La Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha pubblicato oggi una bozza di linee guida che delinea i tipi di prodotti per i quali i test tossicologici di sei mesi sui primati non umani possono essere eliminati o ridotti. La mossa segna un progresso significativo nell’impegno dell’agenzia per modernizzare la valutazione preclinica dei farmaci, renderla più efficiente e ridurre la sperimentazione animale.
La guida riflette una transizione verso l’integrazione di valutazioni del rischio basate su modelli rilevanti per l’uomo. Questi includono la tossicologia computazionale, i sistemi di organoidi e i dati di sicurezza del mondo reale provenienti dagli esseri umani, strumenti che verranno incorporati nei processi decisionali regolatori.
“Stiamo mantenendo l’impegno del nostro piano strategico di eliminare i requisiti di test sugli animali nella valutazione dei farmaci e la nostra promessa di accelerare le cure e i trattamenti significativi per gli americani”, ha dichiarato il commissario Fda, Marty Makary. “La scienza moderna ci ha fornito metodi di valutazione della sicurezza dei farmaci molto più efficaci e umani rispetto ai test sugli animali. Questa riforma può ridurre il tempo necessario per portare un farmaco sul mercato e abbassare i costi di ricerca e sviluppo, il che può tradursi in prezzi dei farmaci più bassi”.
Il cambiamento proposto avrà un impatto concreto. Un tipico programma preclinico per un anticorpo monoclonale può coinvolgere oltre 100 primati non umani (spesso specie di macachi), con un costo di circa 50.000 dollari per animale. Nonostante questo investimento, molti prodotti che superano i test tossicologici sugli animali non ricevono l’approvazione della Fda, principalmente a causa di problemi di sicurezza o efficacia nell’uomo.
“Integrando una valutazione del rischio basata sulla conoscenza, possiamo prendere decisioni più informate sulla sicurezza dei farmaci, mantenendo gli rigorosi standard di sicurezza da cui dipendono i pazienti”, ha affermato Richard Pazdur, direttore del Center for Drug Evaluation and Research della FDA. “Le valutazioni del rischio possono sfruttare metodologie avanzate. Questa evoluzione nel nostro approccio riflette sia il progresso scientifico che la nostra responsabilità di utilizzare gli strumenti più efficaci per la valutazione dei farmaci”.
La bozza di linee guida rappresenta un passo importante nell’attuazione del piano dell’agenzia per ridurre i test sugli animali negli studi di sicurezza preclinica per alcuni anticorpi monoclonali. Come delineato nel piano, la Fda continuerà a collaborare con altre agenzie regolatorie e partner federali, tra cui i National Institutes of Health e l’Interagency Coordinating Committee on the Validation of Alternative Methods (ICCVAM), nonché con partner internazionali, per convalidare ed espandere l’uso di nuove metodologie che possano ridurre o sostituire i test sugli animali in diverse aree terapeutiche.
Una volta finalizzata, questa guida integrerà le linee guida esistenti dell’agenzia, sottolineando la flessibilità scientifica, la valutazione specifica del prodotto e l’analisi del rischio nella sicurezza preclinica. La Fda ha ospitato un workshop pubblico nel luglio 2025 per esaminare strategie scientificamente valide per ridurre i test sugli animali garantendo la sicurezza pubblica, raccogliendo contributi da sponsor, ricercatori e sostenitori dei pazienti che stanno contribuendo a definire la direzione politica dell’agenzia.