Nuova tecnologia permette di correggere geni difettosi negli embrioni

(Reuters) – Un esperimento condotto alla Oregon Health and Science University (OHSU) potrebbe aver gettato nuove basi nella sperimentazione della terapia genica, dimostrando che è possibile correggere in modo sicuro ed efficace i geni difettosi che causano malattie ereditarie, secondo quanto è riportato sulla rivista Technology Review.

La prima cosa da sottolineare è che a nessuno degli embrioni è stato permesso di svilupparsi per più di un paio di giorni. Questa applicazione della terapia genica sugli embrioni è stata vietata in alcuni Paesi per il timore che potrebbe essere utilizzata per creare “baby designers”, ovvero embrioni umani geneticamente modificati in modo che il bambino cresca con le “caratteristiche” desiderate. In ogni caso, secondo il portavoce della Ohsu Eric Robinson i risultati preliminari dello studio peer-reviewed saranno presto pubblicati su una rivista scientifica.

La tecnologia CRISP
La ricerca, guidata da Shoukhrat Mitalipov, responsabile del Center for Embryonic Cell and Gene Therapy, è una tecnologia conosciuta con l’acronimo CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) che ha aperto nuovo orizzonti nella medicina genetica per la sua capacità di modificare rapidamente ed efficacemente i geni. La tecnologia CRISPR funziona come una specie di forbice molecolare in grado di eliminare selettivamente le parti indesiderate del genoma e sostituirle con nuovi tratti di DNA. Anche alcuni ricercatori in Cina hanno pubblicato studi simili con risultati non ben chiari.

Il dibattito etico
Nel dicembre 2015, gli scienziati e gli esperti di bioetica, in una riunione internazionale tenutasi all'Accademia Nazionale delle Scienze (NAS) di Washington, affermavano che sarebbe "irresponsabile" l'uso di queste tecnologie di editing genico in embrioni umani per scopi terapeutici o per correggere le malattie genetiche, almeno fino a quando i problemi di sicurezza e di efficacia non saranno risolti. Ma all'inizio di quest'anno, gli esperti del NAS e dell'Accademia Nazionale di Medicina hanno affermato che con l’attuale avanzamento dei progressi scientifici si possono modificare i geni nelle cellule riproduttive umane "una possibilità divenuta realistica che merita una seria considerazione".

Fonte: Technology Review 2017

(Versione italiana Quotidiano Sanità/ Popular Science)