Aifa al lavoro per rendere disponibile in tempi brevi l’onda di nuovi farmaci approvati dall’Ema

A comporre l’onda dei nuovi farmaci che con buone probabilità diverranno rimborsabili nel 2026, oltre all’attesissimo Kaftrio (combinazione dei principi attivi ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), per il quale il Cda dell’Aifa ha appena approvato l’estensione per il trattamento della fibrosi cistica, ci sono altre terapie molto attese. In rampa di lancio c’è, tra gli altri, Mounjaro (tirzepatide), già noto per le sue capacità dimagranti ma indicato per la cura del diabete di tipo 2. A comporre invece l’armadietto, in realtà, poco fornito dei medicinali anti Alzheimer c’è poi l’anticorpo monoclonale contro il deterioramento cognitivo lieve nelle fasi iniziali della malattia. Nutrito il plotone dei farmaci antitumorali, che vanno dall’Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept) per il trattamento precoce del tumore alla vescica alla Car T di nuova generazione che con meno tossicità e maggiore efficacia tratta la leucemia linfoblastica acuta.

Sono solo alcuni dei 104 farmaci che nel 2025 hanno avuto parere positivo dall’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) e che, dopo l’autorizzazione della Commissione Europea, sono destinati a far parte del bagaglio degli strumenti terapeutici a beneficio di medici e pazienti anche in Italia.  Di questi 38 sono prodotti a base di nuovi principi attivi, 16 sono medicinali orfani per le malattie rare, ben 41 (circa il 40% del totale) sono biosimilari, il “generico” dell’originale biologico.  

Per rendere rapidamente disponibile un farmaco dopo l’approvazione europea, l’Aifa ha inserito quasi tutti questi medicinali nella classe Cnn (Classe C non negoziata) dei farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità, e ne ha definito il regime di fornitura. Per alcuni medicinali è stata anche avviata, con le aziende che ne hanno presentato domanda, la negoziazione per la rimborsabilità da parte del Ssn. Traguardo fino ad oggi raggiunto dall’80% dei medicinali autorizzati dall’Ema, percentuale tra le più alte d’Europa. “Fermo restando che la strategia di Aifa – specifica il Presidente dell’Agenzia, Robert Nisticò – è quella di garantire anche il governo della spesa autorizzando la rimborsabilità di quei farmaci che dimostrino di apportate un reale vantaggio terapeutico rispetto a quelli già disponibili gratuitamente per i pazienti”.

Buona parte di questi farmaci, sottolinea l’Aifa, rappresentano nuove soluzioni per malati che avevano esaurito le opzioni di cura o per i quali i trattamenti esistenti erano insufficienti o a elevata tossicità. Altri sono la prima terapia disponibile per patologie che, fino ad oggi, ne erano prive.

“Anche quest’anno l’Agenzia ha una missione impegnativa e stimolante da assolvere: rendere disponibile in tempi brevi l’onda di nuovi farmaci in arrivo, molti dei quali altamente innovativi e dal costo elevato – commenta il Presidente Robert Nisticò – novità importanti riguardano le terapie antitumorali, su cui la ricerca sta facendo importanti progressi, proponendo terapie geniche e cellulari, sempre più mirate, efficaci e a minor tossicità, destinate a specifiche sottopopolazioni di pazienti che non rispondono alle terapie già in uso. Siamo consapevoli che soprattutto alcuni dei farmaci autorizzati dall’Ema sono molto attesi in Italia, perché potrebbero rappresentare una svolta nel percorso di cura di malattie gravi. Per questo l’Aifa sta lavorando per rendere più celeri ed efficienti le procedure di valutazione e di negoziazione, grazie a una stretta collaborazione tra gli uffici tecnici e la Commissione Scientifica ed Economica. C’è un tema noto, legato alla sostenibilità di queste terapie, che ci richiama a una profonda riflessione sulla gestione della spesa farmaceutica nel suo complesso. Di questo ci stiamo occupando fornendo al legislatore il supporto dell’Agenzia nella definizione di una normativa e di una governance del farmaco più al passo coi tempi. I nuovi farmaci vanno poi attentamente monitorati nel loro uso clinico, sia sotto il profilo dell’efficacia che della sicurezza, perché non sempre le aspettative vengono confermate nella pratica ed è dovere dell’Agenzia assicurarsi che i farmaci siano premiati e garantiti dal Servizio Sanitario Nazionale solo in funzione del loro reale valore terapeutico aggiunto”.