Preparazione di farmaci orfani, supporto scientifico e informativo, una rete di assistenza per assicurare che i farmaci per la cura delle malattie rare, di difficile reperibilità in commercio, possano essere disponibili su tutto il territorio italiano sia in Ospedale sia nel Territorio. Sono queste le risorse messe in campo dalla Società italiana di farmacia ospedaliera e dei servizi farmaceutici delle Aziende sanitarie (Sifo) per sostenere la lotta contro le malattie rare. “Quest’anno le Malattie Rare saranno prioritarie nell’attività della nostra Società Scientifica – ha dichiarato Laura Fabrizio, presidente della Sifo – e nella giornata del 28 febbraio, saremo al fianco di pazienti e famiglie per la Giornata Mondiale dedicata a queste patologie e per gli anni a venire daremo il nostro contributo e supporto alla diffusione di ‘cultura’ e di informazione per la corretta gestione delle terapie farmacologiche per la cura di queste malattie”.
Nello specifico, una delle attività portanti dei farmacisti ospedalieri, nell’area delle Malattie Rare è quella, delle preparazioni galeniche di farmaci, che, una volta assicurata la reperibilità della materia prima, possono essere allestiti nei laboratori delle farmacie ospedaliere in modo personalizzato e su misura per il paziente, con esigenze terapeutiche specifiche. I farmacisti che operano negli Ospedali Italiani, grazie ad una specifica rete di Laboratori Galenici ad alto livello tecnologico, assicurano l’allestimento e la distribuzione regionale ed interregionale di questi farmaci, garantendo assistenza e continuità di cura. Sia in Ospedale sia nei Distretti territoriali, inoltre, i Farmacisti delle aziende Sanitarie possono coadiuvare i medici nell’eventuale scelta di terapie off label, qualora non esistano alternative terapeutiche per la cura di una determinata malattia rara.
Per comprendere le esigenze sul territorio, lo scorso anno Sifo ha effettuato un’indagine per avere il quadro italiano delle attività dei laboratori galenici del sistema sanitario pubblico riguardo i preparati galenici orfani per le malattie rare. I risultati hanno evidenziato come su un campione di più di 2.000 soci Sifo, sono ben 58 i centri che si occupano di questo importante settore; in questi centri i laboratori, suddivisi su 14 regioni, appartengono nella metà dei casi a farmacie ospedaliere di Aziende ospedaliere e Irccs e nell’altra metà a Ospedali e Servizi farmaceutici territoriali.
Nel corso del 2013 in virtù di questo impegno, la Società italiana di farmacia ospedaliera prevede di inserire on-line sul suo sito (www.sifoweb.it), informazioni sulle farmacie ospedaliere e territoriali italiane, con riferimenti specifici su quali preparati vengono allestiti e dove/come/quando, ottenere il farmaco per un paziente affetto da malattia rara ricoverato in una qualsiasi struttura. In tutto, sono 107.837 i casi di malattia rara segnalati nel nostro Paese al 30 di Giugno dello scorso anno e le malattie segnalate al registro Nazionale Malattie Rare sono ben 504.
I farmaci galenici orfani preparati più frequentemente nelle farmacie ospedaliere italiane sono: il propranololo in capsule, captopril in capsule o soluzione, omeprazolo in sospensione, colliri alla ciclosporina e numerosi altri preparati a base di nitroglicerina, levotiroxina, l-citrullina, acido chenodessosicolico, ossibutinina, tacrolimus, ubidecarenone, tiamina e molti altri. Questi sono farmaci che nella gran parte dei casi possono essere somministrati a dosaggi particolari o personalizzati, anche pediatrici, per gravi patologie cardiache o ad esempio per alcune malattie rare come la cherocongiuntivite di Vernal (ciclosporina), nella xantomatosi cerebro tendinea (acido chenodesossicolico), nella mevalonico aciduria (ubidecarenone), nella malattia delle urine a sciroppo d’acero (tiamina) e in vari tipi di deficit enzimatici (l-citrullina).
