Parkinson: sarà possibile sostituire i neuroni danneggiati

Basta attivare soltanto tre geni (Mash1, Nurr1, Lmx1a) perché i fibroblasti adulti della pelle diventino neuroni dopaminergici. È quanto emerge da uno studio coordinato da ricercatori dell’Istituto San Raffaele di Milano che si è conquistato le pagine dell’ultimo numero di Nature. Lo studio, che apre la strada a nuovi trattamenti per malattie neurodegenerative come il Parkinson, arriva dopo due settimane dalla pubblicazione su Pnas di una ricerca analoga in cui il miracolo di creare neuroni da fibroblasti adulti era riuscito a un gruppo di ricercatori svedesi.I neuroni prodotti dal team sono stati definiti iDA (neuroni dopaminergici indotti) e mostrano attività elettrica spontanea, formano contatti sinaptici e rilasciano dopamina, il neurotrasmettitore principale che media normalmente la loro funzione nel cervello. La tecnica rappresenta un’evoluzione della tecnologia di riprogrammazione genetica che consente di produrre le cosiddette Induced Pluripotent Stem Cell, ma, a differenza di quest’ultima, non implica la generazione di cellule staminali: si tratta di una conversione diretta dei fibroblasti in neuroni dopaminergici. Questo protocollo evita perciò la generazione di cellule staminali potenzialmente tumorali e può essere da subito utilizzato in studi pre-clinici della malattia.
“I neuroni iDA presentano importanti vantaggi come quello di poter essere generati dal paziente stesso, in maniera riproducibile, in un tempo relativamente breve e senza nessun rischio di tumori”, ha commentato la coordinatrice dello studio Vania Broccoli. “Comunque solo i prossimi studi in via di progettazione direttamente in modelli animali della malattia di Parkinson accerteranno se i neuroni iDA possano diventare una fonte adatta per questo tipo di utilizzo in clinica”.La malattia di Parkinson colpisce solo in Italia 200.000 persone. I sintomi iniziali causano disturbi motori di varia natura causati dalla degenerazione dei neuroni dopaminergici della sostanza nera mesencefalica e dalla perdita della dopamina, il neurotrasmettitore da loro prodotto. La possibilità di trapiantare nuovi neuroni che possano sostituire quelli perduti nel corso malattia è un’opzione terapeutica concreta, ma necessita di una sorgente di neuroni omologhi adatta al trapianto. Fino a oggi l’unica sorgente di neuroni utilizzabile è stata quella da tessuti fetali.
La ricerca è stata finanziata dal ministero della Salute, l'Istituto Italiano di Tecnologia (IIT), dalla Fondazione Grigioni per il morbo di Parkinson e dalla  Fondazione Cariplo.