Retinite pigmentosa. Possibilità di trattamento da un nanocorpo derivato dal lama

La retinite pigmentosa fa parte di un gruppo di malattie oculari ereditarie che colpisce la retina nella parte posteriore dell’occhio. La patologia è causata dalla morte dei fotorecettori, le cellule che rilevano i segnali luminosi. Attualmente non esiste una cura per la retinite pigmentosa e lo sviluppo di nuovi trattamenti si basa su terapie cellulari e geniche.

I ricercatori dell’Università della California di Irvine – guidati da Krzysztof Palczewski – si sono focalizzati su una molecola specifica sensibile alla luce nella retina umana, la rodopsina, implicata nella retinopatia pigmentosa autosomica dominate associata alla rodopsina (adRP).

Questa molecola si trova nei bastoncelli dei fotorecettori e le sue mutazioni sono la principale causa dell’adRP. “Più di 150 mutazioni nella rodopsina possono causare la retinite pigmentosa, rendendo difficile lo sviluppo di terapie geniche mirate”, sottolinea Palczewski.

Il team di ricerca ha utilizzato uno speciale anticorpo derivato dal lama, un nanocorpo, che può bloccare il processo di fotoattivazione della rodopsina, consentendone l’analisi ad alta risoluzione. “Questo nanocorpo ha un’elevata specificità e può riconoscere la rodopsina bersaglio a livello extracellulare”, osserva David Salom, un altro autore dello studio.

I ricercatori hanno scoperto che il nanocorpo prende di mira un sito inaspettato sulla molecola di rodopsina, vicino al punto in cui si lega la retinaldeide, e hanno scoperto che il suo effetto stabilizzante può essere applicato anche ad altri geni mutanti della rodopsina associati alla malattia della retina, suggerendone il possibile uso come agente terapeutico.

Fonte: Nature Communications 2023