Malattie del sangue. La Giornata Nazionale celebra 10 anni di terapie mirate. Ecco le prospettive della ricerca

Da 10 anni specifiche terapie mirate combattono malattie del sangue come la Leucemia Mieloide Cronica (LMC). La “Giornata Nazionale per la lotta contro Leucemie, Linfomi e Mieloma”, che ricorre il prossimo 21 giugno 2014, quest'anno celebra il compimento del decennio di risultati della ricerca medica che hanno cambiato l’ematologia, esplorando le prospettive per il futuro. La manifestazione è promossa dall’Associazione Italiana contro le Leucemie-linfomi e Mieloma (AIL) Onlus ed è posta sotto l’Alto Patronato della Presidenza della Repubblica.
Domani, 19 giugno, al numero verde AIL-Problemi ematologici 800.226.524, dalle 8.00 alle 20.00, esperti ematologi italiani risponderanno ai pazienti e ai familiari (ulteriori informazioni su www.ail.it)
 
In particolare “l’avvento delle terapie a bersaglio molecolare ha riaperto il futuro per i pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica e ha fornito un paradigma per il trattamento di altre forme di malattie del sangue”, spiegano gli esperti AIL.
La svolta nell’ematologia rispetto a questa leucemia consiste nell’aver identificato il difetto citogenetico che dà origine alla proteina alterata, BCR/ABL, causa della Leucemia Mieloide Cronica e, su questa base, nel riuscire a progettare di farmaci mirati allo specifico difetto molecolare.
“Oggi celebriamo un decennio entusiasmante”, dichiara Franco Mandelli, Ematologo e Presidente Nazionale AIL, “nel quale siamo riusciti a portare avanti la frontiera della ricerca e la cura delle malattie del sangue, rendendo possibile la guarigione per molti pazienti, una lunga sopravvivenza per molti altri e una buona qualità di vita quasi per tutti”,.
“Fino ad alcuni anni fa, l’evoluzione di questa forma in leucemia acuta con prognosi altamente infausta era pressoché ineluttabile, tranne che per un gruppo limitato di pazienti candidati a ricevere il trapianto di midollo osseo”, aggiunge Giuliana Alimena,Professore ordinario di ematologia al Dipartimento di Biotecnologie ed Ematologia della “Sapienza” Università di Roma.“Oggi la sopravvivenza dei pazienti è sovrapponibile a quella della popolazione generale”. L’ematologa Alimena sottolinea come il miglioramento nella sopravvivenza e nella qualità di vita in questo decennio abbia riguardato “tutte le forme tumorali del sangue, la Leucemia Acuta Promielocitica e forme di linfoma”. La svolta, inoltre, si è avuta anche per le malattie mieloproliferative, sottolinea poi Francesco Vita, componente del Gruppo AIL Pazienti MMP PH.
 
Ma la Giornata Nazionale è dedicata anche all’esplorazione degli obiettivi del futuro: “la speranza della guarigione rappresenta una prospettiva reale”, proseguono gli esperti. “Il prossimo traguardo è la guarigione: pazienti italiani con LMC hanno interrotto la terapia dopo aver raggiunto la risposta molecolare profonda. L’avvento delle terapie mirate di seconda generazione come nilotinib consente di ottenere risposte molecolari definite ‘profonde’, che corrispondono a un livello minimo di malattia e aprono la strada all’interruzione della terapia. Questa prospettiva viene oggi esplorata in diversi studi nei quali sono coinvolti anche pazienti italiani che hanno smesso di assumere il farmaco”.
“I pazienti che raggiungono la risposta molecolare profonda sono funzionalmente guariti dalla loro malattia. Il follow-up a 5-6 anni dimostra che la Leucemia Mieloide Cronica non si è più ripresentata”, ha aggiunto Giuseppe Saglio, Professore di Ematologia all’Università di Torino e Direttore del Dipartimento di medicina interna presso l’Ospedale Universitario San Luigi di Orbassano.
 
All’interno di AIL, inoltre, uno strumento di auto-mutuo aiuto è quello del Gruppo AIL Pazienti LMC, nato “affinché nessun paziente debba più vivere le difficoltà e i disagi legati al ‘non sapere” e al ‘non conoscere’”, ha sottolineato osserva Felice Bombaci, Responsabile del Gruppo AIL Pazienti LMC.