Da Cda Aifa via libera a 6 nuovi farmaci

Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di sei nuovi farmaci, quattro dei quali destinati a malattie rare, e a numerose estensioni di indicazione in ambito oncologico. “Le decisioni assunte rafforzano l’accesso alle terapie innovative e ampliano le opzioni disponibili nel Servizio Sanitario Nazionale per persone affette da patologie oncologiche e pazienti con malattie rare ad alto bisogno clinico”, si legge in una nota.

FARMACI PER LE MALATTIE RARE

I farmaci orfani innovativi che saranno rimborsati dal SSN sono Duvyzat (givinostat), per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) per il mieloma multiplo.

Duvyzat (givinostat) è una molecola autorizzata nell’Unione Europea a giugno 2025. L’Italia sarà tra i primi Paesi europei a renderla rimborsabile. Si tratta di un farmaco molto atteso dalla comunità dei pazienti affetti dalla distrofia di Duchenne, soprattutto dopo la decisione della Commissione europea di marzo 2025 di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata del medicinale Translarna (ataluren) per la stessa indicazione terapeutica, a causa di un rapporto benefici/rischi negativo.
L’altro farmaco orfano innovativo è Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), CAR-T rimborsata per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente terapia e sono refrattari a lenalidomide. Negli studi sperimentali, Carvykti ha dimostrato di riuscire a ridurre significativamente il rischio di progressione o di morte rispetto ai trattamenti del braccio di controllo.
Gli altri due farmaci orfani ammessi alla rimborsabilità sono Akantior (poliesanide), prima terapia autorizzata in Europa per il trattamento della cheratite da Acanthamoeba, e Yorvipath (palopegteriparatide), per la terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo (PTH) indicata nel trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico, rara malattia metabolica caratterizzata da una carenza di paratormone (PTH).

Il via libera del CdA ha riguardato anche 2 nuove molecole indicate per l’uso in ambito oncologico, 14 estensioni di indicazione terapeutica e 2 generici.

FARMACI ONCOLOGICI

I 2 nuovi oncologici sono:

Lazcluze (lazertinib), per il trattamento, in combinazione con amivantamab, del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato.

Tevimbra (tislelizumab), indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma a cellule squamose dell’esofago non resecabile, localmente avanzato o metastatico.

ESTENSIONI DI INDICAZIONI TERAPEUTICHE

Le estensioni di indicazione terapeutica di farmaci già rimborsati per altre indicazioni riguardano i seguenti farmaci:
•    Darzalex (daratumumab), due estensioni di indicazione terapeutica per il trattamento del mieloma multiplo.
•    Eltrombopag Krka (eltrombopag), per il trattamento della trombocitopenia immune primaria (ITP).
•    Jaypirca (pirtobrutinib), per il trattamento della leucemia linfatica cronica.
•    Opdivo (nivolumab), 3 estensioni di indicazioni: 2 nel trattamento del carcinoma uroteliale e 1 nel trattamento del carcinoma del colon retto in associazione a Yervoy (ipilimumab).
•    Rybrevant (amivantamab), 3 estensioni di indicazione nel trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule.
•    Tevimbra (tislelizumab), 3 estensioni per il trattamento dell’adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea, del carcinoma polmonare non a piccole cellule e del carcinoma squamocellulare del cavo orale.

FARMACI GENERICI    

I 2 generici che saranno rimborsati dal SSN sono:

Lorazepam Macure (lorazepam), benzodiazepina in soluzione iniettabile indicata come premedicazione, prima di procedure chirurgiche o diagnostiche o per il trattamento sintomatico di ansia patologica e tensione in pazienti non in grado di assumere il medicinale orale.

Nintedanib Accordpharma (Nintedanib esilato) indicato in associazione con docetaxel per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule. 

Infine è stato negoziato il prezzo di Beleodaq (belinostat), farmaco non autorizzato in Italia, per l’inserimento nella lista della Legge 648/1996 con l’indicazione per il trattamento di pazienti adulti con linfoma periferico a cellule T (PTCL) recidivato o refrattario. Anche Beleodaq sarà quindi rimborsato dal SSN.