Natpar, un nuovo farmaco per l’ipoparatiroidismo. Dopo l’ok del Chmp al via nuove sperimentazioni

È la prima terapia ormonale sostitutiva indicata come cura dell’ipoparatiroidismo ed ha ottenuto il parere favorevole dal Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (Ema). Un benestare che permetterà la concessione condizionale all'immissione in commercio, dopo che saranno concluse ulteriori e specifiche sperimentazioni. Si chiamerà Natpar e, una volta ottenuta l’approvazione definitiva, sarà sviluppato da Shire.
 
Che cos’è l’ipoparatiroidismo
Il Natpar appartiene alla categoria dei cosiddetti farmaci orfani, quei medicinali potenzialmente utili per il trattamento delle malattia rare. L'ipoparatiroidismo è una di queste : è una patologia che colpisce specifiche ghiandole endocrine (endocrinopatia), più precisamente le ghiandole paratiroidi che presentano un difetto di produzione di paratormone. Ciò si traduce in poco calcio e troppo fosfato nel sangue che causano il cattivo funzionamento dei muscoli. Tra i sintomi più frequenti ci sono sensazione di formicolio e spasmi muscolari, fino a convulsioni e disturbi della frequenza cardiaca. Più a lungo termine, l’ipoparatiroidismo non curato aumenta il rischio di fratture ossee e depositi di calcio, in particolare nei reni, al cervello e agli occhi. Natpar sarebbe indicato per il trattamento di pazienti con ipoparatiroidismo cronico, che non rispondono al trattamento standard con calcio e vitamina D. Il farmaco dovrà essere somministrato attraverso un'iniezione, una volta al giorno, e sarà disponibile in formulazioni da 25, 50, 75 e 100 microgrammi.
 
Lo studio per testare la sicurezza di Natpar
L'efficacia del farmaco è stata valutata attraverso uno studio clinico che ha coinvolto 124 pazienti di età compresa tra i 18 e gli 85 anni, con ipoparatiroidismo cronico. In modo casuale, a ciascuno è stato somministrato Natpar o un placebo (trattamento fittizio), in aggiunta alla cura standard di calcio e vitamina D. I risultati hanno mostrato che il 54,8% dei partecipanti trattati con il nuovo farmaco sono stati in grado di ridurre le dosi di integratori di calcio e vitamina D di oltre il 50%, pur mantenendo accettabili i livelli nel sangue di calcio. Lo stesso risultato si è avuto solo nel 2,5% di coloro che hanno assunto il trattamento placebo.
 
Il percorso di Natpar: dai laboratori ai pazienti
Ora Natpar dovrà essere sperimentato per altre 26 settimane, così da poter studiare, ulteriormente, la sua sicurezza ed efficacia. In particolare, questo periodo servirà per confermare gli schemi di dosaggio e valutare gli effetti del trattamento sui sintomi della malattia e sulla qualità della vita dei pazienti. Lo studio esaminerà anche come il calcio e il fosfato si trasformano nel corpo durante il trattamento.
Proprio perché l’ipoparatiroidismo è una malattia rara, Natpar ha ricevuto il riconoscimento di farmaco orfano da parte del Comitato per i medicinali orfani (Comp) nel 2013. E' uno strumento chiave, disponibile nell’Unione Europea, che incoraggia lo sviluppo di questi particolari medicinali. A chi li sperimenta vengono concessi, ad esempio, degli incentivi fiscali.

Il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano rappresenta solo un passo intermedio nel percorso che Natpar dovrà compiere per poter arrivare fino ai pazienti. L'opinione del Comitato è stata inviata alla Commissione Europea incaricata di decidere della sua immissione sul mercato europeo. Una volta ottenuta tale autorizzazione, le decisioni sul prezzo e l’eventuale rimborso spetterà a ciascuno Stato membro.