Beta-talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme. Parere positivo Chmp dell’Ema per exa-cel

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo per l’approvazione condizionata di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia di editing genico basata sulla tecnologia CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent thalassemia, TDT) e dell’anemia falciforme (sickle cell disease, SCD).

Una volta approvato, exa-cel diventerà la prima e unica terapia genica nell’Unione Europea per pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da anemia falciforme grave (SCD) con crisi vaso-occlusive (VOC), ricorrenti oppure da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT), per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo di queste cellule con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile. L’approvazione da parte della Commissione Europea è prevista a febbraio 2024.

“Il parere positivo è una milestone regolatoria importante che riconferma il potenziale di Casgevy per i pazienti con anemia falciforme e beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni”, commenta Nia Tatsis, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex.

“C’è sicuramente bisogno di nuovi trattamenti per la beta talassemia e l’anemia falciforme, due patologie che colpiscono i globuli rossi e che comportano per chi ne è colpito un’aspettativa di vita inferiore rispetto alla popolazione generale, oltre a una qualità di vita compromessa”, aggiunge Franco Locatelli, sperimentatore principale degli studi CLIMB-111 e CLIMB-121, Professore Ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.

“Come ricercatore ho potuto constatare in prima persona l’impatto che exa-cel può avere sulla vita dei pazienti affetti da entrambe queste forme di emoglobinopatia rendendoli rispettivamente indipendenti da trasfusioni e liberi da crisi vaso-occlusive, e per questo attendo con fiducia che possa aver corso l’approvazione della terapia da parte dell’Agenzia Europea del farmaco”.