Fibrosi polmonare idiopatica: ok dell’UE a un farmaco “orfano”

La Commissione Europea (CE) ha concesso oggi al’azienda InterMune, l’Autorizzazione all’immissione in commercio per pirfenidone, medicinale indicato nel trattamento del paziente adulto affetto da fibrosi polmonare idiopatica (FPI) da lieve a moderata. L’approvazione consentirà la commercializzazione di pirfenidone in tutti i 27 Stati Membri dell’UE e segna una svolta significativa nel trattamento dei circa 135.000 pazienti europei afflitti da FPI. La fibrosi polmonare idiopatica (FPI) è una malattia dei polmoni progressiva, con esito fatale, caratterizzata da un tempo medio di sopravvivenza stimato da 2 a 5 anni. È una forma di malattia polmonare interstiziale nella quale le piccole sacche d’aria dei polmoni, note come “alveoli”, vengono gradualmente sostituite da tessuto fibrotico (cicatriziale).
Pirfenidone, come si legge nel comunicato con viene annunciata la concessione dell’Aic, è una molecola farmacologicamente attiva di piccole dimensioni per uso orale. Inibisce la sintesi di TGF-beta, un mediatore chimico deputato al controllo di molte funzioni cellulari, comprese la proliferazione e la differenziazione cellulare, e fondamentale nello sviluppo della fibrosi. Pirfenidone blocca inoltre la sintesi di TNF-alfa, una citochina dalla nota azione proinfiammatoria.
In considerazione del numero dei pzienti interessato da questa patologia, Pirfenidone ha ottenuto il riconoscimento dello status di farmaco orfano in Europa, che garantisce l’esclusiva per la commercializzazione sino al 2021. InterMune ha così presentato in Europa diverse richieste di brevetto – approvate o pendenti – relative alla formulazione di pirfenidone e al suo impiego nei pazienti affetti da FPI, con particolare riferimento alla sicurezza e all'uso efficace del prodotto. Questa collezione di brevetti dovrebbe fornire una protezione proprietaria in Europa sino al 2030.
Dopo l’approvazione di pirfenidone, l’azienda si è impegnata a condurre controlli di routine sulla sicurezza in relazione a reazioni avverse spontanee e ad avviare uno studio PASS (Post Authorization Safety Study) sotto forma di registro per rilevare sistematicamente e monitorare eventuali reazioni avverse in pazienti a cui è stato prescritto il farmaco. Il registro PASS prevede la partecipazione in un periodo di due anni di mille pazienti, che saranno monitorati per un tempo simile. Sarà inoltre condotto uno studio di interazione tra farmaci in 25 soggetti sani per determinare l’impatto dell’antibiotico ciprofloxacina, un moderato inibitore dell'isoenzima 1A2 del CYP450, sulla farmacocinetica e sicurezza di pirfenidone.
Con l’obiettivo di supportare l’uso corretto di pirfenidone, l’azienda ha anche in programma l’avvio di un piano di gestione dei rischi (risk management plan – RMP) che include il monitoraggio di alcune reazioni avverse, un leaflet informativo per i pazienti e una checklist sulla sicurezza per i medici.