Farmaci genici. La Fda degli Stati Uniti accelera: “Via i test ridondanti, le terapie salvavita devono arrivare prima ai pazienti”

La Food and Drug Administration (Fda) americana ha pubblicato una bozza di linee guida per accelerare lo sviluppo delle terapie cellulari e geniche, con l’obiettivo di rendere più rapidi e meno costosi i percorsi di approvazione di trattamenti destinati a pazienti affetti da malattie rare e gravi, che spesso non hanno alternative terapeutiche.

Il documento, messo a disposizione per la consultazione pubblica, spiega come i produttori possano utilizzare conoscenze scientifiche e regolatorie già esistenti – inclusi dati pubblicamente disponibili, risultati di studi non clinici e informazioni cliniche consolidate – per snellire le procedure di autorizzazione dei prodotti di terapia genica che utilizzano l’editing del genoma nelle cellule somatiche umane.

L’idea di fondo è semplice: invece di ripetere ogni volta gli stessi studi di base, i produttori potranno fare leva su ciò che già si conosce, concentrando le risorse sugli aspetti veramente innovativi e specifici del loro prodotto.

“L’azione di oggi riflette l’impegno dell’FDA a portare terapie cellulari e geniche sicure ed efficaci ai pazienti più rapidamente, in particolare a quelli affetti da malattie rare e gravi che hanno poche o nessuna altra opzione di trattamento – ha dichiarato Karim Mikhail, direttore ad interim del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) -. Fornendo indicazioni su come le aziende possano costruire su ciò che è già noto, stiamo accelerando l’innovazione senza compromettere i rigorosi standard scientifici di cui i pazienti e il pubblico si fidano. In definitiva, si tratta di garantire che la promessa della terapia genica raggiunga i pazienti che ne hanno più bisogno, il più rapidamente e sicuramente possibile”.

Un quadro normativo integrato
La nuova bozza si inserisce in un quadro più ampio di azioni complementari dell’Ffa in questo settore. Per gli sviluppatori di terapie di editing genomico, il documento integra il cosiddetto “Plausible Mechanism Framework”, fornendo strumenti scientifici e strategie di condivisione dei dati che consentono di stabilire in modo efficiente le basi probatorie richieste.

Inoltre, la bozza lavora in sinergia con un’altra recente linea guida dell’Fda, dedicata alla valutazione della sicurezza dell’editing genomico nei prodotti di terapia genica umana, che raccomanda metodi per valutare i rischi di modifiche fuori bersaglio.

Secondo Vijay Kumar, direttore ad interim dell’Office of Therapeutic Products in CBER, l’impatto principale sarà sulla riduzione dei costi. “Indicando come gli sviluppatori possano intelligemente basarsi su conoscenze non cliniche, cliniche e produttive già esistenti, possiamo snellire significativamente i programmi di sviluppo e abbassare le barriere di costo che storicamente hanno rallentato l’accesso a questi trattamenti potenzialmente in grado di cambiare la vita delle persone”.

Kumar ha tenuto a sottolineare che l’uso delle conoscenze pregresse non significa abbassare gli standard: “Significa aumentare la nostra efficienza collettiva, mantenendo i più alti livelli di sicurezza ed efficacia. Per i pazienti affetti da malattie gravi o rare, il tempo conta. Incoraggiamo gli sviluppatori a confrontarsi con questa guida, perché le loro prospettive sono essenziali per plasmare un quadro normativo che funzioni per tutti e, soprattutto, per i pazienti che contano su di noi”.

In tutti i casi, i produttori dovranno fornire una giustificazione scientifica che dimostri l’applicabilità dei dati utilizzati al loro specifico prodotto e contesto di sviluppo. L’Fda incoraggia un coinvolgimento precoce degli sviluppatori, anche prima della presentazione di una domanda formale di sperimentazione clinica (IND), attraverso meeting come gli INTERACT (Initial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER/CDER Products) e i pre-IND, per discutere le loro specifiche strategie di sviluppo.

La bozza di guida è ora disponibile per la consultazione pubblica. I commenti dovranno essere presentati entro 90 giorni dalla pubblicazione nel Registro Federale sulla piattaforma Regulations.gov. L’Fda esaminerà e prenderà in considerazione i commenti ricevuti prima di finalizzare il documento.