davanti il sottosegretario di Stato per lo sviluppo economico, o meglio, per le infrastrutture e i trasporti. Certamente è un po' difficile capire cosa c'entrino le politiche dei trasporti con le malattie rare, ma a noi piace immaginare che si tratti di trasporti di risorse che dovrebbero arrivare a questi pazienti.
Ci dispiace che non ci sia nessuno degli esponenti del Ministero della salute, né di altri Ministeri che forse sarebbero potuti essere più vicini, però non vogliamo prendere questo, signor Presidente, cari colleghi, come un segno di disinteresse nei confronti di questo tema. Noi non vogliamo pensare che questo Governo non intenda prestare attenzione a questi milioni di malati che sono già veramente in una condizione di grave disagio. Non vogliamo credere che questa sia solo una politica di tagli e di pressione fiscale, non vogliamo credere, per esempio, che tanto parliamo di liberalizzazione delle farmacie, che tanto parliamo di distribuzione di farmaci di fascia C nella grande distribuzione, però ci dimentichiamo i pazienti che non possono nemmeno avere i loro Pag. 18farmaci nella farmacia perché non esiste quell'anello di congiunzione positivo che permette di passare da una diagnosi di malattia alla terapia e che permette anche di attivare una diagnosi precoce per poter permettere un trattamento precoce e per poter assicurare trattamenti che durano tutta la vita, perché di questo stiamo parlando.

Sono contenta che sia entrato in questo momento il Ministro della salute: so che il Ministro della salute è attento al tema delle malattie rare. In occasione di un convegno, forse di poche settimane fa, il suo intervento è stato estremamente sensibile sotto questo profilo. Le promesse che ha fatto agli interlocutori che c'erano sono state promesse che, in qualche modo, hanno allargato il cuore di tante associazioni di pazienti di malattie rare, ma forse questo è il momento di passare davvero a una decisione concreta, di uscire dalla vaghezza dei termini, perché c'è chi può aspettare, c'è chi deve aspettare, ma c'è anche chi non può aspettare, c'è anche qualcuno per cui l'attesa corrisponde a una compromissione profonda e reale della propria salute, non tanto per la diagnosi, ma proprio per l'impossibilità di accedere ai farmaci necessari.
Questo è un po' il senso della nostra mozione: richiamare l'attenzione - se qualcuno ancora pensasse che raro si riferisce epidemiologicamente a un numero esiguo di pazienti - sul fatto che questo numero è una cifra iperbolica. Stiamo parlando di una cifra compresa tra 26 e 35 milioni e già dovrebbe essere difficile capire perché 7 milioni sono compresi in quest'area di vaghezza a livello europeo, in questa Europa, che certe volte corre il rischio di essere così ostile, ma che certe volte è veramente parte integrante di un'unica realtà in sofferenza. Una volta chiarito questo, il punto è: cosa facciamo noi qui? Come aggiorniamo la lista delle malattie rare in base a una norma che c'è già? Come liberiamo quei 20 milioni di euro che sono stati già stanziati? Come facilitiamo una politica di defiscalizzazione, di alleggerimento fiscale per quanto riguarda la ricerca di questi farmaci? In definitiva, come possiamo garantire equità nel sistema nazionale attraverso le diverse regioni e un modo di ottenere davvero un trasferimento di risorse efficaci ai pazienti e alle loro famiglie?"

17 gennaio 2012
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