Fibrosi cistica. Interrogazione di Binetti (FI) per sollecitare disponibilità anche in Italia di un nuovo farmaco approvato in Usa

Un’interrogazione parlamentare chiede al Ministro della Salute se, relativamente al nuovo farmaco per la fibrosi cistica, Trikafta, intende farsi parte attiva per renderlo disponibile, andando oltre la mera prescrizione ad uso compassionevole (decreto ministeriale 7 settembre 2017). L’atto di sindacato ispettivo è stato depositato da Paola Binetti al Senato. 

La Senatrice ha rimarcato come, per i pazienti che non hanno alternative terapeutiche, l’esito non può che essere il ricorso al trapianto polmonare, con gli enormi costi sul piano economico e sociale, oltre che psicologico, dal momento che la disponibilità di polmoni da trapiantare è oggi pesantemente inferiore al livello di richieste che vengono dai pazienti.

Binetti ha inoltre ricordato che solo da pochi anni sono apparsi alcuni farmaci come Orkambi o Simkevi in grado di rallentare la patologia e di costituire quindi un'alternativa al trapianto polmonare: questi farmaci però sono efficaci solo in una certa tipologia di pazienti, se la malattia è causata da mutazioni geniche ben precise.

Come più volte sottolineato dalla Lega italiana Fibrosi Cistica-Lifc e come spiegato nell’interrogazione, Trikafta è stato approvato negli USA per pazienti con almeno una mutazione DF508 nel gene CFTR, il che significa che può essere usato in pazienti DF508 omozigoti (già eligibili per Orkambi e Symdeko) e in pazienti eterozigoti per DF508 e qualsiasi altra mutazione.
 
"Per quanto riguarda l'Italia – spiega in una nota la Lifc – occorre attendere l'indicazione che darà l'Agenzia Europea per i Medicinali e che potrebbe essere diversa da quella americana nell'elenco delle mutazioni presenti nell'indicazione. In Italia la genetica dei pazienti con fibrosi cistica è molto complessa: oltre il 30 per cento dei pazienti non ha nessun allele DF508, mentre sono presenti mutazioni estremamente rare che solitamente non vengono incluse negli studi volti ad indagare l'attività di nuove molecole".
 
"Attualmente l’accesso all’uso compassionevole è riservato ai pazienti con mutazione DF508, che siano stati in terapia con Orkambi o Simkevi, senza averne i benefici attesi e ai pazienti con DF508/minimal function, che include pazienti di età maggiore o uguale a 12 anni, in condizioni di particolare gravità, che abbiano ottenuto parere favorevole da commissione apposita di Vertex, l'azienda che produce il farmaco e solo a seguito di richiesta di accesso formulata dal medico che si assume la responsabilità al trattamento secondo il protocollo. Roberto Speranza, ministro della Salute, dovrà rispondere quali saranno le mosse dell’esecutivo in relazione alla condizione dei malati di fibrosi cistica in attesa di un farmaco che potrebbe realmente cambiare la loro vita", conclude la nota.