L’unione fa la forza anche quando si tratta di mettere KO malattie particolarmente aggressive come il mieloma multiplo. Lo dimostrano anche i dati dello studio di fase 3 Aspire presentati da Amgen e dalla sua società controllata Onyx Pharmaceuticals al 56° Congresso della Società Americana di Ematologia in corso a San Francisco. Lo studio Aspire, pubblicato proprio in questi giorni anche sul New England Journal of Medicine,ha valutato carfilzomib per iniezione più lenalidomide e desametasone rispetto a lenalidomide e desametasone in pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante.
Tre farmaci che “congelano” la malattia. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario dimostrando che la combinazione di Carfilzomib, Lenalidomide, and Desametasone è in grado di aumentare in modo significativo la sopravvivenza senza malattia a 26,3 mesi rispetto ai 17,6 mesi della combinazione con soli due farmaci, il che significa un miglioramento di 8,7 mesi in termini di sopravvivenza libera da progressione. “Quasi tutti i pazienti affetti da mieloma multiplo sono soggetti a recidiva dopo il trattamento, il che mette in evidenza l’esigenza di nuove opzioni che non solo estendano il periodo di tempo vissuto dai pazienti senza progressione della malattia, ma che migliorino anche la profondità e la durata della risposta al trattamento” ha affermato il dottor Antonio Palumbo, responsabile della “Myeloma Unit” presso il Dipartimento di Oncologia dell’Università di Torino e co-sperimentatore principale. “La combinazione di carfilzomib, lenalidomide e desametasone a basso dosaggio genera risposte profonde e durature, produce un miglioramento clinicamente significativo della sopravvivenza libera da progressione e si annuncia come un importante progresso nel trattamento del mieloma”.
La qualità della vita. I dati presentati all'Ash indicano anche che l'aggiunta di carfilzomib al trattamento standard con desametasone (un farmaco steroideo) e lenalidomide (un derivato della talidomide) aumenta la quota di pazienti che rispondono alla terapia (87,4% contro 66,9%) e triplica la quota di malati nei quali il mieloma non dà più segni rilevabili (31,8% contro 9,3%). Infine, benché si tratti di dati ancora preliminari, il trend che appare è quello di un aumento della sopravvivenza complessiva. "E' una bella storia da raccontare" dice Keith Stewart della Mayo Clinic, ricercatore capo della sperimentazione che ha arruolato in 20 Paesi del mondo 792 pazienti con mieloma multiplo recidivato. Dai risultati dell'analisi ad interim che appare sul 'Nejm', carfilzomib addizionato agli altri 2 farmaci prolunga di oltre il 50% il periodo di remissione: 8,7 mesi in più in media (26,3 mesi contro 17,6). Tempo guadagnato, ma anche vissuto bene: "I pazienti che hanno assunto tre farmaci hanno riferito una migliore qualità della vita nonostante un trattamento ad alta intensità", sottolinea lo scienziato dell'ateneo dell'Arizona che vanta la più ampia esperienza nell'impiego clinico di carfilzomib, con il primo malato che ha riposto al farmaco già nel 2006.
Il mieloma multiplo.Se la lotta alle malattie oncoematologiche ha segnato negli ultimi decenni successi tali da portare a guarigione pazienti un tempo destinati a morire in pochi anni o addirittura in pochi mesi, il mieloma resta il nemico più difficile e colpisce oggi circa 14 mila italiani con 5.300 nuovi casi ogni anno. Si tratta di un cancro ematologico in cui le cellule del sistema immunitario, un tipo di globuli bianchi che hanno origine nel midollo osseo, diventano cancerose moltiplicandosi troppo rapidamente e accumulandosi in tutto l’organismo. L’accumulo di queste cellule cancerose può portare alla formazione di tumori alle ossa di tutto il corpo. Il midollo osseo sano produce cellule staminali che diventano globuli rossi, deputati al trasporto di ossigeno e altri materiali a tutti i tessuti del corpo; globuli bianchi, che combattono infezioni e malattie; o piastrine, che aiutano a prevenire le emorragie grazie alla coagulazione del sangue. Il mieloma multiplo può impedire al midollo osseo di produrre un numero sufficiente di cellule ematiche sane, indebolendo gravemente le ossa e il sistema immunitario.
L’attesa della registrazione. “L’offerta di nuove potenziali opzioni di trattamento rappresenta l’impegno da parte di Onyx e Amgen di far progredire il trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo” ha affermato il dottor Pablo J. Cagnoni, presidente di Onyx Pharmaceuticals, Inc. “I risultati dello studio di fase 3 ASPIRE rappresentano un ulteriore passo in avanti affinché Kyprolis possa diventare una colonna portante delle terapie per il trattamento del mieloma multiplo”. I risultati di questo studio costituiranno le basi per le richieste di approvazione alle autorità di controllo in tutto il mondo a partire dalla prima metà del 2015. Negli Stati Uniti, questi dati potrebbero fornire un supporto per convertire l’attuale approvazione accelerata in piena approvazione e per l’ampliamento delle attuali indicazioni.
Emanuela Vinci
