Leucemia mieloide acuta. Ema concede designazione di farmaco orfano a venetoclax

Venetoclax ottiene dall'Agenzia Europea Dei Medicinali (EMA) la designazione di Farmaco Orfano (Orphan Drug Designation) per il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (AML), la più comune forma di leucemia tra gli adulti. Ad annunciarlo è AbbVie azienda biofarmaceutica globale. Venetoclax è una terapia sperimentale orale che agisce inibendo la proteina BCL-2 (B-cell Lymphoma-2), per il trattamento della leucemia mieloide acuta.
 
La designazione di farmaco orfano viene concessa alle terapie che intendono trattare, prevenire o diagnosticare patologie potenzialmente fatali che nell’Unione Europea colpiscono non più di cinque persone su 10.000 abitanti, e per le quali non sono disponibili terapie adeguate. Il medicinale deve inoltre offrire un beneficio significativo a coloro che soffrono della patologia. “I progressi terapeutici per i pazienti con AML di età superiore ai 60 anni, ovvero la fascia di popolazione che viene più spesso colpita da questa neoplasia aggressiva e potenzialmente fatale, sono stati finora molto pochi”, afferma Michael Severino, executive vice president di ricerca e sviluppo e direttore scientifico di AbbVie. “Queste designazioni ottenute da venetoclax non solo mettono in risalto il fatto che sussistono ancora esigenze non soddisfatte per i pazienti affetti da AML ma servono anche a rafforzare sia il nostro obiettivo di vincere la battaglia contro le malattie tumorali che il nostro impegno a raggiungere progressi scientifici in oncologia.”

“La nostra ricerca in ematologia e oncologia è rivolta alla scoperta e allo sviluppo di terapie mirate alla lotta contro i processi vitali dei tumori,” evidenzia Umberto di Luzio Paparatti, Direttore Medico di AbbVie in Italia. “La nostra pipeline in queste aree terapeutiche include diverse nuove molecole in fase di studio per più di 15 diversi tipi di tumore, tra cui alcuni dei più diffusi e difficili da trattare, quali il mieloma multiplo, la leucemia linfatica cronica in ematologia e il glioblastioma, il tumore del polmone e il tumore della mammella in oncologia”.

L’agenzia statunitense FDA (Food and Drug Administration) ha di recente concesso a venetoclax sia la designazione di terapia altamente innovativa (Breakthrough Therapy Designation, BTD) che di farmaco orfano (Orphan Drug Designation,ODD) per il trattamento dei pazienti affetti da AML. Inoltre, l’agenzia europea dei medicinali EMA ha di recente validato la richiesta di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) per venetoclax nel trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) con delezione del cromosoma 17p o con mutazione TP53, mentre l’agenzia canadese Health Canada ha accettato la sottomissione del dossier per nuovo prodotto medicinale (New Drug Submission, NDS) per il trattamento di pazienti con LLC che hanno ricevuto almeno una terapia precedente, compresi pazienti con delezione del cromosoma 17p.

La malattia
L'AML, malattia tumorale del sangue e del midollo osseo a carattere rapidamente progressivo, rappresenta il tipo più comune di leucemia acuta negli adulti. Generalmente colpisce la fascia di età più avanzata della popolazione ed è poco comune nelle persone di età inferiore ai 45 anni: l’età media delle persone che ne sono affette è pari a 67 anni. In presenza di AML, l’organismo produce una quantità eccessiva di un tipo specifico di globuli bianchi (i mieloblasti) che proliferando provocano un deficit delle cellule sane del sangue. In Europa, l’incidenza annuale di AML è stimata fra 1 su 33.000 e 1 su 25.000 abitanti.

Informazioni su venetoclax
Il composto sperimentale orale venetoclax è un inibitore della proteina BCL-2 (B-cell lymphoma-2) ed è attualmente in fase di studio per il trattamento di pazienti affetti da diverse malattie tumorali. La proteina BCL-2, che viene sovra-espressa in presenza di alcune malattie tumorali, impedisce l’apoptosi (morte cellulare programmata) di alcune cellule, fra cui i linfociti. Venetoclax è stato disegnato per inibire in maniera selettiva la funzione della proteina BCL-2. Venetoclax viene sviluppato in collaborazione con Genentech e Roche: insieme queste aziende sono impegnate a proseguire la ricerca sull’inibizione della proteina BCL-2 con venetoclax, che è attualmente oggetto di sperimentazione di Fase 3 per il trattamento di LLC recidivante/refrattaria, oltre che per il trattamento di diversi altri tipi di malattia tumorale. Venetoclax è un composto sperimentale, e il suo profilo di sicurezza ed efficacia non è ancora stato valutato dall’EMA o da altre autorità sanitarie.


 


Marzia Caposio