Farmaci. Il Chmp di Ema concede il disco verde per 13 nuovi medicinali, anche Prep anti-Hiv per iniezione 2 volte l’anno

Nella riunione di luglio 2025, il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha raccomandato l’approvazione di 13 medicinali.

Il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio è stato autorizzato per: Aqneursa (levacetilleucina), per il trattamento della sindrome di Niemann-Pick di tipo C, una rara malattia genetica progressiva e fatale causata da mutazioni che codificano per proteine lisosomiali essenziali per il trasporto intracellulare e il metabolismo dei grassi corporei, incluso il colesterolo; Ekterly (sebetralstat) per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario, una rara malattia genetica cronica, debilitante e potenzialmente letale, caratterizzata da attacchi ricorrenti e spesso imprevedibili di gonfiore in molte parti del corpo. Il farmaco viene somministrato per via orale ai primi segni di un attacco. Si tratta del primo trattamento orale per l’angioedema ereditario di cui è stata raccomandata l’approvazione nell’Unione Europea (UE), riducendo il carico di iniezione per i pazienti e accelerando il tempo tra l’insorgenza dell’attacco e la somministrazione del farmaco.

Ancora, il Chmp ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Romvimza (vimseltinib), per il trattamento di adulti con tumore tenosinoviale a cellule giganti sintomatico, una condizione in cui il tessuto che circonda articolazioni e tendini, chiamato rivestimento sinoviale o sinovia, si espande in modo anomalo formando escrescenze articolari. È stato adottato un parere positivo per Tryngolza (olezarsen), per il trattamento di adulti con sindrome da chilomicronemia familiare, una rara e grave malattia ereditaria autosomica recessiva caratterizzata da elevati livelli di trigliceridi nel sangue. Il Chmp ha inoltre autorizzato Voranigo (vorasidenib), un medicinale destinato al trattamento dell’astrocitoma o oligodendroglioma di basso grado, due rari tumori cerebrali maligni; Yeytuo (lenacapavir), per la profilassi pre-esposizione (PrEP) in combinazione con pratiche sessuali sicure per ridurre il rischio di infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1) acquisita per via sessuale in adulti e adolescenti ad alto rischio di infezione. Questo medicinale faciliterà l’assunzione e l’aderenza alla PrEP poiché deve essere somministrato solo due volte all’anno tramite iniezione sottocutanea. Il comitato ha esaminato contemporaneamente il medicinale per il mercato UE, nell’ambito della procedura centralizzata, e per i paesi extra-UE, nell’ambito del programma UE-Medicines for all (EU-M4all), che consente all’Ema di supportare lo sviluppo di capacità normative globali e contribuire alla tutela e alla promozione della salute pubblica al di fuori dell’UE. Disco verde anche per Zurzuvae (zuranolone) per il trattamento della depressione postpartum negli adulti dopo il parto.

Il comitato ha espresso parere positivo per quattro medicinali biosimilari: Bildyos (denosumab), per il trattamento dell’osteoporosi e della perdita ossea. Bilprevda (denosumab), per la prevenzione di eventi scheletrici negli adulti con neoplasie maligne ossee in stadio avanzato. Eyluxvi (aflibercept), per il trattamento della degenerazione maculare senile e del deficit visivo. Usrenty (ustekinumab), per il trattamento del morbo di Crohn, della psoriasi a placche e della psoriasi a placche pediatrica, e dell’artrite psoriasica. Due medicinali generici hanno ricevuto parere positivo: Macitentan Accord (macitentan) e Macitentan AccordPharma (macitentan). Entrambi i medicinali sono destinati al trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare. Parere negativo per tre medicinali. Via libera per Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, una rara malattia genetica a esito letale in cui i muscoli si indeboliscono progressivamente e perdono funzionalità. Jelrix (cellule cartilaginee autologhe) ha ricevuto un parere negativo dal Chmp per il trattamento dei difetti cartilaginei del ginocchio.

Il Chmp ha adottato un parere negativo per Nurzigma (pridopidina), destinato al trattamento di adulti affetti da malattia di Huntington, una patologia ereditaria che peggiora nel tempo e causa la morte delle cellule cerebrali. Per ulteriori informazioni su questi pareri negativi, consultare le domande e risposte nella griglia sottostante. Raccomandazioni sulle estensioni delle indicazioni terapeutiche per 8 medicinali Il comitato ha raccomandato altre otto estensioni delle indicazioni per medicinali già autorizzati nell’UE: Alhemo, Baqsimi, Clopidogrel Zentiva, Invokana, mResvia, Sirturo, Taltz e Tevimbra.

A seguito di un riesame, il comitato ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Kisunla (donanemab), un medicinale destinato al trattamento della malattia di Alzheimer in fase precoce. Il comitato ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per le persone che non presentano una copia del gene ApoE4, una specifica forma del gene per la proteina apolipoproteina E, o per le persone che presentano una sola copia del gene. Il Chmp ha infine espresso parere positivo per l’aggiornamento della composizione dei vaccini a mRNA Comirnaty e Spikevax, al fine di contrastare la nuova variante LP.8.1 del SARS-CoV-2 del virus che causa il COVID-19. La revisione di questi vaccini è in linea con la raccomandazione emessa dalla Task Force di Emergenza dell’Ema di aggiornare i vaccini contro il COVID-19 per contrastare la variante LP.8.1 del SARS-CoV-2 per la campagna vaccinale 2025/2026.