Da Ema via libera a cinque trattamenti innovativi. Tra questi una terapia per il cancro alla vescica e un farmaco per una rara malattia immunologica

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha raccomandato l’approvazione di cinque nuovi farmaci nel corso della riunione del 23-26 marzo 2026. Tra le novità principali, un trattamento per il cancro alla vescica non responsivo al Bacillus Calmette-Guérin (BCG), una terapia per il cancro al polmone a piccole cellule in fase estesa, e un farmaco per una rara malattia immunologica.

Le nuove raccomandazioni
Il Chmp ha raccomandato il rilascio di un’autorizzazione condizionata per Adstiladrin (nadofaragene firadenovec), indicato per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma vescicale non muscolo-invasivo non responsivo al BCG con carcinoma in situ, con o senza tumori papillari.

Parere positivo anche per Imdylltra (tarlatamab), nuovo trattamento per il cancro al polmone a piccole cellule in fase estesa recidivato, una patologia con prognosi sfavorevole e limitate opzioni terapeutiche.

Per Joenja (leniolisib) è stata raccomandata un’autorizzazione in circostanze eccezionali per il trattamento della sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta (APDS) in adulti e adolescenti dai 12 anni di età con peso pari o superiore a 45 kg. L’APDS è una rara malattia immunitaria ereditaria, progressiva e potenzialmente letale, con un’incidenza stimata in 1-2 casi per milione di persone nel mondo.

Parere positivo è stato adottato anche per Zepzelca (lurbinectedin) per il trattamento di mantenimento in pazienti con cancro al polmone a piccole cellule in fase estesa la cui malattia non è progredita dopo la terapia di induzione di prima linea.

Infine, il Chmp ha raccomandato il rilascio di un’autorizzazione per uso pediatrico (PUMA) per Bopediat (furosemide), indicato per il trattamento dell’edema di origine cardiaca, renale o epatica, e dell’ipertensione in bambini con malattia renale cronica da 0 a 18 anni. Il farmaco è stato presentato con una domanda ibrida, basata in parte su test preclinici e studi clinici di un prodotto di riferimento già autorizzato e in parte su nuovi dati.

Estensioni di indicazione e riesami
Il comitato ha inoltre raccomandato 13 estensioni di indicazione terapeutica per medicinali già autorizzati nell’Unione Europea, tra cui Besponsa, Capvaxive, Feraccru, Hetronifly (due estensioni), Hympavzi, Imcivree, Lojuxta, Mekinist (due estensioni), mResvia, Namuscla, Retsevmo, Sotyktu e Tafinlar (due estensioni).

In seguito a un riesame, il Chmp ha confermato la decisione iniziale di rifiutare la richiesta di modifica dell’autorizzazione per Hetlioz (tasimelteon), che riguardava un’estensione di indicazione per il trattamento dei disturbi del sonno notturno in adulti e bambini di età compresa tra 3 e 15 anni con sindrome di Smith-Magenis, una rara patologia ereditaria caratterizzata da ritardo dello sviluppo, problemi comportamentali e disturbi del sonno.

Ritiri e conclusioni
È stata ritirata la domanda di autorizzazione iniziale per Blarcamesine Anavex (blarcamesine), sviluppato per il trattamento dell’Alzheimer e della demenza.

Il comitato ha infine concluso il riesame di Tecovirimat SIGA (tecovirimat), medicinale antivirale autorizzato per il trattamento del vaiolo, del vaiolo delle scimmie (mpox) e del vaiolo bovino. Il Chmp ha raccomandato che il farmaco non venga più utilizzato per il trattamento dell’mpox. Il riesame era stato avviato su richiesta della Commissione europea ai sensi dell’articolo 20 del regolamento (CE) n. 726/2004.

Nuove formulazioni e biosimilari
Il comitato ha inoltre adottato una nuova via di somministrazione (sottocutanea) per Sarclisa, un farmaco oncologico per il mieloma multiplo, insieme a una nuova forma farmaceutica e un nuovo dosaggio.

Infine, è stato adottato un reflection paper su un approccio clinico mirato nello sviluppo dei biosimilari, con l’obiettivo di ridurre la quantità di dati clinici richiesti per lo sviluppo e l’approvazione di alcuni biosimilari nell’UE. I biosimilari sono medicinali biologici altamente simili a un altro medicinale biologico già autorizzato (il “medicinale di riferimento”) e vengono approvati secondo gli stessi standard di qualità, sicurezza ed efficacia applicabili a tutti i medicinali biologici.