Stati Generali della Salute. Pani (Aifa): “Il modello di approvazione dei farmaci va cambiato”

“Non è la specie più forte a sopravvivere, né la più intelligente…è quella capace di adattarsi maggiormente al cambiamento”. La citazione delle parole di Charles Darwin riassume l’intervento del Direttore Generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), Luca Pani, nel corso della sessione “Il futuro secondo Industria e Investitori” organizzata nell’ambito della giornata di chiusura di ieri degli Stati Generali della Salute.

La sessione ha ospitato un confronto a tutto campo sui modelli di accesso alle nuove terapie tra i diversi del panorama farmaceutico, dall’accademia all’industria, dagli enti regolatori ai pazienti, dagli investitori ai sistemi sanitari.

“Il tema di cui dobbiamo avere consapevolezza – ha dichiarato Pani – è che il cambiamento è già qui, su questo non possiamo più avere alcun dubbio. Siamo di fronte a un cambio di paradigma che interessa il mondo della ricerca, quello della tecnologia e, di conseguenza, ha un impatto profondo anche sulla valutazione e approvazione dei farmaci”.

“Complessità e personalizzazione – ha proseguito il direttore generale dell’Aifa – sono le due parole chiave, gli indicatori necessari per individuare la strada da intraprendere. Da un lato abbiamo obiettivi sempre più mirati, pensiamo alla medicina personalizzata, alle terapie avanzate ed ai farmaci per le malattie rare; dall’altro la complessità rappresentata dai big data, una possibilità inimmaginabile solo 10 anni fa, come nel caso del genoma umano, che ci pone di fronte a nuove possibili criticità, come la capacità tecnica e di analisi”.

“Per gestire la complessità – secondo Pani – sarà inevitabile ripensare l’attuale modello di approvazione dei medicinali e passare a nuovi paradigmi. L’adaptive licensing o licenza progressiva ne è un esempio. Anticipando il processo di registrazione e limitandolo a una platea di pazienti con biomarcatori validati, possiamo monitorarli attraverso il sistema dei Registri, per acquisire il maggior numero possibile di dati real-life. In un futuro non troppo lontano potremmo considerare anche un sistema flessibile di rimborso progressivo, di adaptive reimbursement, in cui i dati di efficacia e sicurezza, con una profilazione dettagliata al livello-paziente, potranno contribuire a determinare un range, non più un valore fisso, di rimborso della terapia”.

Il Direttore Generale dell’Aifa ha poi sottolineato il “grido di aiuto” che ogni agenzia regolatoria è costretta a lanciare di fronte alla globalizzazione, un processo che, secondo Pani, “ha riscritto le regole del gioco e spinge verso la creazione di network internazionali ancora più ampi di quelli esistenti attualmente per rinforzare la collaborazione”.