“È un documento bilanciato e scientificamente solido, che corregge una serie di aspetti tecnici che avevano bisogno di una ‘manutenzione’ rispetto al precedente testo, un provvedimento che attua una norma emanata con l’ultima finanziaria che ricompone per la prima volta in modo organico la regolamentazione sull’innovatività terapeutica dei farmaci. Dopo un congruo periodo di applicazione, non escludiamo comunque che ci possa essere un aggiornamento del provvedimento, infatti non deve essere considerato come cristallizzato nel tempo e come tutti i documenti tecnici sarà suscettibile di possibili variazioni. Ma va considerato come la ‘cassetta degli attrezzi’ che i tecnici utilizzeranno per una rigorosa valutazione scientifica e regolatoria dell’innovatività terapeutica”.
A pochi giorni dalla pubblicazione della determina con cui l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha rinnovato i criteri per la classificazione dei farmaci innovativi e degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti, come previsto dall’ultima legge di Bilancio, il direttore tecnico-scientifico dell’ente regolatorio, Pierluigi Russo, parla con Quotidiano Sanità delle nuove norme che consentiranno l’accesso al fondo per i farmaci innovativi.
Si parte dall’eliminazione dell’innovatività condizionata, che Russo descrive come “un concetto che alla prova delle applicazioni ha evidenziato nel tempo possibili iniquità tra aree terapeutiche e categorie di pazienti conseguenti alla necessità di bilanciare la forza delle evidenze con l’urgenza di disporre di medicinali in malattie gravi. Il concetto di innovatività condizionata poteva andare bene con le sperimentazioni clinica di 15 anni fa, in cui il medicinale veniva ammesso alla rimborsabilità, il piano di sviluppo veniva completato in fase post autorizzativa e potevano emergere nuove evidenze che andavano a completare o a modificare le condizioni di accesso al medicinale. Oggi questo non accade quasi mai: rischiando una disparità di trattamento tra quei medicinali per i quali era possibile ottenere evidenze su endpoint solidi al momento dell’autorizzazione dell’Ema, rispetto ad altri prodotti per i quali, per tanti motivi (ad esempio gravità e/o altre caratteristiche della malattia) non era possibile arrivare a questo risultato. Inoltre, il presupposto che ha motivato la nascita di questa norma è anche dato dal fatto che negli ultimi 8 anni, tranne i primi di iniziale applicazione, le risorse del fondo per farmaci innovativi non sono mai state integralmente sfruttate del tutto. Basti pensare che nel 2024, si è registrato un avanzo delle risorse del fondo di oltre 500 milioni di euro che è stato comunque ridistribuito alle regioni andando a copertura di spese, non necessariamente per l’acquisto di medicinali e non necessariamente per farmaci innovativi.”
Con la pubblicazione della determina AIFA, ricorda Russo, “nonostante i diversi punti di vista, direi che è stato sviluppato dalla CSE un documento rigoroso dal punto di vista tecnico-scientifico, che precisa meglio alcune indicazioni precedenti andando a correggere diversi aspetti, tra i quali la precisazione derivante dalla differenza tra “valore” e “vantaggio” terapeutico aggiunto, distinguendo concettualmente le dimensioni che attengono alla valutazione della rimborsabilità, rispetto a quelle che attengono alla valutazione dell’innovatività terapeutica sulla base della sperimentazione clinica autorizzativa. Sul piano della procedura di valutazione in realtà non cambia molto, abbiamo adeguato in attuazione della disposizione normativa i livelli per il riconoscimento dell’innovatività terapeutica, consentendo come dicevo anche agli “ex” innovativi condizionati di rientrare nel fondo”.
Come noto, i criteri dell’innovatività terapeutica definiti nel documento sono applicati a malattie o condizioni patologiche gravi a medio-basso impatto epidemiologico. Alcuni hanno segnalato l’esigenza di definire meglio questo perimetro. “Comprendo l’esigenza di avere un percorso che sia interamente prevedibile – afferma Russo – ma eliminare del tutto lo spazio di valutazione discrezionale da parte della commissione non appare utile, nella prospettiva di dover considerare ambiti applicativi molto diversi. In questo caso l’intento del legislatore era quello di esprimere un principio di carattere generale: un medicinale innovativo rivolto alla cura di una malattia ad elevata prevalenza sarà premiato dal mercato, non ha bisogno di un incentivo che ne favorisca l’accesso. Inserire, inoltre, tali medicinali nel computo del fondo innovativi potrebbe non essere compatibile con le risorse disponibili. Inoltre, si trascura l’esigenza valutativa di combinare l’impatto epidemiologico con la gravità della malattia”.
Per quanto riguarda i medicinali a base di agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti, “il Ministro e il governo hanno avuto una visione lungimirante su questo tema, con un finanziamento dedicato all’interno del fondo farmaci innovativi. Infatti, questa tipologia di antibiotici hanno di per sé i requisiti per accedere al sub-fondo di 100 milioni di euro previsto dalla norma. Sebbene l’appropriatezza d’uso possa essere gestita nell’ambito di un registro di monitoraggio, le infezioni multiresistenti richiedono un approccio su più livelli, anche al fine di preservare questi antibiotici da un uso eccessivo, che possa rapidamente ridurne lo spettro di efficacia, consentendo al produttore -proprio attraverso il fondo- di ottenere un incentivo che ne tuteli la commercializzazione nel tempo”.
Inoltre, c’è la parte della determina in cui si afferma che l’Aifa nel valutare l’innovatività di un farmaco, “potrà tener conto anche del fatto che il piano di ricerca e sviluppo del medicinale sia stato disegnato e condotto nel contesto italiano”.
Su questo punto Russo spiega: “Il tema della concreta efficacia degli incentivi per incrementare le sperimentazioni cliniche in Italia è molto dibattuto, compreso chi debba sostenerne l’onere: se con le risorse dirette del SSN, o con altre fonti. L’agenzia contemporaneamente sta lavorando ad una proposta normativa in finanziaria che possa migliorare l’accesso al credito di imposta nella fase di sperimentazione clinica, e non quando un medicinale è già in fase di commercializzazione. In sintesi, la nuova determina segna un momento di svolta nella regolazione farmaceutica italiana. Più che una rivoluzione, si tratta di una evoluzione che punta a rafforzare l’equilibrio tra rigore scientifico, uso efficiente delle risorse del fondo e accesso alle cure”.
Infine, Russo esprime una prospettiva potenziale nella questione attuale dei dazi Ue-USA in corso di definizione: “Premesso che la situazione non è ancora chiara, si potrebbe intravedere un rischio derivante da una riduzione della flessibilità nella contrattazione dei prezzi a carico del SSN. Per un contesto sanitario assistenziale a carattere universalistico è chiaramente uno scenario da non trascurare, e su cui è opportuno che l’Europa continui a negoziare con gli USA”.
Barbara Di Chiara
