Nuovi farmaci: ancora scarse le valutazioni sui costi/benefici. Ema incontra mutue, assicurazioni sociali, enti regolatori e associazioni dei pazienti

L'agenzia europea per i medicinali (Ema) e i rappresentanti di mutiue, assicurazioni sociali e pazienti europei si sono riuniti per la prima volta il 19 settembre 2017 presso gli uffici Ema a Londra per esplorare le sinergie e favorire la comprensione reciproca e la cooperazione per contribuire a migliorare l'accesso tempestivo e accessibile dei pazienti a nuovi medicinali prodotti. 

Obiettivo dell’incontro, quello di ampliare in modo complementare l'attività di collabprazione già esistente tra Ema e  gli organismi di valutazione della tecnologia sanitaria (HTA) e in particolare l' EUnetHTA .

Ema e rappresentanti  dell'Association Internationale de la Mutualité, una federazione internazionale di mutue e di altre organizzazioni sanitarie no profit, dell'European Social Insurance Platform, (per l'Italia è presente l'Inps), del Medicine Evaluation Committee, (per l'Italia è presente Aifa) e del Mechanism of Coordinated Access to Orphan Medicinal Products, (per l'Italia presenti numerose associazioni di pazienti), hanno discusso come la loro cooperazione possa contribuire a promuovere l'accesso sostenibile ai medicinali per i cittadini dell'Ue.

"Regolatori, organismi HTA e pagatori – tutti svolgono un compito importante per i farmaci nei sistemi sanitari Ue", ha detto il direttore esecutivo dell'Ema, Guido Rasi, durante la sua dichiarazione di apertura. "Ma abbiamo anche un ruolo sempre più importante come promotori dello sviluppo della medicina. La nostra collaborazione può aiutare le aziende farmaceutiche che sviluppano i nuovi farmaci ad affrontare alcune delle inefficienze dell'attuale sistema di ricerca clinica per migliorare la preparazione dei dossier e facilitare il compito delle autorità regolatorie".

L'accesso dei pazienti a nuovi farmaci oggi nell'Ue è determinato da processi sequenziali. 
Il primo passo è l'autorizzazione all'immissione in commercio, che viene concessa in seguito alla valutazione dei benefici e dei rischi di una medicina da parte di un'autorità di regolamentazione come è, appunto,  l'Ema. Prima che la medicina raggiunga il paziente, le decisioni sui prezzi e sul rimborso vengono adottate a livello nazionale e regionale. Queste decisioni sono spesso sostenute dal rapporto costo/beneficio del medicinale, attività svolta da organismi HTA. 

Le decisioni prendono in considerazione il valore aggiunto terapeutico della medicina, il suo impatto sui bilanci sanitari, la gravità della malattia in considerazione delle alternative di trattamento e di altri fattori.

L'esperienza negli ultimi decenni ha dimostrato che possono verificarsi ritardi nei negoziati sui prezzi e sui rimborsi a livello nazionale e regionale, poiché le aziende farmaceutiche sono focalizzate soprattutto sulla dimostrazione della sicurezza, dell'efficacia e della qualità di un medicinale, ma spesso non generano prove sufficienti per valutazioni di costo-efficacia e decisioni di prezzi e di rimborso. Di conseguenza, sono necessarie ulteriori ricerche sulla post-autorizzazione. Informazioni tempestive e adeguate potrebbero semplificare il processo decisionale e facilitare l'accesso più rapido alle cure appropriate.

La collaborazione tra i regolatori e i responsabili dell’erogazione dell’assistenza sanitaria è un approccio importante per affrontare queste sfide perché crea sinergie che contribuiscono a migliorare e accelerare l'effettivo accesso dei pazienti a nuovi trattamenti in tutta l'Ue.