Tumore del pancreas. Aifa apre il confronto con azienda per uso compassionevole di daraxonrasib. Gemmato: “Renderlo disponibile al più presto”

Si apre uno spiraglio per l’accesso precoce in Italia a daraxonrasib, la nuova terapia mirata per il tumore del pancreas metastatico già autorizzata negli Stati Uniti ma non ancora nell’Unione europea. Aifa ha infatti avviato un’interlocuzione con l’azienda produttrice, Revolution Medicines, per verificare la possibilità di attivare un programma nazionale di uso compassionevole.

Ad annunciarlo è stato il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato, rispondendo oggi, 16 settembre, in Commissione Affari sociali della Camera a un’interrogazione a risposta immediata della deputata del Pd Ilenia Malavasi.

Un intervento che arriva a pochi giorni dall’appello lanciato dall’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), che aveva chiesto a Revolution Medicines di rendere disponibile gratuitamente il medicinale anche ai pazienti italiani attraverso un programma di uso compassionevole, in attesa della conclusione dell’iter regolatorio europeo.

Negli Usa via libera della Fda, in Europa l’iter è ancora in corso

Gemmato ha innanzitutto ricostruito il diverso stato dell’iter regolatorio sulle due sponde dell’Atlantico. Negli Stati Uniti la Food and Drug Administration ha autorizzato daraxonrasib il 26 agosto 2026 per il trattamento degli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad almeno una precedente terapia sistemica o non candidabili a una terapia sistemica multiagente.

Nell’Unione europea, invece, il medicinale ha ottenuto ad aprile la designazione di farmaco orfano e l’Ema ha successivamente avviato una rolling review, la procedura che permette all’Agenzia di valutare progressivamente i dati prima della presentazione della domanda completa di autorizzazione. Ma, ha puntualizzato il sottosegretario, la rolling review non equivale all’autorizzazione all’immissione in commercio.

Il Ministero sottolinea inoltre che daraxonrasib non rappresenta una cura definitiva e che i risultati finora ottenuti, pur considerati significativi, necessitano di ulteriori conferme e del monitoraggio dell’efficacia e della sicurezza nel lungo periodo. Il farmaco, quindi, non è ancora autorizzato dall’Ema e si trova tuttora nella fase di valutazione.

Di conseguenza, Aifa non può ancora autorizzarne la commercializzazione in Italia né avviare la procedura per la definizione del prezzo e della rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale.

In Italia disponibile soltanto negli studi clinici

Al momento, ha spiegato Gemmato, daraxonrasib può essere utilizzato in Italia esclusivamente nell’ambito delle sperimentazioni cliniche autorizzate e per i pazienti che rispettano i criteri di eleggibilità dei protocolli.

Sono autorizzati gli studi RASolute 302, 303 e 304, oltre a due ulteriori sperimentazioni su pazienti con tumori solidi. Il RASolute 304 e lo studio di dose escalation/dose expansion risultano attualmente in fase di arruolamento.

La strada dell’uso compassionevole

È proprio in questa fase che può entrare in gioco l’uso compassionevole. Il decreto ministeriale del 7 settembre 2017 consente infatti, in presenza di specifici requisiti, l’utilizzo terapeutico di medicinali ancora sottoposti a sperimentazione clinica. Il farmaco deve essere fornito gratuitamente dall’azienda e l’accesso può avvenire tramite un programma destinato a più pazienti oppure, in determinate condizioni, per il singolo paziente.

La possibilità riguarda pazienti con patologie gravi o potenzialmente letali, privi di valide alternative terapeutiche o non arruolabili in studi clinici. È necessaria la valutazione del Comitato etico competente e, soprattutto, la disponibilità dell’azienda alla fornitura.

Ed è proprio questo il punto sottolineato dal Governo: l’Amministrazione non può imporre unilateralmente l’attivazione del programma, che dipende dalla disponibilità dell’azienda produttrice.

L’appello dell’Aiom

Nei giorni scorsi l’Aiom era intervenuta con forza sulla vicenda chiedendo proprio a Revolution Medicines di attivare anche in Europa un programma di uso compassionevole.

L’Associazione aveva ricordato come nello studio registrativo RASolute 302 la sopravvivenza mediana fosse risultata pari a 13,2 mesi contro 6,6 mesi con la chemioterapia, precisando però che si tratta di un beneficio in termini di prolungamento della sopravvivenza e non di guarigione.

Il presidente Aiom Massimo Di Maio aveva sottolineato il problema dell’accesso alla terapia, ricordando che negli Stati Uniti l’azienda aveva già attivato, prima del via libera della Fda, un programma di expanded access. Aiom aveva inoltre denunciato che la procedura di uso nominale globale allora disponibile avrebbe consentito l’importazione del farmaco a spese del paziente, con un costo indicato dall’Associazione in circa 39 mila dollari al mese.

Ministero: “Auspicabile l’attivazione del programma anche in Italia”

Nella risposta parlamentare Gemmato ha fatto esplicito riferimento alla richiesta dell’Aiom. Il Ministero della Salute, in raccordo con Aifa, ritiene auspicabile che Revolution Medicines valuti tempestivamente l’attivazione in Italia di un programma di uso compassionevole, sul modello dell’expanded access statunitense, così da permettere ai pazienti eleggibili di ricevere gratuitamente il trattamento mentre prosegue l’iter europeo.

E il confronto è già partito: “Aifa ha avviato un’interlocuzione con l’azienda produttrice” per verificare le condizioni necessarie all’attivazione di un programma nazionale nel rispetto della normativa.

Il Ministero, ha concluso Gemmato, continuerà a seguire sia l’evoluzione dell’iter regolatorio sia le condizioni di accesso al medicinale, con l’obiettivo di consentirne la disponibilità ai pazienti italiani nel più breve tempo possibile, garantendo allo stesso tempo equità di accesso, appropriatezza e sostenibilità della spesa per il Ssn.