La ricerca farmaceutica è in continuo e rapido sviluppo e, spesso, supera la legislazione e il sistema regolatorio. È il caso dei nanofarmaci, prodotti che utilizzano vettori delle dimensioni di un centesimo di millimetro per veicolare il principio attivo in modo mirato.
Grazie alle loro caratteristiche farmacocinetiche, i nanofarmaci sono da tempo impiegati come soluzioni terapeutiche di grande precisione ed efficacia nel trattamento di numerose patologie, da ultimo i vaccini anti-Covid a mRNA. Ma il loro grande potenziale è ostacolato dall’assenza di un percorso regolatorio dedicato. Questo influisce sulla corretta valutazione tra il nanofarmaco originator e le sue copie – chiamate nanosimilari – a danno dei pazienti, sotto il profilo di sicurezza ed efficacia. Le loro peculiarità, e i processi altamente qualificati necessari a produrli, ne rendono più complesso l’inquadramento regolatorio.
Al tema è stata rivolta grande attenzione con la conferenza stampa dal titolo "Nanofarmaci: tra innovazione tecnologica e sfide regolatorie. Quali scenari per il futuro?” che si è svolta martedì 12 aprile, presso la Sala Caduti di Nassirya, in Senato. All'incontro, promosso dalla Senatrice Maria Rizzotti – vicepresidente dei senatori di Forza Italia – hanno partecipato esperti e rappresentanti delle istituzioni. Annamaria Parente, senatrice Pd e presidente commissione Igiene e Sanità, Paola Minghetti, professoressa dipartimento Scienze farmacologiche di Milano, Maria Domenica Cappellini, direttrice malattie infettive del Policlinico Milano e Laura Cigolot, rappresentante European Alliance for Access to Safe Medicines (Eaasm).
Un vuoto normativo e legislativo che ricade sulle terapie
“Ad oggi, le agenzie regolatorie italiana ed europea non sono ancora arrivate a definire un percorso regolatorio chiaro per i nanofarmaci”, ha spiegato la senatrice Maria Rizzotti, componente della 12a Commissione Igiene e Sanità del Senato nel corso della conferenza. “Esiste un vuoto normativo che ricade sulle terapie e avere lacune legislative non permette che ci siano certezze per clinici, ricercatori, aziende farmaceutiche e pazienti. Abbiamo presentato diversi atti di sindacato ispettivo per portare all’attenzione del ministro della Salute questo tema sul quale riteniamo sia prioritario intervenire, nell’ottica di garantire ai pazienti i più alti profili di sicurezza e adattare il sistema per consentire un accesso veloce e sicuro a quest'innovazione”.
“L’obiettivo da raggiungere – ha dichiarato ai microfoni di Quotidiano Sanità – è che i cittadini possano utilizzare questi farmaci con appropriatezza ed equivalenza terapeutica rispetto ad altri farmaci, come i nanosimilari che vengono prodotti alla scadenza del brevetto del farmaco originator. Allo stesso tempo, si eviterebbe uno spreco di risorse nell’utilizzo di farmaci che non servono allo scopo per cui sono stati prescritti”, ha concluso la senatrice.
Occorre dunque giungere tempestivamente ad una definizione univoca per questa categoria di farmaci
Esperti e parlamentari hanno convenuto sull’urgente necessità di garantire un framework regolatorio chiaro e univoco per i nanofarmaci. Le posizioni sono oggetto di emendamenti al Ddl concorrenza, con un duplice obiettivo. Da un lato, rafforzare i benefici dei pazienti in termini di efficacia, sicurezza e qualità di cura e dall’altro fornire basi solide a clinici, ricercatori, regolatori e industria per promuovere il pieno sviluppo di questa tecnologia innovativa. Anche la Senatrice Annamaria Parente, Presidente della 12a Commissione Igiene e Sanità del Senato, ha auspicato “la necessità di giungere tempestivamente a una definizione univoca di questa categoria di farmaci, a beneficio della qualità di cura. Si sono rivelati una soluzione terapeutica efficace e sicura per i pazienti”.
Anche per Paola Minghetti, Professore ordinario di Tecnologia e Legislazione Farmaceutica, Università degli Studi di Milano “È essenziale garantire ai pazienti i più alti standard di qualità sia per i nanofarmaci, sia per i prodotti successivi ad essi riconducibili. La positiva esperienza maturata con i farmaci biologici e biosimilari – ha proseguito – porta a ritenere che anche per i farmaci non biologici complessi, quali i nanofarmaci, debba essere stabilita una specifica definizione a cui corrisponda un percorso scientifico-regolatorio rigoroso a garanzia della loro piena efficacia e sicurezza”.
“Quello che serve in questo momento – ha sottolineato ai nostri microfoni – è considerarli non dei generici, se sono di origine chimica o biologici se sono di origine biologica, ma in maniera a sé stante di modo che l’Ema, l’Aifa e gli enti tecnici che valutano questi prodotti, possano farlo avendo tutte le carte disponibili sia per quanto riguarda l’originatore che le copie”.
La mancanza di quadro normativo adatto rischia di compromettere la sicurezza del paziente
I “nanofarmaci offrono un grande potenziale per migliorare i trattamenti in diverse aree terapeutiche”, ha ricordato, infine, Laura Cigolot, referente dell’organizzazione europea European Alliance for Access to Safe Medicines.“La loro complessità implica che non possono essere trattati allo stesso modo di altri farmaci. Non esiste un quadro normativo adatto allo scopo di valutare le copie dei nanofarmaci e, finché non si risolve questo problema, c'è il rischio che la sicurezza del paziente venga compromessa. È dunque fondamentale che i decisori politici, assieme ai rappresentanti dei pazienti, agli operatori sanitari e all’industria farmaceutica, intensifichino le loro azioni per contribuire allo sviluppo di un quadro normativo adatto e sostenibile per garantire la sicurezza dei pazienti e sviluppare medicinali innovativi in Europa”, ha concluso l’esperta.
Viviana Franzellitti
