Ema. Ecco il testo definitivo delle nuove linee guida per le ricerche sull’Alzheimer e altre demenze

Il Chmp (Commitee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea del Farmaco ha operato una revisione delle linee guida sugli studi clinici relativi alla Malattia di Alzheimer (vedi anche precedente articolo con l'annuncio delle nuove linee guida). Obiettivo di questa revisione è quello di favore lo sviluppo di farmaci per tutte le fasi di questa patologia neurodegenerativa.

Secondo i dati dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, 35 milioni e 600 mila persone al mondo soffrono di una demenza e l’incidenza è destinata a raddoppiare entro il 2030. Nell’Unione Europea si stima che cinque milioni di persone siano colpite da questa patologia.


 


I recenti progressi registrati nella conoscenza della fisiopatologia della Malattia di Alzheimer fanno ritenere che i cambiamenti biologici associati alla patologia si verifichino dai 10 ai 20 anni prima della comparsa dei sintomi clinici della malattia. Molti farmaci sperimentali sono stati studiati nelle fasi precoci della patologia e per questo sono più efficaci in questi periodi che nelle fasi avanzate della malattia.

Attualmente abbiamo a disposizione farmaci in grado di trattare solo i sintomi della patologia. Tuttavia si stanno studiando alcune terapie che hanno come obiettivo il meccanismo biologico della patologia, per modificarne la condizione e il decorso.

Quello del trattamento della demenza è un obiettivo chiaro dell’Ema, che ha promosso una serie di iniziative per condividere con gli stakeholder le esperienze maturate e riflettere insieme sulla revisione delle linee guida.

In vista della revisione, l’Ema ha organizzato un workshop con pazienti, ricercatori, funzionari degli enti regolatori, esponenti dell’industria farmaceutica ed esperti indipendenti per fare il punto sulle ultime novità relative alla conoscenza e al trattamento della Malattia di Alzheimer.
Questa iniziativa è stata seguita da una serie di meeting fra l’Ema e i produttori di farmaci per tenere conto di questi aspetti all’interno degli studi clinici.

Le linee guida costituiscono il parere scientifico che l’Ema fornisce ai produttori circa la specificità di prodotti e metodologie, come quello di usare, nei trial clinici e nei modelli longitudinali, biomarker che permettano di descrivere i cambiamenti nella capacità cognitiva dei pazienti con lieve o moderata Malattia di Alzheimer.

Le nuove linee guida dell’Ema mirano a valutare:

– L’impatto dei nuovi criteri diagnostici per la Malattia di Alzheimer, compresi gli stadi precoci e spesso asintomatici della malattia, nel disegno dei nuovi trial clinici;

– I fattori da considerare nella selezione dei parametri che misurano le evidenze nei differenti stadi della malattia;

– Le potenzialità dell’uso dei biomarker nei vari stadi dello sviluppo della malattia;

– La realizzazione di studi di efficacia e sicurezza.

Le linee guida entreranno in vigore il primo settembre 2018.