Ricerca. Al Burlo Garofolo avviata la prima sperimentazione clinica con farmaci di fase 1 nei pazienti pediatrici

Dopo un percorso iniziato nel 2021, da fine ottobre scorso, su indicazione dell’Aifa, l’Irccs Materno Infantile fa parte dei centri italiani autorizzati a condurre studi sperimentali con farmaci di fase 1 in età pediatrica. Un importante traguardo per l’Irccs Materno Infantile “Burlo Garofolo”, dove è stato recentemente concluso l’arruolamento del primo paziente pediatrico in uno studio clinico su farmaco di Fase 1 nella sua primissima fase di sperimentazione su bambini. Il paziente, primo in Italia e terzo al mondo, ha ricevuto, nel contesto di uno studio internazionale, un farmaco finora riservato esclusivamente alla popolazione adulta. Si tratta di un antidolorifico.

“Gli studi clinici con farmaci di fase 1 – spiega la direttrice dell’Unità di sperimentazione, Nagua Giurici – rappresentano il primo passaggio dell’iter per l’autorizzazione della messa in commercio di un farmaco. Consistono nella prima sperimentazione del suo principio attivo sull’uomo per fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del medicinale. Nei bambini, uno studio clinico di fase 1 può riguardare due scenari. Una prima somministrazione del principio attivo nell’uomo – continua la dottoressa – come nel caso di nuove terapie per patologie congenite gravi e spesso fatali nei primi anni di vita per cui non esistono adulti affetti da quella patologia come nel caso di diversi pazienti seguiti dal nostro Istituto presso il servizio di cura delle malattie rare, oppure la prima somministrazione in ambito pediatrico di un farmaco il cui uso è già stato approvato nell’ adulto. In entrambi i casi, l’accesso precoce e tempestivo a nuove molecole rappresenta un traguardo importante per i piccoli pazienti e l’Istituto stesso”.

La sperimentazione di fase 1 è stata avviata su sei gruppi di bambini suddivisi in tre fasce di età ed ha lo scopo anche di capire quanto sia gradevole il farmaco al bambino, oltre a dare delle risposte alla dose del farmaco in base ad età e peso del bambino.

Per il direttore generale del Burlo, Stefano Dorbolò, l’avvio dell’unità e delle sperimentazioni di fase 1 è “un obiettivo strategico per il futuro dell’Istituto che come direzione abbiamo fortemente voluto e raggiunto a conclusione di un grande lavoro che è stato condotto in questi ultimi due anni per il quale ringrazio tutti i professionisti dell’Istituto impegnati nella realizzazione”.

“Il Burlo – continua il direttore generale – fa, per mandato istituzionale, ricerca e deve assolutamente considerare l’innovazione e lo sviluppo delle sperimentazioni non solo come un’attività centrale della sua mission, ma soprattutto una leva strategica fondamentale da potenziare e implementare. Pur nella consapevolezza che la ricerca della verità non avrà mai fine, vogliamo avere l’ambizione di dare un contributo alla conoscenza da un lato e una prospettiva di crescita per i nostri professionisti e ricercatori dall’altro. Sperimentare significa guardare avanti non copiando dal passato. E in questo impegno sono fondamentali le forme partecipative e di collaborazione con le grandi realtà private attraverso un approccio coordinato, rispettoso delle regole di legittimità ed eticità, in un’attività complementare e sinergica che contribuisca a dare risposte sempre più qualificate ai bisogni dei nostri piccoli pazienti”.

Endrius Salvalaggio