Atrofia muscolare spinale: nusinersen già disponibile in 11 Regioni. Ma si lavora per ampliare l’accesso

A tre mesi dall’avvio della somministrazione ufficiale, sono 11 le Regioni in cui è possibile ottenere nusinersen (Spinraza), il primo farmaco contro l’atrofia muscolare spinale (Sma).

La somministrazione avviene in 18 centri che si trovano in Campania, Emilia Romagna, Friuli Venezia Giulia, Lazio, Liguria, Lombardia, Marche, Piemonte, Sicilia, Toscana e Veneto (la mappa dettagliata è consultabile al link (www.famigliesma.org/centri-di-somministrazione/ ). Ma il loro numero è destinato a crescere rapidamente. Le 11 Regioni (a cui si aggiungono Calabria, Puglia e Trentino Alto Adige) hanno hanno identificato altri 19 centri prescrittori, avviando l’iter burocratico e amministrativo per l’autorizzazione, e successivamente per la formazione del personale medico.

A fornire i dati è Famiglie Sma, associazione di genitori dei bambini con SMA che fin dall’arrivo di nusinersen in Italia si è impegnata per garantire l’accesso al farmaco.

“L’obiettivo basilare delle nostre attività e della raccolta fondi è quello di supportare ciascuna regione nella dotazione di almeno una struttura specializzata”, dice la presidente di Famiglie Sma Daniela Lauro. “Siamo a poco più della metà del percorso e dunque sentiamo il dovere di informare i soci, i donatori e tutti i cittadini, sull’attuale stato dell’arte della terapia con nusinersen in Italia”, aggiunge.

Intanto, i centri fino a oggi individuati si sono fattivamente attivati per rendere operativo il trattamento: “riorganizzandosi al proprio interno, creando reti per la condivisione di tecniche e criteri di infusione, sedendo ad appositi tavoli tecnici regionali per lo scioglimento dei nodi finanziari burocratici”, spiega la vicepresidente di Famiglie Sma Cristina Ponzanelli che, in qualità di avvocato incaricato dal consiglio direttivo, ha sollecitato ufficialmente le strutture ad entrare nel circuito nazionale della terapia con nusinersen. “Possiamo affermare – continua Ponzanelli – che per quanto riguarda i pazienti pediatrici la somministrazione è ormai a pieno regime; più complessa invece la situazione per i pazienti adulti, ma ci stiamo muovendo molto anche su questo fronte. Siamo fiduciosi che l’avvio di altri centri sia vicino”.

Le famiglie, però, lamentano ancora difficoltà e rallentamenti. “Numerose famiglie chiedono spiegazioni a proposito – spiega la vicepresidente – la ragione è meramente di natura organizzativa. Affinché il centro medico si attivi è necessario attestare prima la disponibilità finanziaria di ciascuna Regione, e per calcolarla occorre censire i pazienti. Bisogna poi identificare il personale medico idoneo e stabilire le modalità opportune con cui seguire i pazienti. Nel compimento di ciascuna di queste fasi l’associazione Famiglie Sma offre un supporto a 360 gradi, attraverso il contributo di una squadra di esperti che interviene nei diversi ambiti: medico-scientifico, legislativo, logistico, psicoterapeutico”, conclude Ponzanelli.